健康なボランティアと免疫性血小板減少性紫斑病 (ITP) 患者における M254 の安全性と忍容性
2025年5月26日 更新者：Momenta Pharmaceuticals, Inc.
健康なボランティアおよび免疫性血小板減少性紫斑病患者における M254 の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するための 4 部構成のフェーズ 1/2 試験
この研究の目的は、健康なボランティアと免疫性血小板減少性紫斑病 (ITP) 患者における単一の漸増用量および反復用量の投与後の M254 の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価することです。
薬物の薬力学は、ITP患者の血小板反応として測定されます。
調査の概要
詳細な説明
研究のパート A は、パート A の募集が完了したため、現在、健康なボランティアを受け入れていません。
研究の種類
介入
入学 (実際)
50
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90089
- University of Southern California
-
Whittier、California、アメリカ、90603
- Oncology Institute of Hope and Innovation
-
-
Florida
-
Miami Lakes、Florida、アメリカ、33014
- Lakes Research
-
Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- University of South Florida
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Taussig Cancer Insititute Cleveland Clinic
-
-
-
-
-
Meldola、イタリア、47014
- Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori
-
Ravenna、イタリア、48100
- Azienda Unita Sanitaria Locale Di Ravenna
-
Reggio Emilia、イタリア、42123
- Arcispedale Santa Maria Nuova - IRCCS
-
Roma、イタリア、168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
San Giovanni Rotondo、イタリア、71013
- Ospedale 'Casa Sollievo della Sofferenza' - U.O. Ematologia-
-
-
-
-
-
Groningen、オランダ、9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Groningen、オランダ、NZ 9728
- PRA Health Sciences
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン、08035
- Hosp Univ Vall D Hebron
-
Burgos、スペイン、09003
- Hosp. Univ. de Burgos
-
Malaga、スペイン、29010
- Hosp. Regional. Carlos Haya
-
Murcia、スペイン、30008
- Hosp. Gral. Univ. J.M. Morales Meseguer
-
Salamanca、スペイン、37007
- Hosp Clinico Univ de Salamanca
-
Valencia、スペイン、46017
- Hosp. Univ. Dr. Peset
-
-
-
-
-
Debrecen、ハンガリー、4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
-
Kaposvar、ハンガリー、7400
- Somogy Megyei Kaposi Mór Oktató Kórház
-
Pecs、ハンガリー、7624
- Pecsi Tudomanyegyetem
-
-
-
-
-
Yvoir、ベルギー、5530
- Ucl de Mont-Godinne
-
-
-
-
-
Chorzow、ポーランド、41 503
- Silesian Healthy Blood Clinic
-
Lublin、ポーランド、20-081
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
-
Opole、ポーランド、45-061
- Szpital Wojewodzki w Opolu
-
Poznan、ポーランド、60-631
- Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej MSW w Poznaniu im prof Ludwika Bierkowskiego
-
Wroclaw、ポーランド、50 367
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
はい
説明
健康なボランティアの重要な基準: 被験者は 18 歳から 55 歳の間でなければなりません。病歴、身体検査、バイタルサイン、臨床検査、および12誘導心電図によって示されるように健康であり、すべての異常な所見が治験責任医師によって臨床的に重要ではないと評価されている;妊娠中または授乳中ではない;そして、治験責任医師が参加資格がないとみなすような臨床的に関連する他の異常は現在または病歴にない。
-免疫性血小板減少性紫斑病（ITP）患者の主な基準：患者は18歳以上で、スクリーニングの少なくとも3か月前にITPと診断されている必要があります。最初の研究訪問の少なくとも4週間前の安定した維持療法、妊娠中または授乳中ではありません。そして、治験責任医師が参加資格がないとみなすような臨床的に関連する他の異常は現在または病歴にない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：パートA
健康なボランティアは、M254またはプラセボの1回の漸増用量を受け取ります
|
静脈内注入として投与されるプラセボ
静脈内注入として投与されるM254
|
|
実験的：パートB
免疫性血小板減少性紫斑病（ITP）患者は、M254の単回漸増用量とそれに続くIVIgを受けます
|
静脈内注入として投与されるM254
静脈内注入として投与されるIVIg
|
|
実験的：パート C
ITP患者はM254またはIVIgの単回投与を受け、その後約28日後に他の薬剤を単回投与されます
|
静脈内注入として投与されるM254
静脈内注入として投与されるIVIg
|
|
実験的：パート D
ITP患者はM254の反復投与を受ける
|
静脈内注入として投与されるM254
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
パート A、B、および C: 重症度別の治療中に発生した有害事象 (TEAE) のある参加者の数
時間枠：1日目から29日目まで
|
AE とは、治験薬を投与された参加者に発生する望ましくない医学的事象であり、必ずしも当該治験薬との因果関係が明らかな事象のみを指すものではありません。
TEAEは、治験薬の投与前には存在しなかった事象、または治験薬への曝露後に重症度または頻度が悪化したすでに存在した事象として定義されました。
重症度は、National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) バージョン 5.0 に従って等級付けされました。
重症度スケールはグレード 1 (軽度) からグレード 5 (死亡) までの範囲です。
グレード 1= 軽度、グレード 2= 中等度、グレード 3= 重度、グレード 4= 生命を脅かす、およびグレード 5= 有害事象に関連した死亡。
パート A でプラセボを投与された参加者のプールされた集団についてデータが収集および分析されることが計画されました。パート B およびパート C では、治療期間ごとの AE データが提示されました。
|
1日目から29日目まで
|
|
パート A、B、および C: 臨床検査値に臨床的に重大な異常がある参加者の数
時間枠：1日目から29日目まで
|
臨床的に重大な検査異常（化学、血液学、尿検査および凝固）を有する参加者の数が報告された。
パート A でプラセボを投与された参加者のプールされた集団についてデータが収集および分析されることが計画されました。
|
1日目から29日目まで
|
|
パート A、B、および C: バイタルサインに臨床的に重大な異常がある参加者の数
時間枠：1日目から29日目まで
|
バイタルサイン（血圧[最高血圧{SBP}および最低血圧{DBP}]、脈拍数、呼吸数、体温）に臨床的に重大な異常がある参加者の数が報告されました。
パート A でプラセボを投与された参加者のプールされた集団についてデータが収集および分析されることが計画されました。
|
1日目から29日目まで
|
|
パート A、B、および C: 心電図 (ECG) に臨床的に重大な異常がある参加者の数
時間枠：1日目から29日目まで
|
ECGに臨床的に重大な異常がある参加者の数が報告されました。
パート A でプラセボを投与された参加者のプールされた集団についてデータが収集および分析されることが計画されました。
|
1日目から29日目まで
|
|
パート C: 血小板数に対する M254 の観察された最大応答 (Rmax)
時間枠：投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
Rmax は、血小板数に対する M254 の観察された最大応答として定義されます。
ベースラインは投与前のサンプルでした。
データはパート C のみの収集と分析が計画されました。
パート C では、参加者が投与された治験薬 (M254 120 mg/kg および IVIg 1000 mg/kg) ごとにプールされた集団でデータが収集および分析されました。
|
投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
|
パート C: 血小板数の M254 の Rmax のベースラインからの変化
時間枠：投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
血小板数における M254 の Rmax のベースラインからの変化が報告されました。
Rmax は、M254 の観測された最大応答として定義されます。
ベースラインは投与前のサンプルでした。
治療用血小板数は 50*10^9 細胞/L 以上と定義されました。
20*10^9 細胞/L 以上の血小板反応は、ベースラインからの増加とみなされました。
データはパート C についてのみ収集および分析される予定でした。
パート C では、参加者が投与された治験薬 (M254 120 mg/kg および IVIg 1000 mg/kg) ごとにプールされた集団でデータが収集および分析されました。
|
投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
|
パート C: M254 の 0 日目から 14 日目までの血小板数のベースラインからの変化の影響下面積曲線 (AUEC[0-Day 14])
時間枠：投与前（ベースライン）から投与後14日目まで
|
AUEC(0-Day 14)は、M254の0日目から14日目までの血小板数のベースラインからの変化の影響下面積曲線として定義されます。
ベースラインは投与前のサンプルでした。
データはパート C についてのみ収集および分析される予定でした。
パート C では、参加者が投与された治験薬 (M254 120 mg/kg および IVIg 1000 mg/kg) ごとにプールされた集団でデータが収集および分析されました。
|
投与前（ベースライン）から投与後14日目まで
|
|
パート C: M254 の 0 日目から 28 日目までの血小板数のベースラインからの変化の影響下面積曲線 (AUEC[0-Day 28])
時間枠：投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
AUEC(0-28日目)は、M254の0日目から28日目までの血小板数のベースラインからの変化の影響下面積曲線として定義される。
ベースラインは投与前のサンプルでした。
データはパート C についてのみ収集および分析される予定でした。
パート C では、参加者が投与された治験薬 (M254 120 mg/kg および IVIg 1000 mg/kg) ごとにプールされた集団でデータが収集および分析されました。
|
投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
パート C: IVIg と比較した M254 投与後に全体的な血小板反応が認められた参加者の数
時間枠：29日目まで
|
IVIgと比較して、M254投与後に全体的な血小板反応が見られた参加者の数が報告されました。
全体的な血小板反応率は、治療用血小板数に達すると定義されます。
治療用血小板数は、50*10^9 細胞/リットル (L) 以上 (>=)、ベースラインからの増加が 20*10^9 細胞/L 以上と定義されます。
データはパート C についてのみ収集および分析される予定でした。
パート C では、参加者が投与された治験薬 (M254 120 mg/kg および IVIg 1000 mg/kg) ごとにプールされた集団でデータが収集および分析されました。
|
29日目まで
|
|
パート A、B、および C: M254 で観察された最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
Cmax は、観察された M254 の最大血漿濃度として定義されます。
ベースラインは投与前のサンプルでした。
パート A では、プラセボを投与された参加者のプールされた集団についてデータが収集および分析されることが計画されました。パート C では、グループ 1 の両群の結合データが計画どおりに表示されます。
|
投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
|
パート A、B、および C: M254 で観察された最大血漿濃度 (Tmax) に達するまでの時間
時間枠：投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
Tmax は、観察された M254 の最大血漿濃度に達する時間として定義されます。
ベースラインは投与前のサンプルでした。
パート A では、プラセボを投与された参加者のプールされた集団についてデータが収集および分析されることが計画されました。パート C では、グループ 1 の両群の結合データが計画どおりに表示されます。
|
投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
|
パート A、B、および C: M254 の時間ゼロから無限時間 (AUC[0-Infinity]) までの血漿濃度時間曲線の下の面積
時間枠：投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
AUC(0-無限大)は、M254の時間0から無限時間までの血漿濃度-時間曲線の下の面積として定義される。
ベースラインは投与前のサンプルでした。
パート A では、プラセボを投与された参加者のプールされた集団についてデータが収集および分析されることが計画されました。パート C では、グループ 1 の両群の結合データが計画どおりに表示されます。
|
投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
|
パート A、B、および C: M254 の時間ゼロから最後の定量可能な濃度 (AUC[0-Last]) の時間までの血漿濃度時間曲線の下の面積
時間枠：投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
AUC(0-last)は、時間0からM254の最後の定量可能な濃度の時間までの血漿濃度-時間曲線の下の面積として定義される。
AUC(0-last)は線形-線形台形加算により計算されます。
ベースラインは投与前のサンプルでした。
パート A では、プラセボを投与された参加者のプールされた集団についてデータが収集および分析されることが計画されました。パート C では、グループ 1 の両群の結合データが計画どおりに表示されます。
|
投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
|
パート A、B、および C: M254 の見かけの終末相半減期 (t1/2)
時間枠：投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
t1/2 は、血漿濃度が元の M254 濃度の半分に減少するまでの測定時間と定義されます。
ベースラインは投与前のサンプルでした。
パート A では、プラセボを投与された参加者のプールされた集団についてデータが収集および分析されることが計画されました。パート C では、グループ 1 の両群の結合データが計画どおりに表示されます。
|
投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
|
パート A、B、および C: M254 の分布容積 (Vz)
時間枠：投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
Vz は終末期における M254 の分布量として定義されます。
ベースラインは投与前のサンプルでした。
このアウトカム測定のデータは、パート A のプールされたプラセボ群では計画されていなかったため、パート A のプラセボ群のデータは表示されませんでした。パート C では、グループ 1 の両群の結合データが計画どおりに表示されます。
|
投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
|
パーツA、B、C：M254のクリアランス（CL）
時間枠：投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
CLは、M254のクリアランスとして定義され、用量/AUC(0-無限大)として計算されます。ベースラインは投与前のサンプルでした。
このアウトカム測定のデータは、パート A のプールされたプラセボ群では計画されていなかったため、パート A のプラセボ群のデータは表示されませんでした。パート C では、グループ 1 の両群の結合データが計画どおりに表示されます。
|
投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
|
パート A、B、および C: M254 の平均滞留時間 (MRT)
時間枠：投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
平均滞留時間は、薬物投与量が体内に留まる平均時間です。
ベースラインは投与前のサンプルでした。
このアウトカム測定のデータは、パート A のプールされたプラセボ群では計画されていなかったため、パート A のプラセボ群のデータは表示されませんでした。パート C では、グループ 1 の両群の結合データが計画どおりに表示されます。
|
投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
|
パート A、B、および C: M254 の AUC(0-infinity) (%AUCextra) を計算するための推定パートのパーセンテージ
時間枠：投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
M254 の AUC(0-infinity) の計算の推定部分のパーセンテージ (%AUCextra) が報告されました。
ベースラインは投与前のサンプルでした。
このアウトカム測定のデータは、パート A のプールされたプラセボ群では計画されていなかったため、パート A のプラセボ群のデータは表示されませんでした。パート C では、グループ 1 の両群の結合データが計画どおりに表示されます。
|
投与前（ベースライン）から投与後29日目まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Momenta General Queries、Momenta Pharmaceuticals, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年12月21日
一次修了 (実際)
2021年6月9日
研究の完了 (実際)
2021年6月9日
試験登録日
最初に提出
2019年2月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年3月5日
最初の投稿 (実際)
2019年3月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年5月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年5月26日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CR108979
- 2018-003534-32 (EudraCT番号)
- MOM-M254-001 (その他の識別子：Momenta Pharmaceuticals, Inc.)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。