Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa REN001 u pacjentów z pierwotną miopatią mitochondrialną

14 lipca 2020 zaktualizowane przez: Reneo Pharma Ltd

Otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję 12-tygodniowego doustnego leczenia REN001 u pacjentów z pierwotną miopatią mitochondrialną (PMM) z opcjonalnym przedłużeniem leczenia

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa REN001 u pacjentów z pierwotną miopatią mitochondrialną

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • Institute of Neurology, University College London
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE2 4HH
        • Wellcome Centre for Mitochondrial Research

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy muszą wyrazić pisemną, podpisaną i opatrzoną datą świadomą zgodę
  • Potwierdzona diagnoza PMM zgodnie z zaleceniami konsensusu rzymskiego z 2016 r
  • Potwierdzona mutacja mitochondrialna z objawami miopatii
  • Możliwość pozostania na stabilnym leku przez cały okres badania

Kryteria wyłączenia:

  • Udokumentowane dowody trwającej rabdomiolizy
  • Pacjenci z nieprawidłowościami motorycznymi innymi niż związane z chorobą mitochondrialną
  • Leczenie badanym lekiem w ciągu 3 miesięcy przed dniem 1
  • Hospitalizowany w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym pod kątem jakiejkolwiek poważnej choroby
  • Kobiety w ciąży lub karmiące

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa
REN001 Niska dawka
Lek: REN001
Raz dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Porównanie linii bazowej z tygodniem 12
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi jako miarą bezpieczeństwa i tolerancji
Porównanie linii bazowej z tygodniem 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Kontynuacja do tygodnia 48
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi jako miarą bezpieczeństwa i tolerancji
Kontynuacja do tygodnia 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Reneo Pharma Ltd

Śledczy

  • Główny śledczy: Grainne Gorman, MD, Wellcome Centre for Mitochondrial Research

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 maja 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 lipca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 lipca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • REN001-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na REN001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Australia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj