AGVHD患者の治療の最前線アプローチとしてのUCMSC (GVHD Cyto-MSC)

背景: 移植片対宿主病 (GVHD) は、抗原提示細胞 (APC) の刺激によって媒介される同種造血幹細胞移植 (HSCT) 後の壊滅的な合併症であり、ドナー T リンパ球の活性化と標的組織の破壊につながり、特に急性期の皮膚、消化管、肝臓。 近年、研究者は、間葉系間質細胞 (MSC) をステロイド抵抗性 GVHD 患者のサルベージ治療として適用すると、長期的なリスク関連なしに転帰が改善されることを発見しました。 一方、急性 GVHD の最前線の治療としてステロイドと同時に MSC を使用することは、まだ研究されていません。 研究者らは、MSC が疾患の初期段階で投与されるため、このアプローチは生存率を高め、aGVHD 患者の死亡率を低下させると仮定しています。

目的: この研究では、治験責任医師は、Cytopeutics® 臍帯由来間葉系間質細胞 (Cyto-MSC) の同種異系注入の有効性と安全性を、グレード II の治療のための最前線のアプローチとして標準的なコルチコステロイド療法と組み合わせて決定することを目指しています。 IV急性GVHD患者。

研究デザイン：これは、悪性または非悪性血液疾患に対して同種造血幹細胞移植を受け、グレード II～IV の急性 GVHD を発症した患者を含む第 I/II 相臨床研究です。 この研究では、合計40人の適格な患者が募集されます。

第I相非盲検試験では、Cyto-MSC（体重1kgあたり500万個のUC-MSC）および標準治療を受けるために5人の適格な患者が募集されます。 一方、第II相二重盲検プラセボ対照研究では、別の35人の適格な患者が募集され、2つの研究グループに無作為に割り付けられ、15人の患者がグループAに割り当てられ、Cyto-MSC（体重1kgあたり500万個のUCMSC）および標準治療を受けます。その間、別の 20 人の患者がグループ B に割り当てられ、プラセボと標準治療を受けます。

Cyto-MSC またはプラセボは 1 日目と 4 日目に投与されます。患者が GvHD グレーディング基準に基づいて反応を示さないか部分的な反応を示した場合、7 日目に Cyto-MSC またはプラセボの別の注入が行われます。 すべての患者は、病歴、臨床的および身体的評価、病理学調査、バイオマーカーおよび免疫細胞サブセット分析、ならびに生活の質に関するアンケートを含む6か月のフォローアップまで評価されます。