Исследование безопасности REN001 у пациентов с первичной митохондриальной миопатией
14 июля 2020 г. обновлено: Reneo Pharma Ltd
Открытое исследование по оценке безопасности и переносимости 12-недельного лечения пероральным REN001 у пациентов с первичной митохондриальной миопатией (ПММ) с дополнительным продлением лечения
Целью данного исследования является оценка безопасности REN001 у субъектов с первичной митохондриальной миопатией.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
23
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
- Institute of Neurology, University College London
-
Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство, NE2 4HH
- Wellcome Centre for Mitochondrial Research
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
14 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Субъекты должны дать письменное, подписанное и датированное информированное согласие
- Подтвержденный диагноз ПММ в соответствии с рекомендациями Римского консенсуса 2016 г.
- Подтвержденная митохондриальная мутация с признаками миопатии
- Возможность оставаться на стабильном лекарстве на протяжении всего исследования
Критерий исключения:
- Документированные доказательства продолжающегося рабдомиолиза
- Субъекты с моторными аномалиями, не связанными с митохондриальным заболеванием
- Лечение исследуемым препаратом в течение 3 месяцев до дня 1
- Госпитализация в течение 3 месяцев до скрининга на любое серьезное заболевание
- Беременные или кормящие самки
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа
REN001 Низкая доза
|
Раз в день
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Неблагоприятные события
Временное ограничение: Сравнение исходного уровня с 12-й неделей
|
Количество участников с нежелательными явлениями как показатель безопасности и переносимости
|
Сравнение исходного уровня с 12-й неделей
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Неблагоприятные события
Временное ограничение: Непрерывно до 48 недели
|
Количество участников с нежелательными явлениями как показатель безопасности и переносимости
|
Непрерывно до 48 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Grainne Gorman, MD, Wellcome Centre for Mitochondrial Research
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 мая 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
23 апреля 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
23 апреля 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 февраля 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 марта 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
5 марта 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
16 июля 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 июля 2020 г.
Последняя проверка
1 марта 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- REN001-101
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования REN001
-
Reneo Pharma LtdЗавершенныйНарушения окисления жирных кислотСоединенные Штаты, Франция, Испания
-
Reneo Pharma LtdПрекращеноПервичная митохондриальная миопатияИспания, Австралия, Бельгия, Дания, Канада, Соединенное Королевство, Франция, Германия, Венгрия, Италия, Нидерланды, Новая Зеландия
-
Reneo Pharma LtdЗавершенныйБолезнь МакардлаИспания, Соединенное Королевство
-
Reneo Pharma LtdЗавершенныйПервичная митохондриальная миопатияСоединенные Штаты, Испания, Австралия, Франция, Соединенное Королевство, Новая Зеландия, Дания, Норвегия, Чехия, Бельгия, Канада, Германия, Венгрия, Италия, Нидерланды