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同種造血細胞移植後のボリノスタット用量漸増

2026年7月14日 更新者：Johns Hopkins All Children's Hospital

再発予防のためのエピジェネティック修飾：骨髄性悪性腫瘍に対する同種造血細胞移植を受けている小児における低用量アザシチジンと組み合わせて使用​​されるボリノスタットの用量設定研究

この研究の目的は、小児骨髄性悪性腫瘍の再発予防のために同種造血細胞移植 (alloHCT) 後に低用量アザシチジンと組み合わせて使用​​されるボリノスタットの最大耐量 (MTD) を評価することです。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

骨髄性悪性腫瘍（AML、MDS、JMML、MPAL）のために同種造血細胞移植を受けている1歳から21歳までの小児および青年が対象となります。 ドナーの種類、コンディショニング、幹細胞ソース、GVHD 予防アプローチに制限はありません。

すべての参加者は片腕で治療され、最初に標準的な移植後アザシチジンを 28 日サイクルで 5 日間、32mg/m2/用量 IV/皮下の用量で 2 サイクル受け取ります。 これは標準治療と考えられています。

アザシチジンの2サイクルの耐性が確立された後、患者は、研究の段階に応じて、さまざまな用量レベルで経口でボリノスタットを受け取るように割り当てられます。 用量レベルの割り当ては、標準的な 3+3 設計で実施されます。これにより、以前の患者が用量制限毒性なしで用量に耐えた場合は用量漸増が実行され、用量制限毒性が見られた場合は用量減少が実行されます。 開始用量は、各 28 日サイクルの 1 ～ 7 日目および 15 ～ 21 日目に 100mg/m2/用量になります。 これは、上記の固定用量でのアザシチジンの投与に追加されます。 各サイクルを開始するために、参加者は安全を確保するために特定の臨床パラメーターを満たす必要があります。

患者間のボリノスタットの用量は、最大耐用量（MTD）を見つけるための基準に達するまでエスカレートまたはデエスカレートされ、これで研究が完了します。 参加者は、ボリノスタットの規定用量を最大7サイクル（合計9サイクルのアザシチジン）受け続けます。

参加者は、主に併用療法の最初の 2 コース (サイクル 3 および 4) で用量制限毒性について追跡されますが、可能性のあるすべての併用療法が完了するまで追跡され続けます (1 年または 7 つの併用サイクルのいずれか早い方)。 .

主な目的:

1. 小児骨髄性悪性腫瘍に対する同種造血細胞移植 (alloHCT) 後に低用量アザシチジンと組み合わせて使用​​されるボリノスタットの最大耐用量 (MTD) を評価すること。

二次的な目的:

  1. 低用量のアザシチジンと組み合わせて使用​​されるボリノスタットの用量制限毒性 (DLT) について説明します。
  2. 再発率、移植関連死亡率、移植片対宿主病、および全生存率について説明します。
  3. 同種HCT後のリンパ球再構成に対するエピジェネティック修飾の効果を説明すること。

研究の種類

介入

入学 (推定)

15

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • St. Petersburg、Florida、アメリカ、33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～21年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 患者は 1 歳から 21 歳です。
  2. -患者はAML、MDS、MDS / AML、MPAL、またはJMMLの診断を受けています。 注: 患者は、alloHCT を受ける前に HMA または HDACi を受けていることが許可されています。
  3. -患者は同種造血細胞移植を受けています（コンディショニングレジメン、ドナーまたは幹細胞ソース、またはGVHD予防レジメンに制限はありません）。
  4. -患者および/または親または法定後見人は、潜在的な利益とリスクを含め、研究を理解することができ、書面によるインフォームドコンセントに署名します。 年齢に応じた同意が得られます。
  5. -出産の可能性のある女性患者は、陰性のスクリーニング妊娠検査を受けています（尿または血清、地元の制度基準による）。
  6. -乳児を連れた女性患者は、研究中に乳児に母乳を与えないことに同意します。
  7. -出産の可能性のある患者（男性と女性）は、研究中に効果的な避妊方法を使用することに同意します。

除外基準:

  1. -患者は、研究中の移植後薬による臨床試験に登録されています。 注: デフィブロチド、移植後のシクロホスファミド、およびラクトバチルス プランタルムを含む試験は許可されています。 白血病または GVHD に向けられていない治験薬を含むその他の試験も、全体的な PI との協議後に許可される場合があります。
  2. -患者は、計画された研究期間中に非プロトコル化学療法、放射線療法、ドナー白血球注入、または免疫療法の計画された投与を受けています。
  3. -患者はアザシチジンまたはボリノスタットに対する既知のアレルギーを持っています。
  4. 患者は慢性骨髄性白血病を患っています。

  5. -クマリン由来の抗凝固剤またはバルプロ酸の併用。

    -

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：併用療法

患者は 3 つのブロックに登録され、3+3 研究デザインに従ってボリノスタットの用量を漸増させます。

低用量のアザシチジンは、各 28 日サイクルの 1 ～ 5 日目に固定用量ですべての患者に投与されます。
薬：ボリノスタット
ボリノスタットは、28日周期の1～7日目および15～21日目に、移植後低用量アザシチジンと同時に投与される。 これは経口薬です。
薬：アザシチジン注射
アザシチジンは、IVまたは皮下注射のいずれかにより、各28日サイクルの1〜5日目に投与されます。 アザシチジンの用量は固定され、用量の増加はありません。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最大耐量 (MTD)
時間枠：4ヶ月
この研究の主な結果は、用量漸増法を使用して、低用量アザシチジンと組み合わせたボリノスタットの MTD を決定することです。 これは、研究に登録された参加者によって開発された毒性に基づいています。
4ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
用量制限毒性
時間枠：4ヶ月
ボリノスタットによる副作用の割合が記録され、説明されます。
4ヶ月
GVHD
時間枠：1年
GVHDの発生率は記録され、説明されます。
1年
再発
時間枠：1年
再発の発生は記録され、説明される
1年
サバイバル
時間枠：1年
生存期間が記録され、説明されます
1年
免疫回復
時間枠：1年
免疫プロファイルは、移植後の最初の 1 年間、毎月測定されます。
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Johns Hopkins All Children's Hospital

捜査官

  • 主任研究者：Cassandra Josephson, MD、Johns Hopkins All Children's Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年5月1日

一次修了 (推定)

2027年7月30日

研究の完了 (推定)

2027年10月30日

試験登録日

最初に提出

2019年1月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年2月14日

最初の投稿 (実際)

2019年2月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月14日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • IRB00202540

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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