Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti REN001 u pacientů s primární mitochondriální myopatií

14. července 2020 aktualizováno: Reneo Pharma Ltd

Otevřená studie k hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti 12týdenní léčby perorálním REN001 u pacientů s primární mitochondriální myopatií (PMM) s volitelným prodloužením léčby

Účelem této studie je posoudit bezpečnost REN001 u subjektů s primární mitochondriální myopatií

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

23

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • Institute of Neurology, University College London
      • Newcastle Upon Tyne, Spojené království, NE2 4HH
        • Wellcome Centre for Mitochondrial Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty musí dát písemný, podepsaný a datovaný informovaný souhlas
  • Potvrzená diagnóza PMM podle doporučení Římského konsensu z roku 2016
  • Potvrzená mitochondriální mutace s důkazem myopatie
  • Schopný zůstat na stabilní medikaci po celou dobu studie

Kritéria vyloučení:

  • Zdokumentovaný důkaz probíhající rhabdomyolýzy
  • Subjekty s motorickými abnormalitami jinými než souvisejícími s mitochondriálním onemocněním
  • Léčba zkoumaným lékem během 3 měsíců před 1. dnem
  • Hospitalizován do 3 měsíců před screeningem pro jakýkoli závažný zdravotní stav
  • Těhotné nebo kojící ženy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina
REN001 Nízká dávka
Lék: REN001
Jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: Porovnání výchozího stavu s týdnem 12
Počet účastníků s nežádoucími účinky jako mírou bezpečnosti a snášenlivosti
Porovnání výchozího stavu s týdnem 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: Průběžně do týdne 48
Počet účastníků s nežádoucími účinky jako mírou bezpečnosti a snášenlivosti
Průběžně do týdne 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Reneo Pharma Ltd

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Grainne Gorman, MD, Wellcome Centre for Mitochondrial Research

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. května 2019

Primární dokončení (Aktuální)

23. dubna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

23. dubna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. února 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. března 2019

První zveřejněno (Aktuální)

5. března 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. července 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. července 2020

Naposledy ověřeno

1. března 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • REN001-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na REN001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Vietnam

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit