Bezpečnost a snášenlivost M254 u zdravých dobrovolníků a pacientů s imunitní trombocytopenickou purpurou (ITP)
26. května 2025 aktualizováno: Momenta Pharmaceuticals, Inc.
4dílná studie fáze 1/2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky M254 u zdravých dobrovolníků a u pacientů s imunitní trombocytopenickou purpurou
Účelem této studie je posoudit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku M254 po podání jedné vzestupné dávky a opakovaných dávek u zdravých dobrovolníků a pacientů s imunitní trombocytopenickou purpurou (ITP).
Farmakodynamika léku bude měřena jako odpověď krevních destiček u pacientů s ITP.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Detailní popis
Část A studie v současné době nepřijímá zdravé dobrovolníky, protože nábor pro část A byl dokončen.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
50
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Yvoir, Belgie, 5530
- Ucl de Mont-Godinne
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Groningen, Holandsko, NZ 9728
- PRA Health Sciences
-
-
-
-
-
Meldola, Itálie, 47014
- Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori
-
Ravenna, Itálie, 48100
- Azienda Unita Sanitaria Locale Di Ravenna
-
Reggio Emilia, Itálie, 42123
- Arcispedale Santa Maria Nuova - IRCCS
-
Roma, Itálie, 168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
San Giovanni Rotondo, Itálie, 71013
- Ospedale 'Casa Sollievo della Sofferenza' - U.O. Ematologia-
-
-
-
-
-
Debrecen, Maďarsko, 4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
-
Kaposvar, Maďarsko, 7400
- Somogy Megyei Kaposi Mor Oktato Korhaz
-
Pecs, Maďarsko, 7624
- Pecsi Tudomanyegyetem
-
-
-
-
-
Chorzow, Polsko, 41 503
- Silesian Healthy Blood Clinic
-
Lublin, Polsko, 20-081
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1
-
Opole, Polsko, 45-061
- Szpital Wojewodzki w Opolu
-
Poznan, Polsko, 60-631
- Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej MSW w Poznaniu im prof Ludwika Bierkowskiego
-
Wroclaw, Polsko, 50 367
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90089
- University of Southern California
-
Whittier, California, Spojené státy, 90603
- Oncology Institute of Hope and Innovation
-
-
Florida
-
Miami Lakes, Florida, Spojené státy, 33014
- Lakes Research
-
Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
- University of South Florida
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Taussig Cancer Insititute Cleveland Clinic
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hosp Univ Vall D Hebron
-
Burgos, Španělsko, 09003
- Hosp. Univ. de Burgos
-
Malaga, Španělsko, 29010
- Hosp. Regional. Carlos Haya
-
Murcia, Španělsko, 30008
- Hosp. Gral. Univ. J.M. Morales Meseguer
-
Salamanca, Španělsko, 37007
- Hosp Clinico Univ de Salamanca
-
Valencia, Španělsko, 46017
- Hosp. Univ. Dr. Peset
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Popis
Klíčová kritéria pro zdravé dobrovolníky: Subjekt musí být ve věku 18 až 55 let; zdravý podle anamnézy, fyzikálního vyšetření, vitálních funkcí, klinických laboratorních testů a 12svodového elektrokardiogramu a všechny abnormální nálezy jsou zkoušejícím hodnoceny jako klinicky nevýznamné; netěhotná nebo nekojící; a žádné jiné klinicky relevantní abnormality v současnosti nebo v jejich historii, které by zkoušející považoval za nezpůsobilé k účasti.
Klíčová kritéria pro pacienty s imunitní trombocytopenickou purpurou (ITP): Pacient musí být ve věku ≥ 18 let a musí být diagnostikován s ITP alespoň 3 měsíce před screeningem, stabilní udržovací léčba po dobu alespoň 4 týdnů před první návštěvou ve studii, nesmí být těhotná ani nekojící, a žádné jiné klinicky relevantní abnormality v současnosti nebo v jejich historii, které by zkoušející považoval za nezpůsobilé k účasti.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část A
Zdraví dobrovolníci dostanou jednu vzestupnou dávku M254 nebo placebo
|
Placebo podávané jako intravenózní infuze
M254 podávaný jako intravenózní infuze
|
|
Experimentální: Část B
Pacienti s imunitní trombocytopenickou purpurou (ITP) dostanou jednu vzestupnou dávku M254 následovanou IVIg
|
M254 podávaný jako intravenózní infuze
IVIg podávané jako intravenózní infuze
|
|
Experimentální: Část C
Pacienti s ITP dostanou jednu dávku M254 nebo IVIg, následovanou jednou dávkou druhého léku přibližně o 28 dní později
|
M254 podávaný jako intravenózní infuze
IVIg podávané jako intravenózní infuze
|
|
Experimentální: Část D
Pacienti s ITP budou dostávat opakované dávky M254
|
M254 podávaný jako intravenózní infuze
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Části A, B a C: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) podle závažnosti
Časové okno: Ode dne 1 do dne 29
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která se vyskytne u účastníka, kterému byl podáván hodnocený přípravek, a nemusí nutně znamenat pouze události s jasnou příčinnou souvislostí s příslušným hodnoceným přípravkem.
TEAE byla definována jako jakákoli událost, která nebyla přítomna před podáním studovaného léčiva, nebo jakákoli událost již přítomná, která se zhoršila buď v závažnosti nebo frekvenci po expozici studovanému léčivu.
Závažnost byla hodnocena podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) verze 5.0 National Cancer Institute.
Stupnice závažnosti se pohybuje od stupně 1 (mírné) do stupně 5 (smrt).
Stupeň 1= mírný, stupeň 2= střední, stupeň 3= závažný, stupeň 4= život ohrožující a stupeň 5= úmrtí související s nežádoucí příhodou.
Bylo plánováno, že budou shromažďována a analyzována data na shromážděné populaci účastníků, kteří dostávali placebo v části A. Pro části B a C byly prezentovány údaje o AE podle období léčby.
|
Ode dne 1 do dne 29
|
|
Části A, B a C: Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami v klinických laboratorních hodnotách
Časové okno: Ode dne 1 do dne 29
|
Byl hlášen počet účastníků s klinicky významnými laboratorními abnormalitami (chemie, hematologie, analýza moči a koagulace).
Bylo plánováno, že budou shromažďována a analyzována data na spojené populaci účastníků, kteří dostávali placebo v části A.
|
Ode dne 1 do dne 29
|
|
Části A, B a C: Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami vitálních funkcí
Časové okno: Ode dne 1 do dne 29
|
Byl hlášen počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami vitálních funkcí (krevní tlak [systolický krevní tlak {SBP} a diastolický krevní tlak {DBP}], tepová frekvence, dechová frekvence a tělesná teplota).
Bylo plánováno, že budou shromažďována a analyzována data na spojené populaci účastníků, kteří dostávali placebo v části A.
|
Ode dne 1 do dne 29
|
|
Části A, B a C: Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami v elektrokardiogramech (EKG)
Časové okno: Ode dne 1 do dne 29
|
Byl hlášen počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami v EKG.
Bylo plánováno, že budou shromažďována a analyzována data na spojené populaci účastníků, kteří dostávali placebo v části A.
|
Ode dne 1 do dne 29
|
|
Část C: Maximální pozorovaná odezva M254 (Rmax) na počet krevních destiček
Časové okno: Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
Rmax je definována jako maximální pozorovaná odezva M254 na počet krevních destiček.
Výchozí stav byl vzorek před dávkou.
Bylo plánováno, že data budou shromažďována a analyzována pouze v části C.
Pro část C byla shromážděna a analyzována data na spojené populaci podle studovaného léku (M254 120 mg/kg a IVIg 1000 mg/kg), které účastníci dostali.
|
Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
|
Část C: Změna od základní linie v Rmax M254 v počtu krevních destiček
Časové okno: Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v Rmax M254 v počtu krevních destiček.
Rmax je definována jako maximální pozorovaná odezva M254.
Výchozí stav byl vzorek před podáním dávky.
Terapeutický počet krevních destiček byl definován jako >=50*10^9 buněk/l.
Odezva krevních destiček >=20*10^9 buněk/l byla považována za zvýšení od výchozí hodnoty.
Bylo plánováno, že data budou shromažďována a analyzována pouze pro část C.
Pro část C byla shromážděna a analyzována data na spojené populaci podle studovaného léku (M254 120 mg/kg a IVIg 1000 mg/kg), které účastníci dostali.
|
Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
|
Část C: Křivka plochy pod účinkem změny od výchozí hodnoty v počtu krevních destiček od 0. do 14. dne (AUEC[0-den 14]) M254
Časové okno: Předdávkujte (základní stav) do 14. dne po dávce
|
AUEC (0-den 14) je definována jako křivka plochy pod účinkem změny od výchozí hodnoty v počtu krevních destiček ode dne 0 do dne 14 M254.
Výchozí stav byl vzorek před podáním dávky.
Bylo plánováno, že data budou shromažďována a analyzována pouze pro část C.
Pro část C byla shromážděna a analyzována data na spojené populaci podle studovaného léku (M254 120 mg/kg a IVIg 1000 mg/kg), které účastníci dostali.
|
Předdávkujte (základní stav) do 14. dne po dávce
|
|
Část C: Křivka plochy pod účinkem změny od výchozí hodnoty v počtu krevních destiček ode dne 0 do dne 28 (AUEC[0-den 28]) M254
Časové okno: Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
AUEC (0-den 28) je definována jako křivka plochy pod účinkem změny od výchozí hodnoty v počtu krevních destiček ode dne 0 do dne 28 M254.
Výchozí stav byl vzorek před podáním dávky.
Bylo plánováno, že data budou shromažďována a analyzována pouze pro část C.
Pro část C byla shromážděna a analyzována data na spojené populaci podle studovaného léku (M254 120 mg/kg a IVIg 1000 mg/kg), které účastníci obdrželi.
|
Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Část C: Počet účastníků s celkovou odpovědí krevních destiček po podání M254 ve srovnání s IVIg
Časové okno: Až do dne 29
|
Byl hlášen počet účastníků s celkovou odpovědí krevních destiček po podání M254 ve srovnání s IVIg.
Celková míra odpovědi krevních destiček je definována jako dosažení terapeutického počtu krevních destiček.
Terapeutický počet krevních destiček je definován jako větší nebo roven (>=) 50*10^9 buněk/litr (L) a zvýšení od výchozí hodnoty >=20*10^9 buněk/l.
Bylo plánováno, že data budou shromažďována a analyzována pouze pro část C.
Pro část C byla shromážděna a analyzována data na spojené populaci podle studovaného léku (M254 120 mg/kg a IVIg 1000 mg/kg), které účastníci obdrželi.
|
Až do dne 29
|
|
Části A, B a C: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) M254
Časové okno: Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
Cmax je definována jako maximální pozorovaná plazmatická koncentrace M254.
Výchozí stav byl vzorek před podáním dávky.
Bylo plánováno, že budou shromažďována a analyzována data na shromážděné populaci účastníků, kteří dostávali placebo v části A. V části C jsou kombinovaná data z obou větví skupiny 1 prezentována podle plánu.
|
Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
|
Části A, B a C: Čas k dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax) M254
Časové okno: Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
Tmax je definován jako čas k dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace M254.
Výchozí stav byl vzorek před podáním dávky.
Bylo plánováno, že budou shromažďována a analyzována data na shromážděné populaci účastníků, kteří dostávali placebo v části A. V části C jsou kombinovaná data z obou větví skupiny 1 prezentována podle plánu.
|
Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
|
Části A, B a C: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas od času nula do nekonečného času (AUC[0-nekonečno]) M254
Časové okno: Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
AUC(0-nekonečno) je definována jako plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času 0 do nekonečného času M254.
Výchozí stav byl vzorek před podáním dávky.
Bylo plánováno, že budou shromažďována a analyzována data na shromážděné populaci účastníků, kteří dostávali placebo v části A. V části C jsou kombinovaná data z obou větví skupiny 1 prezentována podle plánu.
|
Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
|
Části A, B a C: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas od času nula do času poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUC[0-Last]) M254
Časové okno: Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
AUC(0-poslední) je definována jako plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase od času 0 do času poslední kvantifikovatelné koncentrace M254.
AUC(0-poslední) se vypočítá lineárně-lineární lichoběžníkovou sumací.
Výchozí stav byl vzorek před podáním dávky.
Bylo plánováno, že budou shromažďována a analyzována data na shromážděné populaci účastníků, kteří dostávali placebo v části A. V části C jsou kombinovaná data z obou větví skupiny 1 prezentována podle plánu.
|
Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
|
Části A, B a C: Zdánlivý poločas terminální fáze (t1/2) M254
Časové okno: Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
t1/2 je definován jako čas naměřený pro snížení plazmatické koncentrace o 1 polovinu na původní koncentraci M254.
Výchozí stav byl vzorek před podáním dávky.
Bylo plánováno, že budou shromažďována a analyzována data na shromážděné populaci účastníků, kteří dostávali placebo v části A. V části C jsou kombinovaná data z obou větví skupiny 1 prezentována podle plánu.
|
Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
|
Části A, B a C: Distribuční objem (Vz) M254
Časové okno: Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
Vz je definován jako distribuční objem M254 v terminální fázi.
Výchozí stav byl vzorek před podáním dávky.
Údaje pro toto výsledné měření nebyly plánovány pro sdružené rameno s placebem v části A, a proto nebyly uvedeny žádné údaje pro rameno s placebem v části A. V části C jsou kombinovaná data z obou ramen skupiny 1 prezentována podle plánu.
|
Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
|
Části A, B a C: Vůle (CL) M254
Časové okno: Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
CL je definováno jako clearance M254, vypočtená jako dávka/AUC(0-nekonečno). Výchozí stav byl vzorek před podáním dávky.
Údaje pro toto výsledné měření nebyly plánovány pro sdružené rameno s placebem v části A, a proto nebyly uvedeny žádné údaje pro rameno s placebem v části A. V části C jsou kombinovaná data z obou ramen skupiny 1 prezentována podle plánu.
|
Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
|
Části A, B a C: Střední doba pobytu (MRT) M254
Časové okno: Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
Střední doba zdržení je průměrná doba, po kterou dávka léku zůstala v těle.
Výchozí stav byl vzorek před podáním dávky.
Údaje pro toto výsledné měření nebyly plánovány pro sdružené rameno s placebem v části A, a proto nebyly uvedeny žádné údaje pro rameno s placebem v části A. V části C jsou kombinovaná data z obou ramen skupiny 1 prezentována podle plánu.
|
Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
|
Části A, B a C: Procento odhadované části pro výpočet AUC(0-nekonečno) (%AUCextra) M254
Časové okno: Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
Bylo uvedeno procento odhadované části pro výpočet AUC(0-nekonečno) (%AUCextra) M254.
Výchozí stav byl vzorek před podáním dávky.
Údaje pro toto výsledné měření nebyly plánovány pro sdružené rameno s placebem v části A, a proto nebyly uvedeny žádné údaje pro rameno s placebem v části A. V části C jsou kombinovaná data z obou ramen skupiny 1 prezentována podle plánu.
|
Předdávkujte (základní stav) až do 29. dne po dávce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Momenta General Queries, Momenta Pharmaceuticals, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. prosince 2018
Primární dokončení (Aktuální)
9. června 2021
Dokončení studie (Aktuální)
9. června 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. února 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. března 2019
První zveřejněno (Aktuální)
7. března 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
28. května 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. května 2025
Naposledy ověřeno
1. května 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Cytopenie
- Patologické procesy
- Autoimunitní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Krvácení
- Kožní projevy
- Hematologická onemocnění
- Poruchy srážení krve
- Hemoragické poruchy
- Poruchy krevních destiček
- Trombotické mikroangiopatie
- Trombocytopenie
- Purpura
- Purpura, trombocytopenická, idiopatická
- Purpura, trombocytopenická
- Imunologické faktory
- Fyziologické účinky léků
- Protilátky
- Imunoglobuliny
- Imunoglobuliny, intravenózně
- gama-globuliny
- Rho(D) imunitní globulin
Další identifikační čísla studie
- CR108979
- 2018-003534-32 (Číslo EudraCT)
- MOM-M254-001 (Jiný identifikátor: Momenta Pharmaceuticals, Inc.)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .