원발성 미토콘드리아 근병증 환자에서 REN001의 안전성 연구
2020년 7월 14일 업데이트: Reneo Pharma Ltd
원발성 미토콘드리아 근병증(PMM) 환자에서 경구 REN001을 사용한 12주 치료의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨 연구(선택적 치료 연장 포함)
이 연구의 목적은 원발성 미토콘드리아 근병증이 있는 피험자에서 REN001 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
23
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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London, 영국, WC1N 3BG
- Institute of Neurology, University College London
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Newcastle Upon Tyne, 영국, NE2 4HH
- Wellcome Centre for Mitochondrial Research
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 피험자는 서면, 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의를 제공해야 합니다.
- 2016 Rome Consensus 권고에 따른 PMM 진단 확정
- 근병증의 증거가 있는 확인된 미토콘드리아 돌연변이
- 연구 내내 안정적인 약물을 유지할 수 있음
제외 기준:
- 진행 중인 횡문근융해증의 문서화된 증거
- 미토콘드리아 질환과 관련된 것 이외의 운동 이상이 있는 피험자
- 1일 전 3개월 이내에 연구 약물로 치료
- 주요 의학적 상태에 대한 스크리닝 전 3개월 이내에 입원
- 임신 또는 수유 중인 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 그룹
REN001 저용량
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매일 한 번
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용
기간: 기준치와 12주차 비교
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안전성 및 내약성의 척도로서 부작용이 있는 참가자 수
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기준치와 12주차 비교
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용
기간: 48주차까지 계속
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안전성 및 내약성의 척도로서 부작용이 있는 참가자 수
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48주차까지 계속
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Grainne Gorman, MD, Wellcome Centre for Mitochondrial Research
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 5월 10일
기본 완료 (실제)
2020년 4월 23일
연구 완료 (실제)
2020년 4월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 2월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 3월 1일
처음 게시됨 (실제)
2019년 3월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 7월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 7월 14일
마지막으로 확인됨
2020년 3월 1일
추가 정보
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