En undersøgelse af sikkerheden ved REN001 hos patienter med primær mitokondriel myopati
14. juli 2020 opdateret af: Reneo Pharma Ltd
En åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af 12 ugers behandling med oral REN001 hos patienter med primær mitokondriel myopati (PMM), med en valgfri forlængelse af behandlingen
Formålet med denne undersøgelse er at vurdere REN001 sikkerhed hos personer med primær mitokondriel myopati
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
23
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
- Institute of Neurology, University College London
-
Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE2 4HH
- Wellcome Centre for Mitochondrial Research
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgspersoner skal give skriftligt, underskrevet og dateret informeret samtykke
- Bekræftet diagnose af PMM i henhold til anbefalingerne fra Rom-konsensus fra 2016
- Bekræftet mitokondriel mutation med tegn på myopati
- I stand til at forblive på stabil medicin gennem hele undersøgelsen
Ekskluderingskriterier:
- Dokumenteret tegn på igangværende rabdomyolyse
- Personer med andre motoriske abnormiteter end relateret til mitokondriel sygdom
- Behandling med et forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før dag 1
- Indlagt inden for 3 måneder før screening for enhver alvorlig medicinsk tilstand
- Gravide eller ammende kvinder
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Gruppe
REN001 Lav dosis
|
En gang dagligt
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hændelser
Tidsramme: Sammenligning af baseline med uge 12
|
Antal deltagere med uønskede hændelser som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
|
Sammenligning af baseline med uge 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hændelser
Tidsramme: Fortsat til uge 48
|
Antal deltagere med uønskede hændelser som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
|
Fortsat til uge 48
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Grainne Gorman, MD, Wellcome Centre for Mitochondrial Research
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
10. maj 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
23. april 2020
Studieafslutning (Faktiske)
23. april 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
28. februar 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
1. marts 2019
Først opslået (Faktiske)
5. marts 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
16. juli 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. juli 2020
Sidst verificeret
1. marts 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- REN001-101
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .