Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av säkerheten för REN001 hos patienter med primär mitokondriell myopati

14 juli 2020 uppdaterad av: Reneo Pharma Ltd

En öppen studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av 12 veckors behandling med oral REN001 hos patienter med primär mitokondriell myopati (PMM), med en valfri förlängning av behandlingen

Syftet med denna studie är att bedöma REN001-säkerhet hos patienter med primär mitokondriell myopati

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

23

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3BG
        • Institute of Neurology, University College London
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannien, NE2 4HH
        • Wellcome Centre for Mitochondrial Research

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner måste ge skriftligt, undertecknat och daterat informerat samtycke
  • Bekräftad diagnos av PMM enligt 2016 års Rome Consensus rekommendationer
  • Bekräftad mitokondriell mutation med tecken på myopati
  • Kan förbli på stabil medicinering under hela studien

Exklusions kriterier:

  • Dokumenterade bevis på pågående rabdomyolys
  • Personer med andra motoriska abnormiteter än relaterade till mitokondriell sjukdom
  • Behandling med ett prövningsläkemedel inom 3 månader före dag 1
  • Inlagd på sjukhus inom 3 månader före screening för något allvarligt medicinskt tillstånd
  • Gravida eller ammande kvinnor

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Grupp
REN001 Låg dos
Läkemedel: REN001
En gång om dagen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar
Tidsram: Jämför baslinjen med vecka 12
Antal deltagare med negativa händelser som ett mått på säkerhet och tolerabilitet
Jämför baslinjen med vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar
Tidsram: Fortsätter till vecka 48
Antal deltagare med negativa händelser som ett mått på säkerhet och tolerabilitet
Fortsätter till vecka 48

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Reneo Pharma Ltd

Utredare

  • Huvudutredare: Grainne Gorman, MD, Wellcome Centre for Mitochondrial Research

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 maj 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

23 april 2020

Avslutad studie (Faktisk)

23 april 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 februari 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 mars 2019

Första postat (Faktisk)

5 mars 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 juli 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 juli 2020

Senast verifierad

1 mars 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • REN001-101

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Primär mitokondriell myopati

Kliniska prövningar på REN001

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera