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Un estudio de la seguridad de REN001 en pacientes con miopatía mitocondrial primaria

14 de julio de 2020 actualizado por: Reneo Pharma Ltd

Un estudio abierto para evaluar la seguridad y la tolerabilidad del tratamiento de 12 semanas con REN001 oral en pacientes con miopatía mitocondrial primaria (PMM), con una extensión opcional del tratamiento

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad de REN001 en sujetos con miopatía mitocondrial primaria

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

23

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Institute of Neurology, University College London
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE2 4HH
        • Wellcome Centre for Mitochondrial Research

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los sujetos deben dar su consentimiento informado por escrito, firmado y fechado.
  • Diagnóstico confirmado de MMP según las recomendaciones del Consenso de Roma de 2016
  • Mutación mitocondrial confirmada con evidencia de miopatía
  • Capaz de permanecer con medicación estable durante todo el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Evidencia documentada de rabdomiólisis en curso
  • Sujetos con anomalías motoras distintas de las relacionadas con la enfermedad mitocondrial
  • Tratamiento con un fármaco en investigación en los 3 meses anteriores al Día 1
  • Hospitalizado dentro de los 3 meses anteriores a la detección de cualquier afección médica importante
  • Hembras embarazadas o lactantes

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo
REN001 Dosis baja
Droga: REN001
Una vez al día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos
Periodo de tiempo: Comparación de la línea de base con la semana 12
Número de participantes con eventos adversos como medida de seguridad y tolerabilidad
Comparación de la línea de base con la semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos
Periodo de tiempo: Continuo a la semana 48
Número de participantes con eventos adversos como medida de seguridad y tolerabilidad
Continuo a la semana 48

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Reneo Pharma Ltd

Investigadores

  • Investigador principal: Grainne Gorman, MD, Wellcome Centre for Mitochondrial Research

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de mayo de 2019

Finalización primaria (Actual)

23 de abril de 2020

Finalización del estudio (Actual)

23 de abril de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de febrero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de marzo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

5 de marzo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de julio de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de julio de 2020

Última verificación

1 de marzo de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • REN001-101

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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