REN001治疗原发性线粒体肌病的安全性研究
2020年7月14日 更新者：Reneo Pharma Ltd
一项开放标签研究，以评估原发性线粒体肌病 (PMM) 患者口服 REN001 治疗 12 周的安全性和耐受性，可选择延长治疗
本研究的目的是评估 REN001 在原发性线粒体肌病受试者中的安全性
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
23
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
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London、英国、WC1N 3BG
- Institute of Neurology, University College London
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Newcastle Upon Tyne、英国、NE2 4HH
- Wellcome Centre for Mitochondrial Research
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者必须提供书面、签名并注明日期的知情同意书
- 根据2016年罗马共识建议确诊PMM
- 证实有肌病证据的线粒体突变
- 能够在整个研究期间保持稳定的药物治疗
排除标准：
- 持续横纹肌溶解的书面证据
- 患有与线粒体疾病无关的运动异常的受试者
- 第 1 天前 3 个月内使用研究药物治疗
- 在筛查任何重大疾病之前 3 个月内住院
- 怀孕或哺乳期女性
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：团体
REN001 低剂量
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每天一次
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件
大体时间：将基线与第 12 周进行比较
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将不良事件作为安全性和耐受性衡量标准的参与者人数
|
将基线与第 12 周进行比较
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件
大体时间：持续到第 48 周
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将不良事件作为安全性和耐受性衡量标准的参与者人数
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持续到第 48 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Grainne Gorman, MD、Wellcome Centre for Mitochondrial Research
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年5月10日
初级完成 (实际的)
2020年4月23日
研究完成 (实际的)
2020年4月23日
研究注册日期
首次提交
2019年2月28日
首先提交符合 QC 标准的
2019年3月1日
首次发布 (实际的)
2019年3月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年7月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年7月14日
最后验证
2020年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
REN001的临床试验
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