原発性ミトコンドリアミオパシー患者におけるREN001の安全性に関する研究
2020年7月14日 更新者：Reneo Pharma Ltd
原発性ミトコンドリアミオパシー（PMM）患者における経口REN001による12週間の治療の安全性と忍容性を評価するための非盲検試験で、オプションで治療を延長
この研究の目的は、原発性ミトコンドリアミオパシーの被験者におけるREN001の安全性を評価することです
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
23
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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London、イギリス、WC1N 3BG
- Institute of Neurology, University College London
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Newcastle Upon Tyne、イギリス、NE2 4HH
- Wellcome Centre for Mitochondrial Research
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 被験者は、書面による署名と日付のインフォームドコンセントを提供する必要があります
- -2016年のRome Consensus勧告に従ってPMMの確定診断
- ミオパシーの証拠を伴うミトコンドリア変異の確認
- -研究を通して安定した投薬を続けることができる
除外基準:
- 進行中の横紋筋融解症の文書化された証拠
- ミトコンドリア病以外の運動異常のある者
- -1日目の前3か月以内の治験薬による治療
- -主要な病状のスクリーニング前の3か月以内に入院
- 妊娠中または授乳中の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グループ
REN001 低用量
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1日1回
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象
時間枠：ベースラインと 12 週目の比較
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安全性と忍容性の尺度としての有害事象のある参加者の数
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ベースラインと 12 週目の比較
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象
時間枠：第48週に続く
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安全性と忍容性の尺度としての有害事象のある参加者の数
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第48週に続く
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Grainne Gorman, MD、Wellcome Centre for Mitochondrial Research
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年5月10日
一次修了 (実際)
2020年4月23日
研究の完了 (実際)
2020年4月23日
試験登録日
最初に提出
2019年2月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年3月1日
最初の投稿 (実際)
2019年3月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年7月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年7月14日
最終確認日
2020年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。