M254 在健康志愿者和免疫性血小板减少性紫癜 (ITP) 患者中的安全性和耐受性
2025年5月26日 更新者：Momenta Pharmaceuticals, Inc.
评估 M254 在健康志愿者和免疫性血小板减少性紫癜患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的 4 部分 1/2 期研究
本研究的目的是评估 M254 在健康志愿者和免疫性血小板减少性紫癜 (ITP) 患者中单次递增剂量和重复剂量给药后的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。
药物的药效学将作为 ITP 患者的血小板反应来测量。
研究概览
详细说明
由于 A 部分的招募已经完成，因此该研究的 A 部分目前不接受健康志愿者。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
50
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Debrecen、匈牙利、4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
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Kaposvar、匈牙利、7400
- Somogy Megyei Kaposi Mór Oktató Kórház
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Pecs、匈牙利、7624
- Pecsi Tudomanyegyetem
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Meldola、意大利、47014
- Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori
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Ravenna、意大利、48100
- Azienda Unita Sanitaria Locale Di Ravenna
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Reggio Emilia、意大利、42123
- Arcispedale Santa Maria Nuova - IRCCS
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Roma、意大利、168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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San Giovanni Rotondo、意大利、71013
- Ospedale 'Casa Sollievo della Sofferenza' - U.O. Ematologia-
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Yvoir、比利时、5530
- Ucl de Mont-Godinne
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Chorzow、波兰、41 503
- Silesian Healthy Blood Clinic
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Lublin、波兰、20-081
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
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Opole、波兰、45-061
- Szpital Wojewodzki w Opolu
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Poznan、波兰、60-631
- Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej MSW w Poznaniu im prof Ludwika Bierkowskiego
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Wroclaw、波兰、50 367
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu
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California
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Los Angeles、California、美国、90089
- University of Southern California
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Whittier、California、美国、90603
- Oncology Institute of Hope and Innovation
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Florida
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Miami Lakes、Florida、美国、33014
- Lakes Research
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Saint Petersburg、Florida、美国、33701
- University of South Florida
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Taussig Cancer Insititute Cleveland Clinic
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Groningen、荷兰、9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Groningen、荷兰、NZ 9728
- PRA Health Sciences
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Barcelona、西班牙、08035
- Hosp Univ Vall D Hebron
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Burgos、西班牙、09003
- Hosp. Univ. de Burgos
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Malaga、西班牙、29010
- Hosp. Regional. Carlos Haya
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Murcia、西班牙、30008
- Hosp. Gral. Univ. J.M. Morales Meseguer
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Salamanca、西班牙、37007
- Hosp Clinico Univ de Salamanca
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Valencia、西班牙、46017
- Hosp. Univ. Dr. Peset
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
是的
描述
健康志愿者的关键标准：受试者必须在 18 至 55 岁之间；根据病史、身体检查、生命体征、临床实验室测试和 12 导联心电图表明健康，并且所有异常发现都被研究者评估为不具有临床意义；没有怀孕或哺乳；目前或在他们的历史上没有研究者认为他们没有资格参与的其他临床相关异常。
免疫性血小板减少性紫癜 (ITP) 患者的关键标准：患者必须年满 18 岁，并且在筛查前至少 3 个月被诊断为 ITP，在首次研究访视前至少 4 周稳定维持治疗，未怀孕或哺乳，目前或在他们的历史上没有研究者认为他们没有资格参与的其他临床相关异常。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：甲部
健康志愿者将接受单次递增剂量的 M254 或安慰剂
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安慰剂静脉输注
M254 静脉输注
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实验性的：B部分
免疫性血小板减少性紫癜 (ITP) 患者将接受单次递增剂量的 M254，然后接受 IVIg
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M254 静脉输注
IVIg 静脉输注
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实验性的：C部分
ITP 患者将接受单剂 M254 或 IVIg，然后在大约 28 天后接受单剂其他药物
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M254 静脉输注
IVIg 静脉输注
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实验性的：D部分
ITP 患者将接受重复剂量的 M254
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M254 静脉输注
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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A、B 和 C 部分：发生治疗引起的不良事件 (TEAE) 的参与者数量（按严重程度划分）
大体时间：从第 1 天到第 29 天
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AE 是在服用研究产品的参与者中发生的任何不良医疗事件，它不一定仅表示与相关研究产品具有明确因果关系的事件。
TEAE 被定义为在施用研究药物之前不存在的任何事件或在暴露于研究药物后严重程度或频率恶化的任何已经存在的事件。
严重程度根据美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准 (NCI-CTCAE) 5.0 版进行分级。
严重程度范围从 1 级（轻度）到 5 级（死亡）。
1 级= 轻度，2 级= 中度，3 级= 重度，4 级= 危及生命，5 级= 与不良事件相关的死亡。
计划收集并分析 A 部分中接受安慰剂的参与者的汇总人群的数据。对于 B 部分和 C 部分，提供了治疗期间的 AE 数据。
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从第 1 天到第 29 天
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A、B 和 C 部分：临床实验室值出现临床显着异常的参与者人数
大体时间：从第 1 天到第 29 天
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报告了具有临床显着实验室异常（化学、血液学、尿液分析和凝血）的参与者数量。
计划收集并分析 A 部分中接受安慰剂的参与者的汇总数据。
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从第 1 天到第 29 天
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A、B 和 C 部分：生命体征出现临床显着异常的参与者人数
大体时间：从第 1 天到第 29 天
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报告了生命体征（血压[收缩压{SBP}和舒张压{DBP}]、脉搏率、呼吸频率和体温）出现临床显着异常的参与者数量。
计划收集并分析 A 部分中接受安慰剂的参与者的汇总数据。
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从第 1 天到第 29 天
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A、B 和 C 部分：心电图 (ECG) 出现临床显着异常的参与者人数
大体时间：从第 1 天到第 29 天
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报告了心电图有临床显着异常的参与者人数。
计划收集并分析 A 部分中接受安慰剂的参与者的汇总数据。
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从第 1 天到第 29 天
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C 部分：M254 (Rmax) 对血小板计数的最大观察到响应
大体时间：给药前（基线）至给药后第 29 天
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Rmax 定义为 M254 对血小板计数观察到的最大反应。
基线是给药前样本。
计划仅收集和分析 C 部分的数据。
对于 C 部分，收集并分析了参与者接受的每种研究药物（M254 120 mg/kg 和 IVIg 1000 mg/kg）的汇总人群的数据。
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给药前（基线）至给药后第 29 天
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C 部分：血小板计数中 M254 Rmax 相对于基线的变化
大体时间：给药前（基线）至给药后第 29 天
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报道了血小板计数中 M254 Rmax 相对于基线的变化。
Rmax 定义为 M254 观察到的最大响应。
基线是给药前样本。
治疗性血小板计数定义为≥50*10^9 细胞/L。
>=20*10^9 细胞/L 的血小板反应被认为是相对于基线的增加。
计划仅收集和分析 C 部分的数据。
对于 C 部分，收集并分析了参与者接受的每种研究药物（M254 120 mg/kg 和 IVIg 1000 mg/kg）的汇总人群的数据。
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给药前（基线）至给药后第 29 天
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C 部分：M254 第 0 天至第 14 天 (AUEC[0-Day 14]) 血小板计数相对基线变化的影响曲线下面积
大体时间：给药前（基线）至给药后第 14 天
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AUEC(0-第14天)定义为M254第0天至第14天血小板计数相对于基线变化的效应曲线下面积。
基线是给药前样本。
计划仅收集和分析 C 部分的数据。
对于 C 部分，收集并分析了参与者接受的每种研究药物（M254 120 mg/kg 和 IVIg 1000 mg/kg）的汇总人群的数据。
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给药前（基线）至给药后第 14 天
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C 部分：M254 第 0 天至第 28 天 (AUEC[0-Day 28]) 血小板计数相对基线变化的影响曲线下面积
大体时间：给药前（基线）至给药后第 29 天
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AUEC(0-第28天)被定义为M254的第0天到第28天血小板计数相对于基线的变化的效应曲线下面积。
基线是给药前样本。
计划仅收集和分析 C 部分的数据。
对于 C 部分，收集并分析了参与者接受的每种研究药物（M254 120 mg/kg 和 IVIg 1000 mg/kg）的汇总人群的数据。
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给药前（基线）至给药后第 29 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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C 部分：与 IVIg 相比，M254 给药后出现总体血小板反应的参与者数量
大体时间：截至第 29 天
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报告了与 IVIg 相比，M254 给药后出现总体血小板反应的参与者数量。
总体血小板反应率定义为达到治疗性血小板计数。
治疗性血小板计数定义为大于或等于 (>=) 50*10^9 细胞/升 (L)，并且较基线增加 >=20*10^9 细胞/L。
计划仅收集和分析 C 部分的数据。
对于 C 部分，收集并分析了参与者接受的每种研究药物（M254 120 mg/kg 和 IVIg 1000 mg/kg）的汇总人群的数据。
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截至第 29 天
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A、B 和 C 部分：M254 的最大观察血浆浓度 (Cmax)
大体时间：给药前（基线）至给药后第 29 天
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Cmax 定义为观察到的 M254 的最大血浆浓度。
基线是给药前样本。
计划收集并分析 A 部分中接受安慰剂的参与者的汇总数据。在 C 部分中，按计划提供第 1 组两组的合并数据。
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给药前（基线）至给药后第 29 天
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A、B 和 C 部分：达到 M254 最大观察血浆浓度 (Tmax) 的时间
大体时间：给药前（基线）至给药后第 29 天
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Tmax 定义为达到 M254 观察到的最大血浆浓度的时间。
基线是给药前样本。
计划收集并分析 A 部分中接受安慰剂的参与者的汇总数据。在 C 部分中，按计划提供第 1 组两组的合并数据。
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给药前（基线）至给药后第 29 天
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A、B 和 C 部分：M254 从零时间到无限时间 (AUC[0-Infinity]) 的血浆浓度-时间曲线下的面积
大体时间：给药前（基线）至给药后第 29 天
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AUC(0-Infinity)定义为M254从时间0到无限时间的血浆浓度-时间曲线下的面积。
基线是给药前样本。
计划收集并分析 A 部分中接受安慰剂的参与者的汇总数据。在 C 部分中，按计划提供第 1 组两组的合并数据。
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给药前（基线）至给药后第 29 天
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A、B 和 C 部分：M254 从零时间到最后可定量浓度时间 (AUC[0-Last]) 的血浆浓度-时间曲线下的面积
大体时间：给药前（基线）至给药后第 29 天
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AUC(0-last)定义为从时间0到M254的最后可定量浓度的时间的血浆浓度-时间曲线下的面积。
AUC(0-last) 通过线性-线性梯形求和计算。
基线是给药前样本。
计划收集并分析 A 部分中接受安慰剂的参与者的汇总数据。在 C 部分中，按计划提供第 1 组两组的合并数据。
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给药前（基线）至给药后第 29 天
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A、B 和 C 部分：M254 的表观终相半衰期 (t1/2)
大体时间：给药前（基线）至给药后第 29 天
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t1/2定义为M254血浆浓度降低一半至其原始浓度所测量的时间。
基线是给药前样本。
计划收集并分析 A 部分中接受安慰剂的参与者的汇总数据。在 C 部分中，按计划提供第 1 组两组的合并数据。
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给药前（基线）至给药后第 29 天
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A、B 和 C 部分：M254 的分布体积 (Vz)
大体时间：给药前（基线）至给药后第 29 天
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Vz 定义为 M254 在末期的分布体积。
基线是给药前样本。
A 部分中的汇总安慰剂组并未计划该结果测量的数据，因此 A 部分中未提供安慰剂组的数据。C 部分中，按计划提供了第 1 组两个组的合并数据。
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给药前（基线）至给药后第 29 天
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A、B 和 C 部分：M254 的间隙 (CL)
大体时间：给药前（基线）至给药后第 29 天
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CL 定义为 M254 的清除率，计算为剂量/AUC（0-无穷大）。基线是给药前样本。
A 部分中的汇总安慰剂组并未计划该结果测量的数据，因此 A 部分中未提供安慰剂组的数据。C 部分中，按计划提供了第 1 组两个组的合并数据。
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给药前（基线）至给药后第 29 天
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A、B 和 C 部分：M254 的平均停留时间 (MRT)
大体时间：给药前（基线）至给药后第 29 天
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平均停留时间是药物剂量在体内停留的平均时间。
基线是给药前样本。
A 部分中的汇总安慰剂组并未计划该结果测量的数据，因此 A 部分中未提供安慰剂组的数据。C 部分中，按计划提供了第 1 组两个组的合并数据。
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给药前（基线）至给药后第 29 天
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A、B 和 C 部分：用于计算 M254 的 AUC(0-无穷大) (%AUCextra) 的估计部分的百分比
大体时间：给药前（基线）至给药后第 29 天
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报告了用于计算 M254 的 AUC(0-无穷大) (%AUCextra) 的估计部分的百分比。
基线是给药前样本。
A 部分中的汇总安慰剂组并未计划该结果测量的数据，因此 A 部分中未提供安慰剂组的数据。C 部分中，按计划提供了第 1 组两个组的合并数据。
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给药前（基线）至给药后第 29 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Momenta General Queries、Momenta Pharmaceuticals, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年12月21日
初级完成 (实际的)
2021年6月9日
研究完成 (实际的)
2021年6月9日
研究注册日期
首次提交
2019年2月12日
首先提交符合 QC 标准的
2019年3月5日
首次发布 (实际的)
2019年3月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年5月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年5月26日
最后验证
2025年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
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其他研究编号
- CR108979
- 2018-003534-32 (EudraCT编号)
- MOM-M254-001 (其他标识符：Momenta Pharmaceuticals, Inc.)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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