Tutkimus REN001:n turvallisuudesta potilailla, joilla on primaarinen mitokondriaalinen myopatia
tiistai 14. heinäkuuta 2020 päivittänyt: Reneo Pharma Ltd
Avoin tutkimus 12 viikon suun kautta otettavan REN001-hoidon turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen mitokondriaalinen myopatia (PMM) valinnaisen hoidon jatkamisen kanssa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida REN001-turvallisuutta koehenkilöillä, joilla on primaarinen mitokondriaalinen myopatia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
23
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
- Institute of Neurology, University College London
-
Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE2 4HH
- Wellcome Centre for Mitochondrial Research
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavien on annettava kirjallinen, allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus
- Vahvistettu PMM-diagnoosi vuoden 2016 Rooman konsensuksen suositusten mukaisesti
- Vahvistettu mitokondriaalinen mutaatio, jossa on näyttöä myopatiasta
- Pystyy jatkamaan vakaata lääkitystä koko tutkimuksen ajan
Poissulkemiskriteerit:
- Dokumentoituja todisteita meneillään olevasta rabdomyolyysistä
- Koehenkilöt, joilla on muita motorisia poikkeavuuksia kuin mitokondriosairauksiin liittyviä
- Hoito tutkimuslääkkeellä 3 kuukauden sisällä ennen päivää 1
- Sairaalaan 3 kuukauden sisällä ennen vakavan sairauden seulontaa
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ryhmä
REN001 Pieni annos
|
Kerran päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: Lähtötilanteen vertailu viikkoon 12
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
|
Lähtötilanteen vertailu viikkoon 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: Jatkuu viikolle 48
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
|
Jatkuu viikolle 48
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Grainne Gorman, MD, Wellcome Centre for Mitochondrial Research
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 10. toukokuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 23. huhtikuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 23. huhtikuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 28. helmikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 1. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 5. maaliskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 16. heinäkuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 14. heinäkuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- REN001-101
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .