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Une étude sur l'innocuité de REN001 chez des patients atteints de myopathie mitochondriale primaire

14 juillet 2020 mis à jour par: Reneo Pharma Ltd

Une étude ouverte pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'un traitement de 12 semaines avec REN001 par voie orale chez des patients atteints de myopathie mitochondriale primaire (MPM), avec une prolongation facultative du traitement

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité de REN001 chez des sujets atteints de myopathie mitochondriale primaire

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

23

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3BG
        • Institute of Neurology, University College London
      • Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni, NE2 4HH
        • Wellcome Centre for Mitochondrial Research

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Les sujets doivent donner un consentement éclairé écrit, signé et daté
  • Diagnostic confirmé de MMP selon les recommandations du Consensus de Rome de 2016
  • Mutation mitochondriale confirmée avec signes de myopathie
  • Capable de continuer à prendre des médicaments stables tout au long de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Preuve documentée de rhabdomyolyse en cours
  • Sujets présentant des anomalies motrices autres que celles liées à une maladie mitochondriale
  • Traitement avec un médicament expérimental dans les 3 mois précédant le jour 1
  • Hospitalisé dans les 3 mois précédant le dépistage pour toute condition médicale majeure
  • Femmes enceintes ou allaitantes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe
REN001 Faible dose
Médicament: REN001
Une fois par jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables
Délai: Comparaison de la ligne de base à la semaine 12
Nombre de participants avec des événements indésirables comme mesure de sécurité et de tolérabilité
Comparaison de la ligne de base à la semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables
Délai: Continuation jusqu'à la semaine 48
Nombre de participants avec des événements indésirables comme mesure de sécurité et de tolérabilité
Continuation jusqu'à la semaine 48

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Reneo Pharma Ltd

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Grainne Gorman, MD, Wellcome Centre for Mitochondrial Research

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 mai 2019

Achèvement primaire (Réel)

23 avril 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

23 avril 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 février 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 mars 2019

Première publication (Réel)

5 mars 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 juillet 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 juillet 2020

Dernière vérification

1 mars 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • REN001-101

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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