- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT03862846
Een onderzoek naar de veiligheid van REN001 bij patiënten met primaire mitochondriale myopathie
14 juli 2020 bijgewerkt door: Reneo Pharma Ltd
Een open-label studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van 12 weken behandeling met oraal REN001 te evalueren bij patiënten met primaire mitochondriale myopathie (PMM), met een optionele verlenging van de behandeling
Het doel van deze studie is om de veiligheid van REN001 te beoordelen bij proefpersonen met primaire mitochondriale myopathie
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
23
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
- Institute of Neurology, University College London
-
Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE2 4HH
- Wellcome Centre for Mitochondrial Research
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersonen moeten schriftelijke, ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming geven
- Bevestigde diagnose van PMM volgens de aanbevelingen van de Consensus van Rome uit 2016
- Bevestigde mitochondriale mutatie met bewijs van myopathie
- In staat om gedurende de hele studie op stabiele medicatie te blijven
Uitsluitingscriteria:
- Gedocumenteerd bewijs van aanhoudende rabdomyolyse
- Proefpersonen met andere motorische afwijkingen dan gerelateerd aan mitochondriale ziekte
- Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 3 maanden voorafgaand aan Dag 1
- In het ziekenhuis opgenomen binnen 3 maanden voorafgaand aan screening op een belangrijke medische aandoening
- Zwangere of zogende vrouwtjes
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: Groep
REN001 Lage dosis
|
Een keer per dag
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Baseline vergelijken met week 12
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid
|
Baseline vergelijken met week 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Doorlopend tot week 48
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid
|
Doorlopend tot week 48
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Grainne Gorman, MD, Wellcome Centre for Mitochondrial Research
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 mei 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
23 april 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
23 april 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
28 februari 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 maart 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
5 maart 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 juli 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 juli 2020
Laatst geverifieerd
1 maart 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- REN001-101
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Primaire mitochondriale myopathie
-
The Champ FoundationChildren's Hospital of Philadelphia; The Cleveland ClinicWervingPearson-syndroom | Single Large Scale Mitochondrial DNA Deletion Syndromes (SLSMDS)Verenigde Staten
Klinische onderzoeken op REN001
-
Reneo Pharma LtdVoltooidVetzuuroxidatiestoornissenVerenigde Staten, Frankrijk, Spanje
-
Reneo Pharma LtdBeëindigdPrimaire mitochondriale myopathieSpanje, Australië, België, Denemarken, Canada, Verenigd Koninkrijk, Frankrijk, Duitsland, Hongarije, Italië, Nederland, Nieuw-Zeeland
-
Reneo Pharma LtdVoltooidMcArdle-ziekteSpanje, Verenigd Koninkrijk
-
Reneo Pharma LtdVoltooidPrimaire mitochondriale myopathieVerenigde Staten, Spanje, Australië, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Nieuw-Zeeland, Denemarken, Noorwegen, Tsjechië, België, Canada, Duitsland, Hongarije, Italië, Nederland