Az UCMSC-k, mint az aGVHD-s betegek kezelésének frontvonalbeli megközelítése (GVHD Cyto-MSC)
Cytopeutics® köldökzsinór mezenchimális őssejtek (Cyto-MSC) II-IV. fokozatú akut graft-versus-host betegségben szenvedő betegek számára: I./II. fázisú klinikai vizsgálat
Háttér: A graft-versus-host betegség (GVHD) egy pusztító szövődmény az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációt (HSCT) követően, amelyet az antigénprezentáló sejtek (APC) stimulálása közvetít, ami a donor T-limfociták aktiválásához és a célszövet pusztulásához vezet, különösen a a bőr, a gyomor-bél traktus és a máj akut állapotban. Az elmúlt években a kutatók felfedezték, hogy a mesenchymális stromasejtek (MSC) alkalmazása szteroidrefrakter GVHD-betegek mentőkezeléseként javítja az eredményeket hosszú távú kockázati összefüggés nélkül. Másrészt az MSC-k szteroidokkal egyidejű alkalmazását az akut GVHD elsővonalbeli kezeléseként még nem vizsgálták. A kutatók azt feltételezik, hogy ez a megközelítés, mivel az MSC-ket a betegség korábbi szakaszában adják be, növeli a túlélési arányt és csökkenti a mortalitást az aGVHD-s betegek körében.
Célkitűzés: Ebben a vizsgálatban a kutatók célja a Cytopeutics® köldökzsinór-eredetű mezenchimális stromasejtek (Cyto-MSC) allogén infúziójának hatékonyságának és biztonságosságának meghatározása standard kortikoszteroid terápia kombinációjával, mint a II. IV akut GVHD betegek.
A vizsgálat felépítése: Ez egy I/II. fázisú klinikai vizsgálat, olyan betegek bevonásával, akik allogén HSCT-n estek át rosszindulatú vagy nem rosszindulatú hematológiai rendellenességek miatt, és II-IV. fokozatú akut GVHD alakult ki. Összesen 40 alkalmas beteget vesznek fel ebbe a vizsgálatba.
Az I. fázisú nyílt jelölésű vizsgálathoz 5 alkalmas pácienst vesznek fel, akik Cyto-MSC-t (5 millió UC-MSC testtömeg-kilogrammonként) és standard kezelést kapnak. Eközben a II. fázisú, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálathoz további 35 alkalmas beteget vesznek fel és randomizálnak 2 vizsgálati csoportba, ahol 15 beteget osztanak be az A csoportba, hogy Cyto-MSC-t (5 millió UCMSC testtömeg-kilogrammonként) és standard kezelést kapjanak. eközben további 20 beteget a B csoportba sorolnak be, akik placebót és standard kezelést kapnak.
A Cyto-MSC-t vagy a Placebót az 1. és a 4. napon adják be. A 7. napon egy másik Cyto-MSC vagy Placebo infúziót adnak be, ha a beteg nem vagy részleges választ mutat a GvHD osztályozási kritériumok alapján. Minden beteget 6 hónapos követésig értékelnek, amely magában foglalja a kórtörténetet, a klinikai és fizikai értékeléseket, a patológiai vizsgálatokat, a biomarkerek és az immunsejt-alcsoportok elemzését, valamint az életminőség kérdőíveit.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Mohd Shahrizal Mohd Yusoff
- Telefonszám: +60386881098
- E-mail: research@cytopeutics.com
Tanulmányi helyek
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
- Hospital Ampang
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 16 éves és idősebb beteg
- Allogén haematopoietikus őssejt-transzplantáción (HSCT) átesett beteg, aki allograftot kapott HLA-egyezésű rokon donortól (MRD), HLA-egyeztetett nem rokon donortól (MUD), nem rokon kötélvérből (UCB) vagy haploidentikus donortól, és II-IV. akut graft versus host betegség (akut GVHD), amely a bőrt, a gyomor-bél traktust és/vagy a májat érinti az akut GVHD osztályozásról szóló 1994-es konszenzuskonferencia alapján
- A beteg és/vagy szülő(i) vagy törvényes gyám(ok) és beleegyező nyilatkozat aláírt tájékozott beleegyezés. A 18 évnél fiatalabb betegek beleegyező nyilatkozatát kapják. A nyomozóknak meg kell szerezniük a szülők vagy gyámok engedélyét a kiskorú kutatásban való részvételéhez, valamint a kiskorú hozzájárulásának kikéréséhez.
Kizárási kritériumok:
- Az a beteg, aki egy másik vizsgált gyógyszervizsgálatba vagy őssejttel kapcsolatos vizsgálatba vett részt, vagy a fent említetteket (3) hónapon belül befejezte
- HIV-ben vagy szifiliszben szenvedő beteg (a beteget a vizsgálat megkezdése előtt legalább 6 hónappal HIV- és VDRL-szűréssel kell ellátni)
- Hepatitis B-ben (HBV) vagy hepatitis C-ben (HCV) szenvedő beteg. Minden beteget HBV-re és HCV-re kell szűrni legkésőbb 6 hónappal a vizsgálat megkezdése előtt a rutin hepatitisvírus-laboratórium használatával. A HBsAg-ra vagy HBcAb-ra pozitív betegek akkor lesznek jogosultak, ha negatívak a HBV-DNS-re. Ezeknek a betegeknek profilaktikus vírusellenes kezelésben kell részesülniük. Azok a betegek, akik pozitívak az anti-HCV antitestre, akkor jogosultak, ha negatívak a HCV-RNS-re
- A beteg kreatinin-clearance-e ≤50 ml/perc vagy kreatininszintje ≥200 µmol/l
- A beteg az elmúlt 12 hónapban más immunmoduláló kezeléseken, például interferonon vagy talidomidon esett át vagy részesült
- Progresszív alapbetegségben szenvedő vagy a transzplantáció idején nem teljes remisszióban (CR) szenvedő beteg
- Bármilyen más súlyos kísérőbetegség, amelyet az orvos a sejtterápia ellenjavallatának tekint
- Felnőttek törvényi védelem alatt vagy beleegyezési képesség nélkül
- A beteg kórtörténetében vagy folyamatban lévő pszichiátriai betegségben szenved
- A páciens HSCT-transzplantációt kapott szolid tumoros betegség miatt
- A beteg ismerten túlérzékeny a dimetil-szulfoxidra (DMSO)
- A páciens olyan nő, aki terhes, szoptat vagy terhességet tervez a vizsgálatban való részvétel vagy a követési időszakban
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: A csoport
Cyto-MSC (5 millió UCMSC testtömeg-kilogrammonként) és standard kezelés
|
Köldökzsinórból származó mesenchymális őssejt
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: B csoport
Placebo (normál sóoldat) és standard kezelés
|
Normál sóoldat
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A teljes válaszadás aránya (CR) a 28. napon
Időkeret: 28 nap
|
28 nap
|
|
Részleges válaszadási arány (PR) a 28. napon
Időkeret: 28 nap
|
28 nap
|
|
PR és CR aránya a 14. napon
Időkeret: 14 nap
|
14 nap
|
|
A kezelés során MMF-mentést igénylő betegek százalékos aránya
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
|
A hosszú távú szövődmények előfordulásának aránya
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
|
A krónikus klinikai válasz előfordulási gyakorisága
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Teljes túlélési arány (OS) 3 hónapon belül
Időkeret: 3 hónap
|
3 hónap
|
|
|
Összefüggés a Cyto-MSC-re adott válasz között a 14. napon és a 28. napon a 90. napi túlélés között
Időkeret: 90 nap
|
90 nap
|
|
|
Relapszusmentes túlélés 3 hónapos korban
Időkeret: 3 hónap
|
3 hónap
|
|
|
A betegség visszaesése 3 hónapos korban
Időkeret: 3 hónap
|
3 hónap
|
|
|
A fertőzés előfordulása
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
|
|
A CMV reaktiváció előfordulása
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
|
|
Rákos betegek életminőségének mérése EORTC QLQ-C30 kérdőív segítségével
Időkeret: 6 hónap
|
A végső pontszám 0-tól (jobb eredmény) 126-ig (rosszabb eredmény) terjed.
|
6 hónap
|
|
Életminőség mérés csontvelő-transzplantációban FACT-BMT kérdőív segítségével
Időkeret: 6 hónap
|
A végső pontszám 0-tól (jobb eredmény) 164-ig (rosszabb eredmény) terjed.
|
6 hónap
|
|
Gyermekek és fiatalok egészséggel összefüggő életminőségének mérése PEDsQL kérdőív segítségével (18 év alatti betegek)
Időkeret: 6 hónap
|
A végső pontszám 0-tól (jobb eredmény) 92-ig (rosszabb eredmény) terjed.
|
6 hónap
|
|
A betegek általános egészségi állapotának mérése EQ-5D kérdőív segítségével
Időkeret: 6 hónap
|
A végső pontszám 0-tól (jobb eredmény) 100-ig (rosszabb eredmény) terjed.
|
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Sen Mui Tan, Hospital Ampang
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- POD0030/CP/R
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .