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Um estudo da segurança do REN001 em pacientes com miopatia mitocondrial primária

14 de julho de 2020 atualizado por: Reneo Pharma Ltd

Um estudo aberto para avaliar a segurança e a tolerabilidade do tratamento de 12 semanas com REN001 oral em pacientes com miopatia mitocondrial primária (MPM), com extensão opcional do tratamento

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança do REN001 em indivíduos com miopatia mitocondrial primária

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

23

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Institute of Neurology, University College London
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE2 4HH
        • Wellcome Centre for Mitochondrial Research

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os sujeitos devem dar consentimento informado por escrito, assinado e datado
  • Diagnóstico confirmado de PMM de acordo com as recomendações do Consenso de Roma de 2016
  • Mutação mitocondrial confirmada com evidência de miopatia
  • Capaz de permanecer com medicação estável durante todo o estudo

Critério de exclusão:

  • Evidência documentada de rabdomiólise em curso
  • Indivíduos com anormalidades motoras não relacionadas à doença mitocondrial
  • Tratamento com um medicamento experimental dentro de 3 meses antes do Dia 1
  • Hospitalizado dentro de 3 meses antes da triagem para qualquer condição médica importante
  • Mulheres grávidas ou amamentando

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo
REN001 Baixa Dose
Medicamento: REN001
Uma vez por dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos
Prazo: Comparando a linha de base com a semana 12
Número de participantes com eventos adversos como medida de segurança e tolerabilidade
Comparando a linha de base com a semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos
Prazo: Contínuo até a Semana 48
Número de participantes com eventos adversos como medida de segurança e tolerabilidade
Contínuo até a Semana 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Reneo Pharma Ltd

Investigadores

  • Investigador principal: Grainne Gorman, MD, Wellcome Centre for Mitochondrial Research

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de maio de 2019

Conclusão Primária (Real)

23 de abril de 2020

Conclusão do estudo (Real)

23 de abril de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de fevereiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de março de 2019

Primeira postagem (Real)

5 de março de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de julho de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de julho de 2020

Última verificação

1 de março de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • REN001-101

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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