Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og toleranse for M254 hos friske frivillige og immuntrombocytopenisk purpura (ITP) pasienter

26. mai 2025 oppdatert av: Momenta Pharmaceuticals, Inc.

En 4-delt fase 1/2-studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til M254 hos friske frivillige og hos pasienter med immun trombocytopenisk purpura

Formålet med denne studien er å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk til M254 etter administrering av en enkelt stigende dose og gjentatte doser hos friske frivillige og pasienter med immuntrombocytopenisk purpura (ITP). Legemidlets farmakodynamikk vil bli målt som blodplaterespons hos pasienter med ITP.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Del A av studien tar foreløpig ikke imot friske frivillige ettersom rekrutteringen til del A er fullført.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Yvoir, Belgia, 5530
        • Ucl de Mont-Godinne
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90089
        • University of Southern California
      • Whittier, California, Forente stater, 90603
        • Oncology Institute of Hope and Innovation
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Forente stater, 33014
        • Lakes Research
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • University of South Florida
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Taussig Cancer Insititute Cleveland Clinic
  • Italia
      • Meldola, Italia, 47014
        • Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori
      • Ravenna, Italia, 48100
        • Azienda Unita Sanitaria Locale Di Ravenna
      • Reggio Emilia, Italia, 42123
        • Arcispedale Santa Maria Nuova - IRCCS
      • Roma, Italia, 168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
        • Ospedale 'Casa Sollievo della Sofferenza' - U.O. Ematologia-
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Groningen, Nederland, NZ 9728
        • PRA Health Sciences
  • Polen
      • Chorzow, Polen, 41 503
        • Silesian Healthy Blood Clinic
      • Lublin, Polen, 20-081
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
      • Opole, Polen, 45-061
        • Szpital Wojewodzki w Opolu
      • Poznan, Polen, 60-631
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej MSW w Poznaniu im prof Ludwika Bierkowskiego
      • Wroclaw, Polen, 50 367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hosp Univ Vall D Hebron
      • Burgos, Spania, 09003
        • Hosp. Univ. de Burgos
      • Malaga, Spania, 29010
        • Hosp. Regional. Carlos Haya
      • Murcia, Spania, 30008
        • Hosp. Gral. Univ. J.M. Morales Meseguer
      • Salamanca, Spania, 37007
        • Hosp Clinico Univ de Salamanca
      • Valencia, Spania, 46017
        • Hosp. Univ. Dr. Peset
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
      • Kaposvar, Ungarn, 7400
        • Somogy Megyei Kaposi Mór Oktató Kórház
      • Pecs, Ungarn, 7624
        • Pecsi Tudomanyegyetem

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Nøkkelkriterier for friske frivillige: Emnet må være mellom 18 og 55 år; frisk som indikert av sykehistorie, fysisk undersøkelse, vitale tegn, kliniske laboratorietester og 12-avlednings elektrokardiogram, og alle unormale funn vurderes som ikke klinisk signifikante av etterforskeren; ikke gravid eller ammer; og ingen andre klinisk relevante abnormiteter for øyeblikket eller i deres historie som etterforskeren ville anse dem som ikke kvalifisert til å delta.

Nøkkelkriterier for immuntrombocytopenisk purpura (ITP)-pasienter: Pasienten må være i alderen ≥18 år og diagnostisert med ITP minst 3 måneder før screening, stabil vedlikeholdsbehandling i minst 4 uker før første studiebesøk, ikke gravid eller ammende, og ingen andre klinisk relevante abnormiteter for øyeblikket eller i deres historie som etterforskeren ville anse dem som ikke kvalifisert til å delta.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del A
Friske frivillige vil få en enkelt stigende dose av M254 eller placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo administrert som intravenøs infusjon
Biologisk: Biologisk: M254
M254 administrert som intravenøs infusjon
Eksperimentell: Del B
Pasienter med immun trombocytopenisk purpura (ITP) vil få en enkelt stigende dose av M254 etterfulgt av IVIg
Biologisk: Biologisk: M254
M254 administrert som intravenøs infusjon
Biologisk: Intravenøst ​​immunglobulin (IVIg)
IVIg administrert som intravenøs infusjon
Eksperimentell: Del C
ITP-pasienter vil motta en enkeltdose M254 eller IVIg, etterfulgt av en enkeltdose av det andre legemidlet ca. 28 dager senere
Biologisk: Biologisk: M254
M254 administrert som intravenøs infusjon
Biologisk: Intravenøst ​​immunglobulin (IVIg)
IVIg administrert som intravenøs infusjon
Eksperimentell: Del D
ITP-pasienter vil få gjentatte doser av M254
Biologisk: Biologisk: M254
M254 administrert som intravenøs infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A, B og C: Antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE) etter alvorlighetsgrad
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 29
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse som oppstår hos en deltaker som har administrert et undersøkelsesprodukt, og det indikerer ikke nødvendigvis bare hendelser med klar årsakssammenheng med det relevante undersøkelsesproduktet. En TEAE ble definert som enhver hendelse som ikke var tilstede før administrering av studiemedikamentet eller enhver hendelse som allerede var tilstede som forverret seg i enten alvorlighetsgrad eller hyppighet etter eksponering for studiemedisinen. Alvorlighetsgraden ble gradert i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) versjon 5.0. Alvorlighetsskalaen varierer fra grad 1 (mild) til grad 5 (død). Grad 1= Mild, Grad 2= Moderat, Grad 3= Alvorlig, Grad 4= Livstruende og Grad 5= Død relatert til uønsket hendelse. Data var planlagt å samles inn og analyseres på en samlet populasjon av deltakere som fikk placebo i del A. For del B og C ble data om behandlingsperiode presentert.
Fra dag 1 til dag 29
Del A, B og C: Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i kliniske laboratorieverdier
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 29
Antall deltakere med klinisk signifikante laboratorieavvik (kjemi, hematologi, urinanalyse og koagulasjon) ble rapportert. Data var planlagt å samles inn og analyseres på den samlede populasjonen av deltakere som fikk placebo i del A.
Fra dag 1 til dag 29
Del A, B og C: Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 29
Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn (blodtrykk [systolisk blodtrykk {SBP} og diastolisk blodtrykk {DBP}], pulsfrekvens, respirasjonsfrekvens og kroppstemperatur) ble rapportert. Data var planlagt å samles inn og analyseres på den samlede populasjonen av deltakere som fikk placebo i del A.
Fra dag 1 til dag 29
Del A, B og C: Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i elektrokardiogrammer (EKG)
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 29
Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i EKG ble rapportert. Data var planlagt å samles inn og analyseres på den samlede populasjonen av deltakere som fikk placebo i del A.
Fra dag 1 til dag 29
Del C: Maksimal observert respons på M254 (Rmax) på antall blodplater
Tidsramme: Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose
Rmax er definert som maksimal observert respons av M254 på antall blodplater. Baseline var prøven før dosen. Data var planlagt å samles inn og analyseres kun del C. For del C ble data samlet inn og analysert på den samlede populasjonen per studiemedikamentet (M254 120 mg/kg og IVIg 1000 mg/kg) som deltakerne mottok.
Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose
Del C: Endring fra baseline i Rmax på M254 i antall blodplater
Tidsramme: Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose
Endring fra baseline i Rmax på M254 i antall blodplater ble rapportert. Rmax er definert som den maksimale observerte responsen til M254. Baseline var prøven før dosen. Terapeutisk blodplatetall ble definert som >=50*10^9 celler/L. Blodplaterespons på >=20*10^9 celler/L ble ansett som økning fra baseline. Data var planlagt å samles inn og analyseres kun for del C. For del C ble data samlet inn og analysert på den samlede populasjonen per studiemedikamentet (M254 120 mg/kg og IVIg 1000 mg/kg) som deltakerne mottok.
Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose
Del C: Area Under Effect Curve for endringen fra baseline i blodplatetall fra dag 0 til dag 14 (AUEC[0-Day 14]) av M254
Tidsramme: Førdose (grunnlinje) opp til dag 14 etter dose
AUEC(0-Day 14) er definert som arealet under effekt-kurven for endringen fra baseline i antall blodplater fra dag 0 til dag 14 av M254. Baseline var prøven før dosen. Data var planlagt å samles inn og analyseres kun for del C. For del C ble data samlet inn og analysert på den samlede populasjonen per studiemedikamentet (M254 120 mg/kg og IVIg 1000 mg/kg) som deltakerne mottok.
Førdose (grunnlinje) opp til dag 14 etter dose
Del C: Area Under Effect Curve for endringen fra baseline i blodplatetall fra dag 0 til dag 28 (AUEC[0-Day 28]) av M254
Tidsramme: Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose
AUEC(0-Day 28) er definert som arealet under effekt-kurven for endringen fra baseline i antall blodplater fra dag 0 til dag 28 av M254. Baseline var prøven før dosen. Data var planlagt å samles inn og analyseres kun for del C. For del C ble data samlet inn og analysert på den samlede populasjonen per studiemedikamentet (M254 120 mg/kg og IVIg 1000 mg/kg) deltakerne mottok.
Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del C: Antall deltakere med samlet blodplaterespons etter M254-administrasjon sammenlignet med IVIg
Tidsramme: Frem til dag 29
Antall deltakere med total blodplaterespons etter M254-administrasjon sammenlignet med IVIg ble rapportert. Total blodplateresponsrate er definert som å nå det terapeutiske antall blodplater. Et terapeutisk antall blodplater er definert som større enn eller lik (>=) 50*10^9 celler/liter (L) og en økning fra baseline på >=20*10^9 celler/L. Data var planlagt å samles inn og analyseres kun for del C. For del C ble data samlet inn og analysert på den samlede populasjonen per studiemedikamentet (M254 120 mg/kg og IVIg 1000 mg/kg) deltakerne mottok.
Frem til dag 29
Del A, B og C: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av M254
Tidsramme: Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose
Cmax er definert som den maksimale observerte plasmakonsentrasjonen av M254. Baseline var prøven før dosen. Det var planlagt å samle inn og analysere data på den samlede populasjonen av deltakere som fikk placebo i del A. I del C presenteres kombinerte data fra begge armene i gruppe 1 som planlagt.
Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose
Del A, B og C: Tid for å nå maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax) på M254
Tidsramme: Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose
Tmax er definert som tiden for å nå den maksimale observerte plasmakonsentrasjonen av M254. Baseline var prøven før dosen. Det var planlagt å samle inn og analysere data på den samlede populasjonen av deltakere som fikk placebo i del A. I del C presenteres kombinerte data fra begge armene i gruppe 1 som planlagt.
Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose
Delene A, B og C: Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven fra tid null til uendelig tid (AUC[0-uendelig]) til M254
Tidsramme: Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose
AUC(0-uendelig) er definert som areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid 0 til uendelig tid for M254. Baseline var prøven før dosen. Det var planlagt å samle inn og analysere data på den samlede populasjonen av deltakere som fikk placebo i del A. I del C presenteres kombinerte data fra begge armene i gruppe 1 som planlagt.
Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose
Delene A, B og C: Areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid null til tidspunkt for siste kvantifiserbare konsentrasjon (AUC[0-Siste]) av M254
Tidsramme: Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose
AUC(0-last) er definert som areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tidspunkt 0 til tidspunkt for siste kvantifiserbare konsentrasjon av M254. AUC(0-last) beregnes ved lineær-lineær trapesformet summering. Baseline var prøven før dosen. Det var planlagt å samle inn og analysere data på den samlede populasjonen av deltakere som fikk placebo i del A. I del C presenteres kombinerte data fra begge armene i gruppe 1 som planlagt.
Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose
Delene A, B og C: Tilsynelatende terminalfasehalveringstid (t1/2) av M254
Tidsramme: Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose
t1/2 er definert som tiden målt før plasmakonsentrasjonen reduseres med 1 halvpart til den opprinnelige konsentrasjonen av M254. Baseline var prøven før dosen. Det var planlagt å samle inn og analysere data på den samlede populasjonen av deltakere som fikk placebo i del A. I del C presenteres kombinerte data fra begge armene i gruppe 1 som planlagt.
Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose
Delene A, B og C: Distribusjonsvolum (Vz) av M254
Tidsramme: Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose
Vz er definert som distribusjonsvolumet av M254 ved terminalfase. Baseline var prøven før dosen. Data for dette utfallsmålet var ikke planlagt for sammenslått placeboarm i del A, og derfor ble det ikke presentert data for placeboarm i del A. I del C presenteres kombinerte data fra begge armene i gruppe 1 som planlagt.
Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose
Deler A, B og C: Klarering (CL) av M254
Tidsramme: Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose
CL er definert som clearance av M254, beregnet som dose/AUC(0-uendelig). Baseline var prøven før dosen. Data for dette utfallsmålet var ikke planlagt for sammenslått placeboarm i del A, og derfor ble det ikke presentert data for placeboarm i del A. I del C presenteres kombinerte data fra begge armene i gruppe 1 som planlagt.
Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose
Del A, B og C: Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT) for M254
Tidsramme: Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose
Gjennomsnittlig oppholdstid er den gjennomsnittlige tiden legemiddeldosen forble i kroppen. Baseline var prøven før dosen. Data for dette utfallsmålet var ikke planlagt for sammenslått placeboarm i del A, og derfor ble det ikke presentert data for placeboarm i del A. I del C presenteres kombinerte data fra begge armene i gruppe 1 som planlagt.
Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose
Del A, B og C: Prosentandel av den estimerte delen for beregning av AUC(0-uendelig) (%AUCextra) av M254
Tidsramme: Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose
Prosentandel av den estimerte delen for beregning av AUC(0-uendelig) (%AUCextra) av M254 ble rapportert. Baseline var prøven før dosen. Data for dette utfallsmålet var ikke planlagt for sammenslått placeboarm i del A, og derfor ble det ikke presentert data for placeboarm i del A. I del C presenteres kombinerte data fra begge armene i gruppe 1 som planlagt.
Førdosering (grunnlinje) opp til dag 29 etter dose

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Momenta Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Momenta General Queries, Momenta Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. desember 2018

Primær fullføring (Faktiske)

9. juni 2021

Studiet fullført (Faktiske)

9. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. februar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

7. mars 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. mai 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CR108979
  • 2018-003534-32 (EudraCT-nummer)
  • MOM-M254-001 (Annen identifikator: Momenta Pharmaceuticals, Inc.)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere