Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

UCMSC's als eerstelijnsbenadering van behandeling voor patiënten met aGVHD (GVHD Cyto-MSC)

1 januari 2024 bijgewerkt door: Cytopeutics Sdn. Bhd.

Cytopeutics® mesenchymale stamcellen van de navelstreng (Cyto-MSC) voor patiënten met acute graft-versus-hostziekte graad II-IV: een klinische fase I/II-studie

Achtergrond: Graft-versus-host-ziekte (GVHD) is een verwoestende complicatie na allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) die wordt gemedieerd door stimulatie van antigeenpresenterende cellen (APC's) die leidt tot activatie van donor-T-lymfocyten en vernietiging van doelweefsel, waarbij met name de huid, maagdarmkanaal en lever in acute setting. In de afgelopen jaren hebben onderzoekers ontdekt dat de toepassing van mesenchymale stromale cellen (MSC's) als bergingsbehandeling bij steroïde refractaire GVHD-patiënten de resultaten verbetert zonder risico-associatie op de lange termijn. Aan de andere kant moet het gebruik van MSC's gelijktijdig met steroïden als eerstelijnsbehandeling voor acute GVHD nog worden onderzocht. De onderzoekers veronderstellen dat deze aanpak, aangezien de MSC's in een vroeger stadium van de ziekte zullen worden toegediend, de overlevingskans zal verhogen en de mortaliteit onder aGVHD-patiënten zal verminderen.

Doelstelling: In deze studie streven de onderzoekers naar het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van allogene infusie van Cytopeutics® navelstreng-afgeleide mesenchymale stromale cellen (Cyto-MSC) in combinatie met standaard corticosteroïdtherapie als eerstelijnsbenadering voor de behandeling van graad II- IV acute GVHD-patiënten.

Onderzoeksopzet: Dit is een fase I/II klinisch onderzoek met patiënten die een allogene HSCT ondergingen voor maligne of niet-maligne hematologische aandoeningen en graad II-IV acute GVHD ontwikkelden. Voor deze studie zullen in totaal 40 in aanmerking komende patiënten worden geworven.

Voor de fase I open-label studie zullen 5 in aanmerking komende patiënten worden geworven voor Cyto-MSC (5 miljoen UC-MSC's per kg lichaamsgewicht) en standaardbehandeling. Ondertussen zullen voor een dubbelblinde, placebogecontroleerde fase II-studie nog eens 35 in aanmerking komende patiënten worden gerekruteerd en gerandomiseerd in 2 onderzoeksgroepen, waar 15 patiënten zullen worden toegewezen aan groep A om Cyto-MSC (5 miljoen UCMSC's per kg lichaamsgewicht) en standaardbehandeling te krijgen. ondertussen zullen nog eens 20 patiënten worden ingedeeld in Groep B om Placebo en standaardbehandeling te krijgen.

Cyto-MSC of Placebo zal worden toegediend op Dag 1 en Dag 4. Een andere infusie van Cyto-MSC of Placebo zal worden gegeven op Dag 7 als de patiënt geen of gedeeltelijke respons vertoont op basis van GvHD-gradatiecriteria. Alle patiënten zullen worden beoordeeld tot een follow-up van 6 maanden, waaronder medische geschiedenis, klinische en fysieke evaluaties, pathologische onderzoeken, biomarkers en analyse van subsets van immuuncellen, evenals vragenlijsten over de kwaliteit van leven.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

26

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Maleisië
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Maleisië, 68000
        • Hospital Ampang

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt van 16 jaar en ouder
  • Patiënt die een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) heeft ondergaan en een allograft heeft gekregen van ofwel een HLA-gematchte gerelateerde donor (MRD), HLA-gematchte niet-verwante donor (MUD), niet-gerelateerd navelstrengbloed (UCB) of een haplo-identieke donor en graad II-IV heeft ontwikkeld acute graft-versus-hostziekte (acute GVHD) waarbij de huid, het maagdarmkanaal en/of de lever betrokken zijn, gebaseerd op de consensusconferentie over acute GVHD-grading uit 1994
  • Patiënt en/of ouder(s) of wettelijke voogd(en) en toestemmingsformulier getekende geïnformeerde toestemming. Voor patiënten jonger dan 18 jaar zal een toestemmingsformulier worden verkregen. Onderzoekers zullen de toestemming van de ouders of voogden verkrijgen voor de deelname van de minderjarige aan het onderzoek en om toestemming van de minderjarige te vragen

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt die zich heeft ingeschreven voor een andere experimentele geneesmiddelenstudie of stamcelgerelateerde studie of het bovengenoemde binnen (3) maanden heeft voltooid
  • Patiënt met hiv of syfilis (patiënt moet tot 6 maanden voor aanvang van de studie worden gescreend op hiv en VDRL)
  • Patiënt met Hepatitis B (HBV) of Hepatitis C (HCV). Alle patiënten moeten tot 6 maanden voor aanvang van de studie worden gescreend op HBV en HCV met behulp van het routinematige hepatitisviruslaboratorium. Patiënten die positief zijn voor HBsAg of HBcAb komen in aanmerking als ze negatief zijn voor HBV-DNA. Deze patiënten dienen profylactische antivirale therapie te krijgen. Patiënten die positief zijn voor anti-HCV-antilichamen komen in aanmerking als ze negatief zijn voor HCV-RNA
  • Patiënt heeft een creatinineklaring van ≤50 ml/min of creatinine is ≥200 µmol/L
  • Patiënt heeft in de afgelopen 12 maanden andere immuunmodulerende behandelingen ondergaan of gehad, zoals interferon of thalidomide
  • Patiënt met progressieve onderliggende ziekte of niet in volledige remissie (CR) op het moment van transplantatie
  • Alle andere ernstige comorbiditeiten die de arts als een contra-indicatie voor celtherapie beschouwt
  • Volwassenen onder wettelijke bescherming of zonder toestemmingsvermogen
  • De patiënt heeft een voorgeschiedenis of een aanhoudende psychiatrische ziekte
  • Patiënt heeft een HSCT-transplantatie ondergaan voor een solide tumorziekte
  • Patiënt heeft een bekende overgevoeligheid voor dimethylsulfoxide (DMSO)
  • Patiënt is een vrouw die zwanger is, borstvoeding geeft of zwanger wil worden tijdens deelname aan het onderzoek of in de follow-upperiode

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep A
Cyto-MSC (5 miljoen UCMSC's per kg lichaamsgewicht) en standaardbehandeling
Biologisch: Navelstreng afgeleide mesenchymale stamcel
Navelstreng afgeleide mesenchymale stamcel
Andere namen:
  • Cyto-MSC
Placebo-vergelijker: Groep B
Placebo (normale zoutoplossing) en standaardbehandeling
Ander: Placebo
Normale zoutoplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage van volledige respons (CR) op dag 28
Tijdsspanne: 28 dagen
28 dagen
Percentage gedeeltelijke respons (PR) op dag 28
Tijdsspanne: 28 dagen
28 dagen
Tarief van PR en CR op dag 14
Tijdsspanne: 14 dagen
14 dagen
Percentage patiënten dat MMF-redding nodig heeft tijdens de behandeling
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Percentage incidentie van complicaties op de lange termijn
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Percentage incidentie van chronische klinische respons
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totale overlevingspercentage (OS) na 3 maanden
Tijdsspanne: 3 maanden
3 maanden
Correlatie tussen respons op Cyto-MSC op dag 14 en dag 28 tot overleving na 90 dagen
Tijdsspanne: 90 dagen
90 dagen
Terugvalvrije overleving na 3 maanden
Tijdsspanne: 3 maanden
3 maanden
Terugval van de ziekte na 3 maanden
Tijdsspanne: 3 maanden
3 maanden
Incidentie van infectie
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Incidentie van CMV-reactivering
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Meting van de kwaliteit van leven van kankerpatiënten met behulp van de EORTC QLQ-C30-vragenlijst
Tijdsspanne: 6 maanden
De eindscore varieert van 0 (beter resultaat) tot 126 (slechter resultaat)
6 maanden
Meting van de kwaliteit van leven bij beenmergtransplantatie met behulp van de FACT-BMT-vragenlijst
Tijdsspanne: 6 maanden
De eindscore varieert van 0 (beter resultaat) tot 164 (slechter resultaat)
6 maanden
Meting van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij kinderen en jongeren met behulp van de PEDsQL-vragenlijst (patiënten jonger dan 18 jaar)
Tijdsspanne: 6 maanden
De uiteindelijke score varieert van 0 (beter resultaat) tot 92 (slechter resultaat)
6 maanden
Meting van de generieke gezondheidstoestand van patiënten met behulp van de EQ-5D-vragenlijst
Tijdsspanne: 6 maanden
De uiteindelijke score varieert van 0 (beter resultaat) tot 100 (slechter resultaat)
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cytopeutics Sdn. Bhd.

Medewerkers

Universiti Tunku Abdul Rahman

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sen Mui Tan, Hospital Ampang

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 februari 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 juli 2023

Studie voltooiing (Geschat)

25 januari 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 februari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 februari 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 februari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • POD0030/CP/R

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Acute-graft-versus-host-ziekte

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren