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Uno studio sulla sicurezza di REN001 nei pazienti con miopatia mitocondriale primaria

14 luglio 2020 aggiornato da: Reneo Pharma Ltd

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento di 12 settimane con REN001 orale in pazienti con miopatia mitocondriale primaria (PMM), con un'estensione facoltativa del trattamento

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza di REN001 in soggetti con miopatia mitocondriale primaria

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • Institute of Neurology, University College London
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito, NE2 4HH
        • Wellcome Centre for Mitochondrial Research

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I soggetti devono fornire un consenso informato scritto, firmato e datato
  • Diagnosi confermata di PMM secondo le raccomandazioni del Rome Consensus 2016
  • Mutazione mitocondriale confermata con evidenza di miopatia
  • In grado di rimanere in terapia stabile per tutto lo studio

Criteri di esclusione:

  • Prove documentate di rabdomiolisi in corso
  • Soggetti con anomalie motorie diverse da quelle correlate alla malattia mitocondriale
  • Trattamento con un farmaco sperimentale entro 3 mesi prima del Giorno 1
  • - Ricoverato in ospedale entro 3 mesi prima dello screening per qualsiasi condizione medica importante
  • Donne incinte o che allattano

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo
REN001 Basso dosaggio
Droga: REN001
Una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: Confronto del basale con la settimana 12
Numero di partecipanti con eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità
Confronto del basale con la settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: Continua fino alla settimana 48
Numero di partecipanti con eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità
Continua fino alla settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Reneo Pharma Ltd

Investigatori

  • Investigatore principale: Grainne Gorman, MD, Wellcome Centre for Mitochondrial Research

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 maggio 2019

Completamento primario (Effettivo)

23 aprile 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

23 aprile 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

5 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 luglio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 luglio 2020

Ultimo verificato

1 marzo 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • REN001-101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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