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Eine Studie zur Sicherheit von REN001 bei Patienten mit primärer mitochondrialer Myopathie

14. Juli 2020 aktualisiert von: Reneo Pharma Ltd

Eine offene Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer 12-wöchigen Behandlung mit oralem REN001 bei Patienten mit primärer mitochondrialer Myopathie (PMM), mit einer optionalen Verlängerung der Behandlung

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit von REN001 bei Patienten mit primärer mitochondrialer Myopathie

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

23

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • Institute of Neurology, University College London
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE2 4HH
        • Wellcome Centre for Mitochondrial Research

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Probanden müssen eine schriftliche, unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung abgeben
  • Bestätigte PMM-Diagnose gemäß den Empfehlungen des Rome Consensus 2016
  • Bestätigte mitochondriale Mutation mit Hinweis auf Myopathie
  • Kann während der gesamten Studie eine stabile Medikation einnehmen

Ausschlusskriterien:

  • Dokumentierter Nachweis einer andauernden Rhabdomyolyse
  • Personen mit motorischen Anomalien, die nicht mit einer mitochondrialen Erkrankung zusammenhängen
  • Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 3 Monaten vor Tag 1
  • Krankenhausaufenthalt innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening auf eine schwerwiegende Erkrankung
  • Schwangere oder stillende Frauen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe
REN001 Niedrige Dosis
Arzneimittel: REN001
Einmal täglich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: Vergleich der Baseline mit Woche 12
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen als Maß für Sicherheit und Verträglichkeit
Vergleich der Baseline mit Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: Kontinuierlich bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen als Maß für Sicherheit und Verträglichkeit
Kontinuierlich bis Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Reneo Pharma Ltd

Ermittler

  • Hauptermittler: Grainne Gorman, MD, Wellcome Centre for Mitochondrial Research

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Mai 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. April 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. April 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Februar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. März 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. März 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Juli 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Juli 2020

Zuletzt verifiziert

1. März 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • REN001-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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