이전 Roche 및 Genentech 후원 연구에 참여한 헌팅턴병 환자에서 RO7234292(RG6042)의 장기 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 공개 확장 연구
2023년 8월 9일 업데이트: Hoffmann-La Roche
헌팅턴병 환자에서 척수강내 투여 RO7234292(RG6042)의 장기 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 공개 확장 연구
이 연구는 다른 F. Hoffmann-La Roche, Ltd. 후원 및/또는 Genentech 후원 연구를 완료한 참여자에서 RO7234292(RG6042)의 장기 안전성 및 내약성을 평가합니다. RG6042용 프로그램.
연구 개요
상세 설명
참가자가 이전 연구 중 하나에 대한 참여를 완료한 시점에 연구에 참여해야 합니다.
포함 방문이 완료되면 적격 참가자는 8주마다(Q8W) RO7234292(RG6042) 또는 16주마다(Q16W) RO7234292(RG6042)를 볼루스 척수강내 주사로 받습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
236
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Leiden, 네덜란드, 2333 ZA
- LUMC
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Berlin, 독일, 10117
- Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
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Bochum, 독일, 44791
- St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
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Ulm, 독일, 89081
- Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- Uab Medicine
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California
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La Jolla, California, 미국, 92093
- University of California San Diego
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford Univ Medical Center
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Pasadena, California, 미국, 91105
- SC3 Research Group, Inc
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Colorado
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Englewood, Colorado, 미국, 80113
- CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20007
- Georgetown University; Research Division, Psychiatry
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33613
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- John Hopkins University School of Medicine
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New York
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Amherst, New York, 미국, 14226
- Dent Neurological Institute
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New York, New York, 미국, 10032-3725
- Columbia University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
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Badajoz, 스페인, 06080
- Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
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Barcelona, 스페인, 08041
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
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Barcelona, 스페인, 08036
- Hospital Clinic Servicio de Neurologia
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Burgos, 스페인, 09006
- Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
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Madrid, 스페인, 28034
- Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
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Madrid, 스페인, 28040
- Fundacion Jimenez Diaz; Servicio de Neurología
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Sevilla, 스페인, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
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Birmingham, 영국, B15 2TT
- Birmingham and Solihull Mental Health Foundation Trust; Institute of Clinical Sciences
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Cambridge, 영국, CB2 0SP
- Cambridge Centre for Brain Repair; Department of Clinical Nuerosciences, Addenbrookes Hospital
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Cardiff, 영국, CF14 4XW
- University Hospital of Wales; Division of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
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London, 영국, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - University College Hospital
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
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Innsbruck, 오스트리아, 6020
- Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
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Lombardia
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Milano, Lombardia, 이탈리아, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
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Puglia
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San Giovanni Rotondo (FG), Puglia, 이탈리아, 71013
- IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6T 2B5
- University of British Columbia Hospital; Division of Neurology
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Ontario
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North York, Ontario, 캐나다, M3B 2S7
- Centre for Movement Disorders
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2X 0C2
- Centre Hospitalier de l?Université de Montréal (CHUM)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
25년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- OLE 연구 진입을 위한 RO7234292(RG6042) 개발 프로그램을 위해 HD에서 Roche 후원 또는 Genentech 후원 연구에 사전 등록
- 가임 여성의 경우: 금욕을 유지하거나 피임법을 사용하는 데 동의
- 남성의 경우 금욕 또는 콘돔 사용 동의, 정자 기증 자제 동의
- 위약 대조 임상 3상 연구 BN40423에 대해 스크리닝을 받았고 자격이 있었지만 COVID-19 팬데믹과 관련된 문제로 인해 연구 BN40423 등록이 종료되기 전에 무작위 배정될 수 없었던 환자
위약 대조 3상 연구 BN40423에 대한 선별 및 자격이 있었지만 COVID-19 팬데믹과 관련된 문제로 인해 연구 BN40423 등록 종료 전에 무작위 배정될 수 없었던 환자의 포함 기준:
- DCL 점수 4로 정의되는 Manifest HD 진단
- 독립 척도(IS) 점수 >=70
- CAP 점수 >400으로 직접 DNA 검사를 통해 유전적으로 확인된 질병
- 개인이 자기 관리 및 일상 생활의 핵심 활동(ADL)을 유지하기 위해 기준선에서 온전한 기능적 독립성을 보장하기 위한 임상 평가.
제외 기준:
- 선행 연구에 대한 동의 철회
- 이전 연구 동안의 약물 관련 안전성 문제로 인한 RO7234292(RG6042)의 영구 중단 또는 본 연구에 등록할 때 이전 연구에 명시된 연구 치료 중단 기준 충족
- 조사자의 판단에 따라 환자가 이 연구에 참여하는 것이 안전하지 않게 만들 수 있는 진행 중이며 해결되지 않았으며 임상적으로 중요한 의학적 문제
- 아스피린, 클로피도그렐, 디피리다몰, 와파린, 다비가트란, 리바록사반 및 아픽사반을 포함하나 이에 제한되지 않는 연구 동안 포함 또는 예상되는 사용 전 14일 이내에 항혈소판 또는 항응고 요법
- 출혈 체질 또는 응고 병증의 병력
- 혈소판 수가 정상 하한치 미만
- 모든 치료 임상 시험에 동시 참여
- 연구 치료제(RO7234292/RG6042)는 환자 특이적 질병에 대해 환자의 국가에서 상업적으로 시판되고 환자가 접근할 수 있습니다.
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 또는 연구 약물의 최종 투여 후 5개월 이내에 임신할 의사가 있는 사람
위약 대조 3상 연구 BN40423에 대한 선별 및 자격이 있었지만 COVID-19 팬데믹과 관련된 문제로 인해 연구 BN40423 등록 종료 전에 무작위 배정될 수 없었던 환자의 제외 기준:
- 임의의 심각한 의학적 상태 또는 임상적으로 유의한 검사실, 또는 조사자의 판단에 따라 연구에 대한 환자의 안전한 참여 및 완료를 방해하는 스크리닝 시 활력징후 이상 또는 밀실공포증
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 또는 연구 약물의 최종 투여 후 5개월 이내에 임신할 의사가 있는 사람
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RO7234292(RG6042) Q8W
이전 연구에서 공개 레이블 RO7234292 Q4W를 받았거나 본 연구에서 RO7234292 Q4W를 받은 참가자는 RO7234292 Q8W를 받도록 무작위로 할당될 수 있습니다.
이전 연구에서 RO7234292 Q8W의 공개 라벨을 받았거나 현재 이 연구에서 RO7234292 Q8W를 받고 있는 참가자는 RO7234292 Q8W를 받게 됩니다.
이전에 위약을 투여받았거나 이전에 RO7234292로 치료를 받지 않았거나 무치료 추적 기간으로 단기 치료를 받은 참가자는 RO7234292 Q8W를 받도록 무작위로 할당될 수 있습니다.
이전에 맹검 위약 Q8W를 받은 참가자는 RO7234292 Q8W를 받을 수 있습니다.
블라인드 RO7234292 Q8W를 받은 참가자는 공개 레이블 RO7234929 Q8W를 받게 됩니다.
맹검 위약 Q8W를 받은 참가자는 RO7234292 Q8W를 받을 수 있습니다.
맹검 RO7234292 Q4W 또는 맹검 위약 Q4W를 투여받은 참가자는 공개 라벨 RO7234292 Q8W를 투여하도록 무작위로 배정될 수 있습니다.
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경막내 주사
다른 이름들:
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실험적: RO7234292(RG6042) Q16W
이전 연구에서 공개 레이블 RO7234292 Q4W를 받았거나 본 연구에서 RO7234292 Q4W를 받은 참가자는 RO7234292 Q16W를 받도록 무작위로 할당될 수 있습니다.
선행 연구에서 이전에 위약을 투여받았거나 이전에 RO7234292로 치료를 받지 않았거나 무치료 추적 기간으로 단기 치료를 받은 참가자는 RO7234292 Q16W를 받도록 무작위로 할당될 수 있습니다.
이전에 맹검 위약 Q8W를 받은 참가자는 RO7234292 Q8W를 받게 됩니다.
이전에 블라인드 RO7234292 Q16W를 받은 참가자는 공개 라벨 RO7234292 Q16W를 받게 됩니다.
맹검 RO7234292 Q4W 또는 맹검 위약 Q4W를 투여받은 참가자는 공개 라벨 RO7234292 Q16W를 투여받기 위해 무작위로 배정될 수 있습니다.
이전에 공개 라벨 RO7234292 Q16W를 받은 참가자는 공개 라벨 RO7234292 Q16W를 받게 됩니다.
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경막내 주사
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료로 인해 발생한 이상반응이 발생한 참가자의 비율
기간: 최대 약 3년
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보고된 것은 마지막 연구 약물 섭취 후 최대 5개월까지 발병 날짜를 갖는 치료 후 발생한 AE입니다.
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최대 약 3년
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컬럼비아 자살 심각도 등급 척도(C-SSRS)를 기준으로 자살 의도가 없는 자살 생각, 자살 행동 및 자해 행동을 보이는 참가자 수
기간: 최대 약 3년
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C-SSRS는 자살 생각과 행동을 평가하는 것입니다.
측정된 4가지 구성 요소: 사고의 심각도, 사고의 강도, 행동, 실제 자살 시도의 치사율.
10개 범주에 대해 수집된 예/아니요 데이터, 범주에 따른 복합 평가변수를 시간 경과에 따라 추적하여 안전성을 모니터링합니다.
자살 생각의 종합 종점(1-5), n 및 (%)는 연구 약물의 첫 번째 용량을 투여받은 후 5가지 자살 생각 사건 중 하나를 적어도 한 번 경험한 사람의 수와 %입니다.
자살 행동의 종합 종점(6-10), n 및 (%)는 5회 용량의 연구 약물을 투여받은 후 적어도 1회 이상 5회 자살 행동 사건 중 1회를 경험한 환자의 수와 백분율입니다.
자살 생각 또는 행동의 종합 종점(1-10), n 및 (%)는 연구 약물의 첫 번째 용량을 투여받은 후 적어도 한 번 이상 자살 생각 또는 행동 사건을 경험한 환자의 수와 %입니다.
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최대 약 3년
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MoCA(몬트리올 인지 평가)를 사용하여 인지 기준선의 변화
기간: 최대 약 3년
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MoCA에는 주의력 및 시공간 작업을 포함한 일련의 기본 평가가 포함되어 있습니다. 총점의 범위는 0~30점이며, 점수가 낮을수록 장애가 심한 것을 의미합니다. MOCA01 - 총점을 보고합니다. 제시된 데이터는 기준선에 대한 절대 점수와 기준선 이후 평가에 대한 기준선으로부터의 변화입니다. 토미네르센 120mg Q4W(기간 1)을 제외한 모든 무기는 마일스톤 기간 2에 속합니다. |
최대 약 3년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 4월 23일
기본 완료 (실제)
2022년 3월 25일
연구 완료 (실제)
2022년 3월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 2월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 2월 14일
처음 게시됨 (실제)
2019년 2월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 8월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 9일
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BN40955
- 2018-003898-94 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 데이터 요청 플랫폼(www.clinicalstudydatarequest.com)을 통해 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
적격 연구에 대한 Roche의 기준에 대한 자세한 내용은 여기(https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx)에서 확인할 수 있습니다.
임상 정보 공유에 관한 Roche의 글로벌 정책 및 관련 임상 연구 문서에 대한 액세스 요청 방법에 대한 자세한 내용은 여기(https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)를 참조하십시오.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .