Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme du RO7234292 (RG6042) chez les participants à la maladie de Huntington qui ont participé à des études antérieures parrainées par Roche et Genentech

9 août 2023 mis à jour par: Hoffmann-La Roche

Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme du RO7234292 (RG6042) administré par voie intrathécale chez les patients atteints de la maladie de Huntington

Cette étude évaluera l'innocuité et la tolérabilité à long terme du RO7234292 (RG6042) chez les participants qui ont terminé d'autres études parrainées par F. Hoffmann-La Roche, Ltd. et/ou Genentech sur la maladie de Huntington (MH) dans le développement programme pour RG6042.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'entrée dans l'étude doit avoir lieu au moment où le participant termine sa participation à l'une des études précédentes. À la fin de la visite d'inclusion, les participants éligibles recevront soit RO7234292 (RG6042) toutes les 8 semaines (Q8W) ou RO7234292 (RG6042) toutes les 16 semaines (Q16W) par injection intrathécale en bolus.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

236

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
      • Bochum, Allemagne, 44791
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
      • Ulm, Allemagne, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • University of British Columbia Hospital; Division of Neurology
    • Ontario
      • North York, Ontario, Canada, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0C2
        • Centre Hospitalier de l?Université de Montréal (CHUM)
  • Espagne
      • Badajoz, Espagne, 06080
        • Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
      • Barcelona, Espagne, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Hospital Clinic Servicio de Neurologia
      • Burgos, Espagne, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
      • Madrid, Espagne, 28040
        • Fundacion Jimenez Diaz; Servicio de Neurología
      • Sevilla, Espagne, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
  • Italie
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italie, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
    • Puglia
      • San Giovanni Rotondo (FG), Puglia, Italie, 71013
        • IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare
  • L'Autriche
      • Innsbruck, L'Autriche, 6020
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
        • LUMC
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2TT
        • Birmingham and Solihull Mental Health Foundation Trust; Institute of Clinical Sciences
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0SP
        • Cambridge Centre for Brain Repair; Department of Clinical Nuerosciences, Addenbrookes Hospital
      • Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales; Division of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
      • London, Royaume-Uni, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - University College Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • Uab Medicine
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92093
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford Univ Medical Center
      • Pasadena, California, États-Unis, 91105
        • SC3 Research Group, Inc
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, États-Unis, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33613
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • New York
      • Amherst, New York, États-Unis, 14226
        • Dent Neurological Institute
      • New York, New York, États-Unis, 10032-3725
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

25 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Inscription préalable à une étude parrainée par Roche ou par Genentech en HD pour le programme de développement RO7234292 (RG6042) qui prévoyait l'entrée dans une étude OLE
  • Pour les femmes en âge de procréer : accord pour rester abstinent ou utiliser des mesures contraceptives
  • Pour les hommes : accord de rester abstinent ou d'utiliser un préservatif, et accord de s'abstenir de donner du sperme
  • Patients qui ont été dépistés et éligibles pour l'étude de phase III contrôlée par placebo BN40423 mais qui n'ont pas pu être randomisés avant la fin du recrutement pour l'étude BN40423 en raison de défis liés à la pandémie de COVID-19

Critères d'inclusion des patients qui ont été dépistés et éligibles pour l'étude de phase III contrôlée par placebo BN40423 mais qui n'ont pas pu être randomisés avant la fin du recrutement pour l'étude BN40423 en raison des défis liés à la pandémie de COVID-19 :

  • Diagnostic MH manifeste, défini comme un score DCL de 4
  • Score sur l'échelle d'indépendance (IS) > = 70
  • Maladie génétiquement confirmée par test ADN direct avec un score CAP> 400
  • Évaluation clinique pour s'assurer que l'individu a une indépendance fonctionnelle intacte au départ pour maintenir les soins personnels et les activités essentielles de la vie quotidienne (AVQ).

Critère d'exclusion:

  • Retrait du consentement de l'étude précédente
  • Arrêt définitif de RO7234292 (RG6042) pour tout problème de sécurité lié au médicament au cours de l'étude précédente ou répondant à tout critère d'arrêt du traitement de l'étude spécifié dans l'étude précédente au moment de l'inscription à cette étude
  • Un problème médical continu, non résolu et cliniquement significatif qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait dangereuse la participation du patient à cette étude
  • Traitement antiplaquettaire ou anticoagulant dans les 14 jours précédant l'inclusion ou l'utilisation prévue pendant l'étude, y compris, mais sans s'y limiter, l'aspirine, le clopidogrel, le dipyridamole, la warfarine, le dabigatran, le rivaroxaban et l'apixaban
  • Antécédents de diathèse hémorragique ou de coagulopathie
  • Numération plaquettaire inférieure à la limite inférieure de la normale
  • Participation simultanée à tout essai clinique thérapeutique
  • Le traitement à l'étude (RO7234292/RG6042) est commercialisé dans le pays du patient pour la maladie spécifique au patient et est accessible au patient
  • Enceinte ou allaitante, ou ayant l'intention de devenir enceinte pendant l'étude ou dans les 5 mois suivant la dernière dose du médicament à l'étude

Critères d'exclusion des patients qui ont été dépistés et éligibles pour l'étude de phase III contrôlée par placebo BN40423 mais qui n'ont pas pu être randomisés avant la fin du recrutement pour l'étude BN40423 en raison de difficultés liées à la pandémie de COVID-19 :

  • Toute condition médicale grave ou laboratoire cliniquement significatif, ou anomalie des signes vitaux ou claustrophobie lors du dépistage qui, selon le jugement de l'investigateur, empêche la participation en toute sécurité du patient et l'achèvement de l'étude
  • Enceinte ou allaitante, ou ayant l'intention de devenir enceinte pendant l'étude ou dans les 5 mois suivant la dernière dose du médicament à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: RO7234292 (RG6042) Q8W
Les participants qui ont reçu RO7234292 Q4W en ouvert dans une étude précédente ou qui ont reçu RO7234292 Q4W dans cette étude peuvent être répartis au hasard pour recevoir RO7234292 Q8W. Les participants qui ont déjà reçu en ouvert du RO7234292 Q8W dans une étude précédente ou qui reçoivent actuellement du RO7234292 Q8W dans cette étude recevront du RO7234292 Q8W. Les participants qui ont déjà reçu un placebo, ou qui n'ont pas reçu de traitement avec RO7234292 ou qui ont reçu un traitement à court terme avec une période de suivi sans traitement peuvent être répartis au hasard pour recevoir RO7234292 Q8W. Les participants qui ont précédemment reçu un placebo en aveugle Q8W peuvent recevoir RO7234292 Q8W. Les participants qui ont reçu le RO7234292 Q8W en aveugle recevront le RO7234929 Q8W en ouvert. Les participants qui ont reçu un placebo en aveugle Q8W peuvent recevoir RO7234292 Q8W. Les participants qui ont reçu le RO7234292 en aveugle Q4W ou le placebo en aveugle Q4W peuvent être répartis au hasard pour recevoir en ouvert le RO7234292 Q8W.
Médicament: RO7234292 (RG6042)
Injection intrathécale
Autres noms:
  • Tominersen
Expérimental: RO7234292 (RG6042) Q16W
Les participants qui ont précédemment reçu RO7234292 Q4W en ouvert dans une étude précédente ou qui ont reçu RO7234292 Q4W dans cette étude peuvent être répartis au hasard pour recevoir RO7234292 Q16W. Les participants qui ont déjà reçu un placebo dans une étude précédente ou qui n'ont pas reçu de traitement avec RO7234292 ou qui ont reçu un traitement à court terme avec une période de suivi sans traitement peuvent être répartis au hasard pour recevoir RO7234292 Q16W. Les participants qui ont précédemment reçu un placebo en aveugle Q8W recevront RO7234292 Q8W. Les participants qui ont précédemment reçu le RO7234292 Q16W en aveugle recevront le RO7234292 Q16W en ouvert. Les participants qui ont reçu le RO7234292 en aveugle Q4W ou le placebo en aveugle Q4W peuvent être répartis au hasard pour recevoir en ouvert le RO7234292 Q16W. Les participants qui ont précédemment reçu le RO7234292 Q16W en ouvert recevront le RO7234292 Q16W en ouvert.
Médicament: RO7234292 (RG6042)
Injection intrathécale
Autres noms:
  • Tominersen

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement
Délai: Jusqu'à environ 3 ans
Les EI signalés sont les EI apparus pendant le traitement et dont la date d'apparition peut aller jusqu'à 5 mois après la dernière prise du médicament à l'étude.
Jusqu'à environ 3 ans
Nombre de participants ayant des idées suicidaires, un comportement suicidaire et un comportement d'automutilation sans intention suicidaire, selon l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia (C-SSRS)
Délai: Jusqu'à environ 3 ans
Le C-SSRS vise à évaluer les idées et les comportements suicidaires. 4 construits mesurés : gravité des idées, intensité des idées, comportement et létalité des tentatives de suicide réelles. Données oui/non collectées pour 10 catégories, les critères d'évaluation composites basés sur les catégories sont suivis au fil du temps pour surveiller la sécurité. Le critère d'évaluation composite des idées suicidaires (1-5), n et (%) sont le nombre et le pourcentage de personnes ayant vécu l'un des cinq événements d'idées suicidaires au moins une fois après avoir reçu la première dose du médicament à l'étude. Le critère d'évaluation composite du comportement suicidaire (6-10), n et (%) sont le nombre et le pourcentage de patients qui présentent l'un des 5 événements de comportement suicidaire au moins 1 après avoir reçu la 5 dose du médicament à l'étude. Le critère composite d'idées ou de comportements suicidaires (1-10), n et (%) sont le nombre et le % de patients qui présentent l'un des 10 événements d'idées ou de comportements suicidaires au moins une fois après avoir reçu la première dose du médicament à l'étude.
Jusqu'à environ 3 ans
Changement par rapport à la ligne de base dans la cognition, à l'aide de l'évaluation cognitive de Montréal (MoCA)
Délai: Jusqu'à environ 3 ans

MoCA contient une série d’évaluations de base, notamment des tâches d’attention et visuospatiales. Le score total varie de 0 à 30, les scores les plus faibles indiquant une déficience plus importante.

Les scores MOCA01-Totaux sont rapportés. Les données présentées sont des scores absolus pour la ligne de base et des changements par rapport à la ligne de base pour les évaluations post-ligne de base.

Tous les bras, à l'exception de Tominersen 120 mg toutes les 4 semaines (période 1), appartiennent à la période jalon 2.
Jusqu'à environ 3 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hoffmann-La Roche

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 avril 2019

Achèvement primaire (Réel)

25 mars 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

30 mars 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 février 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 février 2019

Première publication (Réel)

15 février 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BN40955
  • 2018-003898-94 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données individuelles des patients via la plateforme de demande de données d'études cliniques (www.clinicalstudydatarequest.com). De plus amples détails sur les critères de Roche pour les études éligibles sont disponibles ici (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Pour plus de détails sur la politique mondiale de Roche sur le partage des informations cliniques et sur la façon de demander l'accès aux documents d'études cliniques connexes, voir ici (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Maladie de Huntington

Essais cliniques sur RO7234292 (RG6042)

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Germany

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner