Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av sikkerheten til REN001 hos pasienter med primær mitokondriell myopati

14. juli 2020 oppdatert av: Reneo Pharma Ltd

En åpen studie for å evaluere sikkerheten og tolerabiliteten av 12 ukers behandling med oral REN001 hos pasienter med primær mitokondriell myopati (PMM), med en valgfri forlengelse av behandlingen

Hensikten med denne studien er å vurdere REN001-sikkerhet hos personer med primær mitokondriell myopati

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3BG
        • Institute of Neurology, University College London
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannia, NE2 4HH
        • Wellcome Centre for Mitochondrial Research

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersoner må gi skriftlig, signert og datert informert samtykke
  • Bekreftet diagnose av PMM i henhold til Roma-konsensusanbefalingene fra 2016
  • Bekreftet mitokondriell mutasjon med tegn på myopati
  • Kunne forbli på stabil medisin gjennom hele studien

Ekskluderingskriterier:

  • Dokumentert bevis på pågående rabdomyolyse
  • Personer med andre motoriske abnormiteter enn relatert til mitokondriell sykdom
  • Behandling med et undersøkelseslegemiddel innen 3 måneder før dag 1
  • Innlagt på sykehus innen 3 måneder før screening for enhver alvorlig medisinsk tilstand
  • Gravide eller ammende kvinner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gruppe
REN001 Lav dose
Legemiddel: REN001
En gang om dagen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser
Tidsramme: Sammenligner baseline med uke 12
Antall deltakere med uønskede hendelser som mål på sikkerhet og toleranse
Sammenligner baseline med uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser
Tidsramme: Fortsatt til uke 48
Antall deltakere med uønskede hendelser som mål på sikkerhet og toleranse
Fortsatt til uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Reneo Pharma Ltd

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Grainne Gorman, MD, Wellcome Centre for Mitochondrial Research

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. mai 2019

Primær fullføring (Faktiske)

23. april 2020

Studiet fullført (Faktiske)

23. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. februar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

5. mars 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. juli 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. juli 2020

Sist bekreftet

1. mars 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • REN001-101

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Primær mitokondriell myopati

Kliniske studier på REN001

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Australia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere