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Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von RO7234292 (RG6042) bei Teilnehmern an der Huntington-Krankheit, die an früheren von Roche und Genentech gesponserten Studien teilgenommen haben

9. August 2023 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von intrathekal verabreichtem RO7234292 (RG6042) bei Patienten mit Huntington-Krankheit

Diese Studie wird die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von RO7234292 (RG6042) bei Teilnehmern bewerten, die andere von F. Hoffmann-La Roche, Ltd. und/oder Genentech gesponserte Studien zur Huntington-Krankheit (HD) in der Entwicklung abgeschlossen haben Programm für RG6042.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Eintritt in die Studie sollte zu dem Zeitpunkt erfolgen, zu dem der Teilnehmer die Teilnahme an einer der vorangegangenen Studien abschließt. Nach Abschluss des Aufnahmebesuchs erhalten berechtigte Teilnehmer entweder RO7234292 (RG6042) alle 8 Wochen (Q8W) oder RO7234292 (RG6042) alle 16 Wochen (Q16W) als intrathekale Bolusinjektion.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

236

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Italien
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
    • Puglia
      • San Giovanni Rotondo (FG), Puglia, Italien, 71013
        • IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • University of British Columbia Hospital; Division of Neurology
    • Ontario
      • North York, Ontario, Kanada, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C2
        • Centre Hospitalier de l?Université de Montréal (CHUM)
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Leiden, Niederlande, 2333 ZA
        • LUMC
  • Spanien
      • Badajoz, Spanien, 06080
        • Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic Servicio de Neurologia
      • Burgos, Spanien, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Fundacion Jimenez Diaz; Servicio de Neurología
      • Sevilla, Spanien, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • Uab Medicine
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford Univ Medical Center
      • Pasadena, California, Vereinigte Staaten, 91105
        • SC3 Research Group, Inc
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33613
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • New York
      • Amherst, New York, Vereinigte Staaten, 14226
        • Dent Neurological Institute
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032-3725
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TT
        • Birmingham and Solihull Mental Health Foundation Trust; Institute of Clinical Sciences
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0SP
        • Cambridge Centre for Brain Repair; Department of Clinical Nuerosciences, Addenbrookes Hospital
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales; Division of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - University College Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

25 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Vorherige Aufnahme in eine von Roche gesponserte oder Genentech-gesponserte HD-Studie für das Entwicklungsprogramm RO7234292 (RG6042), die die Teilnahme an einer OLE-Studie vorsah
  • Für Frauen im gebärfähigen Alter: Zustimmung zur Abstinenz oder zur Anwendung von Verhütungsmaßnahmen
  • Bei Männern: Zustimmung zur Abstinenz bzw. zur Verwendung eines Kondoms und Zustimmung zum Verzicht auf Samenspende
  • Patienten, die gescreent wurden und für die Placebo-kontrollierte Phase-III-Studie BN40423 in Frage kamen, aber aufgrund von Herausforderungen im Zusammenhang mit der COVID-19-Pandemie nicht vor Abschluss der Rekrutierung für Studie BN40423 randomisiert werden konnten

Einschlusskriterien für Patienten, die gescreent wurden und für die Placebo-kontrollierte Phase-III-Studie BN40423 geeignet waren, aber aufgrund von Herausforderungen im Zusammenhang mit der COVID-19-Pandemie nicht vor Abschluss der Rekrutierung für Studie BN40423 randomisiert werden konnten:

  • Manifeste Huntington-Diagnose, definiert als DCL-Score von 4
  • Score auf der Unabhängigkeitsskala (IS) >=70
  • Genetisch bestätigte Krankheit durch direkten DNA-Test mit einem CAP-Score >400
  • Klinische Bewertung, um sicherzustellen, dass die Person zu Studienbeginn eine intakte funktionelle Unabhängigkeit hat, um die Selbstversorgung und die Kernaktivitäten des täglichen Lebens (ADLs) aufrechtzuerhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Widerruf der Zustimmung zur vorangegangenen Studie
  • Dauerhaftes Absetzen von RO7234292 (RG6042) wegen arzneimittelbezogener Sicherheitsbedenken während der vorangegangenen Studie oder Erfüllung aller in der vorangegangenen Studie zum Zeitpunkt der Aufnahme in diese Studie festgelegten Abbruchkriterien für die Studienbehandlung
  • Ein anhaltendes, ungelöstes, klinisch bedeutsames medizinisches Problem, das nach Einschätzung des Prüfarztes die Teilnahme des Patienten an dieser Studie unsicher machen würde
  • Therapie mit Thrombozytenaggregationshemmern oder Antikoagulantien innerhalb von 14 Tagen vor Aufnahme oder voraussichtlicher Anwendung während der Studie, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aspirin, Clopidogrel, Dipyridamol, Warfarin, Dabigatran, Rivaroxaban und Apixaban
  • Geschichte der Blutungsdiathese oder Koagulopathie
  • Thrombozytenzahl unter der unteren Normgrenze
  • Gleichzeitige Teilnahme an einer therapeutischen klinischen Studie
  • Das Studienmedikament (RO7234292/RG6042) wird im Land des Patienten für die patientenspezifische Erkrankung kommerziell vermarktet und ist für den Patienten zugänglich
  • Schwanger oder stillend oder beabsichtigt, während der Studie oder innerhalb von 5 Monaten nach der letzten Dosis des Studienmedikaments schwanger zu werden

Ausschlusskriterien von Patienten, die gescreent wurden und für die Placebo-kontrollierte Phase-III-Studie BN40423 geeignet waren, aber aufgrund von Herausforderungen im Zusammenhang mit der COVID-19-Pandemie nicht vor Abschluss der Rekrutierung für Studie BN40423 randomisiert werden konnten:

  • Jede ernsthafte Erkrankung oder klinisch signifikante Labor- oder Vitalzeichenanomalie oder Klaustrophobie beim Screening, die nach Einschätzung des Prüfarztes die sichere Teilnahme des Patienten an und den Abschluss der Studie ausschließt
  • Schwanger oder stillend oder beabsichtigt, während der Studie oder innerhalb von 5 Monaten nach der letzten Dosis des Studienmedikaments schwanger zu werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: RO7234292 (RG6042) Q8W
Teilnehmer, die in einer vorangegangenen Studie RO7234292 Q4W offen oder in dieser Studie RO7234292 Q4W erhalten haben, können nach dem Zufallsprinzip RO7234292 Q8W erhalten. Teilnehmer, die zuvor offen RO7234292 Q8W in einer früheren Studie erhalten haben oder derzeit RO7234292 Q8W in dieser Studie erhalten, erhalten RO7234292 Q8W. Teilnehmer, die zuvor ein Placebo oder zuvor keine Behandlung mit RO7234292 oder eine Kurzzeitbehandlung mit einer behandlungsfreien Nachbeobachtungsphase erhalten haben, können nach dem Zufallsprinzip RO7234292 Q8W erhalten. Teilnehmer, die zuvor verblindetes Placebo Q8W erhalten haben, können RO7234292 Q8W erhalten. Teilnehmer, die verblindetes RO7234292 Q8W erhalten haben, erhalten Open-Label RO7234929 Q8W. Teilnehmer, die verblindetes Placebo Q8W erhalten haben, können RO7234292 Q8W erhalten. Teilnehmer, die verblindetes RO7234292 Q4W oder verblindetes Placebo Q4W erhalten haben, können nach dem Zufallsprinzip zugewiesen werden, um RO7234292 Q8W offen zu erhalten.
Arzneimittel: RO7234292 (RG6042)
Intrathekale Injektion
Andere Namen:
  • Tominersen
Experimental: RO7234292 (RG6042) Q16W
Teilnehmer, die zuvor Open-Label RO7234292 Q4W in einer vorangegangenen Studie oder RO7234292 Q4W in dieser Studie erhalten haben, können nach dem Zufallsprinzip RO7234292 Q16W erhalten. Teilnehmer, die zuvor in einer vorangegangenen Studie Placebo oder zuvor keine Behandlung mit RO7234292 oder eine Kurzzeitbehandlung mit einer behandlungsfreien Nachbeobachtungsphase erhalten hatten, können nach dem Zufallsprinzip RO7234292 Q16W erhalten. Teilnehmer, die zuvor verblindetes Placebo Q8W erhalten haben, erhalten RO7234292 Q8W. Teilnehmer, die zuvor verblindetes RO7234292 Q16W erhalten haben, erhalten Open-Label RO7234292 Q16W. Teilnehmer, die verblindetes RO7234292 Q4W oder verblindetes Placebo Q4W erhalten haben, können nach dem Zufallsprinzip zugewiesen werden, um RO7234292 Q16W offen zu erhalten. Teilnehmer, die zuvor Open-Label RO7234292 Q16W erhalten haben, erhalten Open-Label RO7234292 Q16W.
Arzneimittel: RO7234292 (RG6042)
Intrathekale Injektion
Andere Namen:
  • Tominersen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
Bei den gemeldeten Nebenwirkungen handelt es sich um behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse, deren Beginn bis zu 5 Monate nach der letzten Einnahme des Studienmedikaments liegt.
Bis ca. 3 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Suizidgedanken, Suizidverhalten und selbstverletzendem Verhalten ohne Suizidabsicht basierend auf der Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
C-SSRS dient der Beurteilung von Suizidgedanken und -verhalten. Es wurden 4 Konstrukte gemessen: Schweregrad der Ideenfindung, Intensität der Ideenfindung, Verhalten und Letalität tatsächlicher Selbstmordversuche. Ja/Nein-Daten werden für 10 Kategorien erfasst. Zusammengesetzte Endpunkte basierend auf den Kategorien werden im Laufe der Zeit verfolgt, um die Sicherheit zu überwachen. Der zusammengesetzte Endpunkt Suizidgedanken (1–5), n und (%) sind die Anzahl und der Prozentsatz derjenigen, die nach Erhalt der ersten Dosis der Studienmedikation mindestens einmal eines der fünf Suizidgedankenereignisse erleben. Zusammengesetzter Endpunkt des suizidalen Verhaltens (6–10), n und (%) sind die Anzahl und der Prozentsatz der Patienten, bei denen eines von fünf suizidalen Verhaltensereignissen mindestens eines nach Erhalt der fünften Dosis der Studienmedikation auftritt. Der zusammengesetzte Endpunkt Suizidgedanken oder Suizidverhalten (1-10), n und (%) sind die Anzahl und der Prozentsatz der Patienten, bei denen nach Erhalt der ersten Dosis der Studienmedikation mindestens einmal eines der 10 Suizidgedanken oder Suizidverhaltensereignisse auftritt.
Bis ca. 3 Jahre
Änderung der Kognition gegenüber dem Ausgangswert mithilfe des Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre

MoCA umfasst eine Reihe grundlegender Beurteilungen, einschließlich Aufmerksamkeits- und visuell-räumlicher Aufgaben. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 30, wobei niedrigere Werte auf eine stärkere Beeinträchtigung hinweisen.

MOCA01-Gesamtpunktzahlen werden gemeldet. Bei den präsentierten Daten handelt es sich um absolute Werte für den Ausgangswert und Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert für Bewertungen nach dem Ausgangswert.

Alle Waffen außer Tominersen 120 mg Q4W (Periode 1) gehören zur Meilensteinperiode 2.
Bis ca. 3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. April 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. März 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. März 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Februar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Februar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Februar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BN40955
  • 2018-003898-94 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über die Datenanforderungsplattform für klinische Studien (www.clinicalstudydatarequest.com) Zugriff auf einzelne Patientendaten anfordern. Weitere Einzelheiten zu den Kriterien von Roche für förderfähige Studien finden Sie hier (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Weitere Einzelheiten zu Roches Global Policy on the Sharing of Clinical Information und zur Beantragung des Zugriffs auf zugehörige klinische Studiendokumente finden Sie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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