Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen utvidelsesstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av RO7234292 (RG6042) i deltakere med Huntingtons sykdom som deltok i tidligere sponsede studier av Roche og Genentech

9. august 2023 oppdatert av: Hoffmann-La Roche

En åpen utvidelsesstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av intratekalt administrert RO7234292 (RG6042) hos pasienter med Huntingtons sykdom

Denne studien vil evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til RO7234292 (RG6042) hos deltakere som har fullført andre F. Hoffmann-La Roche, Ltd.-sponsede og/eller Genentech-sponsede studier i Huntingtons sykdom (HD) i utviklingen program for RG6042.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Inntreden i studien bør skje på det tidspunktet deltakeren fullfører deltakelsen i en av de foregående studiene. Etter fullføring av inkluderingsbesøket vil kvalifiserte deltakere motta enten RO7234292 (RG6042) hver 8. uke (Q8W) eller RO7234292 (RG6042) hver 16. uke (Q16W) ved den intratekale bolusinjeksjonen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

236

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • University of British Columbia Hospital; Division of Neurology
    • Ontario
      • North York, Ontario, Canada, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0C2
        • Centre Hospitalier de l?Université de Montréal (CHUM)
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • Uab Medicine
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford Univ Medical Center
      • Pasadena, California, Forente stater, 91105
        • SC3 Research Group, Inc
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33613
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • New York
      • Amherst, New York, Forente stater, 14226
        • Dent Neurological Institute
      • New York, New York, Forente stater, 10032-3725
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
  • Italia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
    • Puglia
      • San Giovanni Rotondo (FG), Puglia, Italia, 71013
        • IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • LUMC
  • Spania
      • Badajoz, Spania, 06080
        • Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
      • Barcelona, Spania, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Hospital Clinic Servicio de Neurologia
      • Burgos, Spania, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Spania, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
      • Madrid, Spania, 28040
        • Fundacion Jimenez Diaz; Servicio de Neurología
      • Sevilla, Spania, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2TT
        • Birmingham and Solihull Mental Health Foundation Trust; Institute of Clinical Sciences
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0SP
        • Cambridge Centre for Brain Repair; Department of Clinical Nuerosciences, Addenbrookes Hospital
      • Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales; Division of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
      • London, Storbritannia, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - University College Hospital
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike, 6020
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

25 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Tidligere påmelding til en Roche-sponset eller Genentech-sponset studie i HD for utviklingsprogrammet RO7234292 (RG6042) som gjorde det mulig å delta i en OLE-studie
  • For kvinner i fertil alder: avtale om å forbli avholdende eller bruke prevensjon
  • For menn: avtale om å holde seg avholdende eller bruke kondom, og avtale om å avstå fra å donere sæd
  • Pasienter som ble screenet og kvalifisert for den placebokontrollerte fase III-studien BN40423, men som ikke kunne randomiseres før avslutningen av studie BN40423-registreringen på grunn av utfordringer knyttet til COVID-19-pandemien

Inklusjonskriterier for pasienter som ble screenet og kvalifisert for den placebokontrollerte fase III-studien BN40423, men som ikke kunne randomiseres før avslutningen av studie BN40423-registreringen på grunn av utfordringer knyttet til COVID-19-pandemien:

  • Manifest HD-diagnose, definert som en DCL-score på 4
  • Independence Scale (IS) poengsum >=70
  • Genetisk bekreftet sykdom ved direkte DNA-testing med en CAP-score >400
  • Klinisk vurdering for å sikre at individet har intakt funksjonell uavhengighet ved baseline for å opprettholde egenomsorg og kjerneaktiviteter i dagliglivet (ADL).

Ekskluderingskriterier:

  • Tilbaketrekking av samtykke fra forrige studie
  • Permanent seponering av RO7234292 (RG6042) for ethvert legemiddelrelatert sikkerhetsproblem under den foregående studien eller oppfyllelse av eventuelle studiebehandlingsavbruddskriterier spesifisert i den foregående studien på tidspunktet for registrering i denne studien
  • Et pågående, uløst, klinisk signifikant medisinsk problem som etter etterforskerens vurdering ville gjøre det utrygt for pasienten å delta i denne studien
  • Antiplate- eller antikoagulantbehandling innen 14 dager før inkludering eller forventet bruk under studien, inkludert, men ikke begrenset til, aspirin, klopidogrel, dipyridamol, warfarin, dabigatran, rivaroxaban og apixaban
  • Anamnese med blødende diatese eller koagulopati
  • Blodplateantall mindre enn den nedre normalgrensen
  • Samtidig deltakelse i enhver terapeutisk klinisk studie
  • Studiebehandling (RO7234292/RG6042) markedsføres kommersielt i pasientens land for den pasientspesifikke sykdommen og er tilgjengelig for pasienten
  • Gravid eller ammer, eller har til hensikt å bli gravid under studien eller innen 5 måneder etter siste dose av studiemedikamentet

Eksklusjonskriterier for pasienter som ble screenet og kvalifisert for den placebokontrollerte fase III-studien BN40423, men som ikke kunne randomiseres før avslutningen av studie BN40423-registreringen på grunn av utfordringer knyttet til COVID-19-pandemien:

  • Enhver alvorlig medisinsk tilstand eller klinisk signifikant laboratorie- eller vitale tegnavvik eller klaustrofobi ved screening som, etter etterforskerens vurdering, utelukker pasientens trygge deltakelse i og fullføring av studien
  • Gravid eller ammer, eller har til hensikt å bli gravid under studien eller innen 5 måneder etter siste dose av studiemedikamentet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: RO7234292 (RG6042) Q8W
Deltakere som mottok åpen RO7234292 Q4W i en tidligere studie eller som mottok RO7234292 Q4W i denne studien, kan bli tilfeldig allokert til å motta RO7234292 Q8W. Deltakere som tidligere har mottatt åpen etikett av RO7234292 Q8W i en tidligere studie eller for øyeblikket mottar RO7234292 Q8W i denne studien, vil motta RO7234292 Q8W. Deltakere som tidligere har fått placebo, eller ikke tidligere har mottatt behandling med RO7234292 eller mottatt korttidsbehandling med behandlingsfri oppfølgingsperiode, kan bli tilfeldig tildelt RO7234292 Q8W. Deltakere som tidligere har fått blindet placebo Q8W kan få RO7234292 Q8W. Deltakere som mottok blindet RO7234292 Q8W vil motta åpen RO7234929 Q8W. Deltakere som fikk blindet placebo Q8W kan få RO7234292 Q8W. Deltakere som mottok blindet RO7234292 Q4W eller blindet placebo Q4W kan tildeles tilfeldig for å motta åpen etikett på RO7234292 Q8W.
Legemiddel: RO7234292 (RG6042)
Intratekal injeksjon
Andre navn:
  • Tominersen
Eksperimentell: RO7234292 (RG6042) Q16W
Deltakere som tidligere mottok åpen RO7234292 Q4W i en tidligere studie eller som mottok RO7234292 Q4W i denne studien, kan bli tilfeldig allokert til å motta RO7234292 Q16W. Deltakere som tidligere har fått placebo i en tidligere studie eller ikke tidligere har mottatt behandling med RO7234292 eller mottatt korttidsbehandling med behandlingsfri oppfølgingsperiode, kan tilfeldig fordeles til å motta RO7234292 Q16W. Deltakere som tidligere har fått blindet placebo Q8W vil motta RO7234292 Q8W. Deltakere som tidligere har mottatt blindet RO7234292 Q16W vil motta åpen RO7234292 Q16W. Deltakere som mottok blindet RO7234292 Q4W eller blindet placebo Q4W kan tildeles tilfeldig for å motta åpen etikett på RO7234292 Q16W. Deltakere som tidligere har mottatt åpen etikett RO7234292 Q16W vil motta åpen etikett RO7234292 Q16W.
Legemiddel: RO7234292 (RG6042)
Intratekal injeksjon
Andre navn:
  • Tominersen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med behandlingsopptredende uønskede hendelser
Tidsramme: Opptil ca 3 år
De rapporterte er de behandlingsfremkomne bivirkningene med en startdato opptil 5 måneder etter siste studiemedikamentinntak.
Opptil ca 3 år
Antall deltakere med selvmordstanker, selvmordsatferd og selvskadelig atferd uten selvmordsintensjon basert på Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Opptil ca 3 år
C-SSRS er å vurdere selvmordstanker og -adferd. 4 konstruksjoner målt: alvorlighetsgraden av ideen, intensiteten av ideen, oppførselen og dødeligheten av faktiske selvmordsforsøk. Ja/Nei data samlet inn for 10 kategorier, sammensatte endepunkter basert på kategoriene følges over tid for å overvåke sikkerheten. Sammensatt endepunkt for selvmordstanker (1-5), n og (%) er antallet og % av som opplever noen av de fem selvmordstankene minst én gang etter å ha mottatt den første dosen med studiemedisin. Sammensatt endepunkt for selvmordsatferd (6-10), n og (%) er antallet og prosentandelen av pasienter som opplever noen av 1 av 5 suicidal atferdshendelser minst 1 etter å ha mottatt 5 doser med studiemedisin. Sammensatt endepunkt for selvmordstanker eller -adferd (1-10), n og (%) er antall og % av pasienter som opplever 1 av 10 selvmordstanker eller -adferdshendelser minst én gang etter å ha mottatt den første dosen med studiemedisin.
Opptil ca 3 år
Endring fra baseline i kognisjon, ved hjelp av Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsramme: Opptil ca 3 år

MoCA inneholder en rekke grunnleggende vurderinger, inkludert oppmerksomhet og visuospatiale oppgaver. Totalskåren varierer fra 0-30, hvor lavere skår indikerer større svekkelse.

MOCA01-Totalscore er rapportert. Dataene som presenteres er absolutte skårer for baseline og endring fra baseline for post-baseline vurderinger.

Alle armer unntatt Tominersen 120mg Q4W (Periode 1) tilhører Milestone Period 2.
Opptil ca 3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. april 2019

Primær fullføring (Faktiske)

25. mars 2022

Studiet fullført (Faktiske)

30. mars 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. februar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. februar 2019

Først lagt ut (Faktiske)

15. februar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BN40955
  • 2018-003898-94 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til individuelle pasientnivådata gjennom forespørselsplattformen for kliniske studiedata (www.clinicalstudydatarequest.com). Ytterligere detaljer om Roches kriterier for kvalifiserte studier er tilgjengelig her (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). For ytterligere detaljer om Roches globale retningslinjer for deling av klinisk informasjon og hvordan du ber om tilgang til relaterte kliniske studiedokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere