Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en verdraagbaarheid van M254 bij gezonde vrijwilligers en patiënten met immuuntrombocytopenische purpura (ITP)

26 mei 2025 bijgewerkt door: Momenta Pharmaceuticals, Inc.

Een 4-delige fase 1/2-studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van M254 te evalueren bij gezonde vrijwilligers en bij patiënten met immuuntrombocytopenische purpura

Het doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van M254 na toediening van een enkele oplopende dosis en herhaalde doses bij gezonde vrijwilligers en patiënten met immuuntrombocytopenische purpura (ITP). De farmacodynamiek van het medicijn zal worden gemeten als respons op bloedplaatjes bij patiënten met ITP.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deel A van de studie accepteert momenteel geen gezonde vrijwilligers aangezien de werving voor deel A is voltooid.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Yvoir, België, 5530
        • Ucl de Mont-Godinne
  • Hongarije
      • Debrecen, Hongarije, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
      • Kaposvar, Hongarije, 7400
        • Somogy Megyei Kaposi Mór Oktató Kórház
      • Pecs, Hongarije, 7624
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • Italië
      • Meldola, Italië, 47014
        • Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori
      • Ravenna, Italië, 48100
        • Azienda Unita Sanitaria Locale Di Ravenna
      • Reggio Emilia, Italië, 42123
        • Arcispedale Santa Maria Nuova - IRCCS
      • Roma, Italië, 168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • San Giovanni Rotondo, Italië, 71013
        • Ospedale 'Casa Sollievo della Sofferenza' - U.O. Ematologia-
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Groningen, Nederland, NZ 9728
        • PRA Health Sciences
  • Polen
      • Chorzow, Polen, 41 503
        • Silesian Healthy Blood Clinic
      • Lublin, Polen, 20-081
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
      • Opole, Polen, 45-061
        • Szpital Wojewodzki w Opolu
      • Poznan, Polen, 60-631
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej MSW w Poznaniu im prof Ludwika Bierkowskiego
      • Wroclaw, Polen, 50 367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hosp Univ Vall D Hebron
      • Burgos, Spanje, 09003
        • Hosp. Univ. de Burgos
      • Malaga, Spanje, 29010
        • Hosp. Regional. Carlos Haya
      • Murcia, Spanje, 30008
        • Hosp. Gral. Univ. J.M. Morales Meseguer
      • Salamanca, Spanje, 37007
        • Hosp Clinico Univ de Salamanca
      • Valencia, Spanje, 46017
        • Hosp. Univ. Dr. Peset
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90089
        • University of Southern California
      • Whittier, California, Verenigde Staten, 90603
        • Oncology Institute of Hope and Innovation
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Verenigde Staten, 33014
        • Lakes Research
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • University of South Florida
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Taussig Cancer Insititute Cleveland Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Belangrijkste criteria voor gezonde vrijwilligers: De proefpersoon moet tussen de 18 en 55 jaar oud zijn; gezond zoals aangegeven door medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, vitale functies, klinische laboratoriumtests en 12-afleidingen elektrocardiogram, en alle abnormale bevindingen worden door de onderzoeker als niet klinisch significant beoordeeld; niet zwanger of borstvoeding gevend; en geen andere klinisch relevante afwijkingen op dit moment of in hun geschiedenis die de Onderzoeker zou achten dat ze niet in aanmerking komen voor deelname.

Belangrijkste criteria voor patiënten met immuuntrombocytopenische purpura (ITP): De patiënt moet ≥18 jaar oud zijn en ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening de diagnose ITP hebben gekregen, een stabiele onderhoudstherapie hebben ondergaan gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan het eerste studiebezoek, niet zwanger zijn of borstvoeding geven, en geen andere klinisch relevante afwijkingen op dit moment of in hun geschiedenis die de Onderzoeker zou achten dat ze niet in aanmerking komen voor deelname.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel A
Gezonde vrijwilligers krijgen een enkele oplopende dosis M254 of placebo
Geneesmiddel: Placebo
Placebo toegediend als intraveneuze infusie
Biologisch: Biologisch: M254
M254 toegediend als intraveneuze infusie
Experimenteel: Deel B
Immuuntrombocytopenische purpura (ITP)-patiënten krijgen een enkele oplopende dosis M254 gevolgd door IVIg
Biologisch: Biologisch: M254
M254 toegediend als intraveneuze infusie
Biologisch: Intraveneus immunoglobuline (IVIg)
IVIg toegediend als intraveneuze infusie
Experimenteel: Deel C
ITP-patiënten krijgen een enkele dosis M254 of IVIg, gevolgd door een enkele dosis van het andere geneesmiddel ongeveer 28 dagen later
Biologisch: Biologisch: M254
M254 toegediend als intraveneuze infusie
Biologisch: Intraveneus immunoglobuline (IVIg)
IVIg toegediend als intraveneuze infusie
Experimenteel: Deel D
ITP-patiënten zullen herhaalde doses M254 krijgen
Biologisch: Biologisch: M254
M254 toegediend als intraveneuze infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A, B en C: Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) naar ernst
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met dag 29
Een bijwerking is elke ongewenste medische gebeurtenis die zich voordoet bij een deelnemer aan wie een onderzoeksproduct wordt toegediend, en duidt niet noodzakelijkerwijs alleen op gebeurtenissen die een duidelijk causaal verband hebben met het relevante onderzoeksproduct. Een TEAE werd gedefinieerd als elke gebeurtenis die niet aanwezig was vóór de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, of elke gebeurtenis die al aanwezig was en die in ernst of frequentie verslechterde na blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel. De ernst werd beoordeeld volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) versie 5.0 van het National Cancer Institute. De ernstschaal varieert van graad 1 (mild) tot graad 5 (dood). Graad 1= Mild, Graad 2= Matig, Graad 3= Ernstig, Graad 4= Levensbedreigend en Graad 5= Dood gerelateerd aan bijwerkingen. Het was de bedoeling dat er gegevens zouden worden verzameld en geanalyseerd over de gepoolde populatie van deelnemers die een placebo kregen in Deel A. Voor de delen B en C werden de AE-gegevens over de behandelingsperiode gepresenteerd.
Van dag 1 tot en met dag 29
Deel A, B en C: Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in klinische laboratoriumwaarden
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met dag 29
Het aantal deelnemers met klinisch significante laboratoriumafwijkingen (chemie, hematologie, urineonderzoek en stolling) werd gerapporteerd. Het was de bedoeling dat er gegevens zouden worden verzameld en geanalyseerd over de gepoolde populatie van deelnemers die in Deel A een placebo kregen.
Van dag 1 tot en met dag 29
Deel A, B en C: Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in vitale functies
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met dag 29
Er werd een aantal deelnemers gerapporteerd met klinisch significante afwijkingen in de vitale functies (bloeddruk [systolische bloeddruk {SBP} en diastolische bloeddruk {DBP}], hartslag, ademhalingsfrequentie en lichaamstemperatuur). Het was de bedoeling dat er gegevens zouden worden verzameld en geanalyseerd over de gepoolde populatie van deelnemers die in Deel A een placebo kregen.
Van dag 1 tot en met dag 29
Deel A, B en C: Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in elektrocardiogrammen (ECG's)
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met dag 29
Er werd een aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in ECG's gerapporteerd. Het was de bedoeling dat er gegevens zouden worden verzameld en geanalyseerd over de gepoolde populatie van deelnemers die in Deel A een placebo kregen.
Van dag 1 tot en met dag 29
Deel C: Maximaal waargenomen respons van M254 (Rmax) op het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis
Rmax wordt gedefinieerd als de maximale waargenomen respons van M254 op het aantal bloedplaatjes. De uitgangswaarde was het monster vóór de dosis. Het was de bedoeling dat de gegevens alleen in deel C zouden worden verzameld en geanalyseerd. Voor Deel C werden gegevens verzameld en geanalyseerd over de samengevoegde populatie per onderzoeksgeneesmiddel (M254 120 mg/kg en IVIg 1000 mg/kg) dat de deelnemers kregen.
Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis
Deel C: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Rmax van M254 in het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis
Er werd een verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Rmax van M254 in het aantal bloedplaatjes gemeld. Rmax wordt gedefinieerd als de maximaal waargenomen respons van M254. De basislijn was het predosismonster. Het therapeutische aantal bloedplaatjes werd gedefinieerd als >=50*10^9 cellen/l. Bloedplaatjesrespons van >=20*10^9 cellen/l werd beschouwd als een stijging ten opzichte van de uitgangswaarde. Het was de bedoeling dat de gegevens alleen voor deel C zouden worden verzameld en geanalyseerd. Voor Deel C werden gegevens verzameld en geanalyseerd over de samengevoegde populatie per onderzoeksgeneesmiddel (M254 120 mg/kg en IVIg 1000 mg/kg) dat de deelnemers kregen.
Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis
Deel C: Area Under Effect-curve van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal bloedplaatjes van dag 0 tot dag 14 (AUEC [0-dag 14]) van M254
Tijdsspanne: Vóór de dosis (basislijn) tot dag 14 na de dosis
AUEC(0-Dag 14) wordt gedefinieerd als de oppervlakte onder effect-curve van de verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in het aantal bloedplaatjes van dag 0 tot dag 14 van M254. De basislijn was het predosismonster. Het was de bedoeling dat de gegevens alleen voor deel C zouden worden verzameld en geanalyseerd. Voor Deel C werden gegevens verzameld en geanalyseerd over de samengevoegde populatie per onderzoeksgeneesmiddel (M254 120 mg/kg en IVIg 1000 mg/kg) dat de deelnemers kregen.
Vóór de dosis (basislijn) tot dag 14 na de dosis
Deel C: Area Under Effect-curve van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal bloedplaatjes van dag 0 tot dag 28 (AUEC [0-dag 28]) van M254
Tijdsspanne: Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis
AUEC(0-Dag 28) wordt gedefinieerd als de oppervlakte onder effect-curve van de verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in het aantal bloedplaatjes van dag 0 tot dag 28 van M254. De basislijn was het predosismonster. Het was de bedoeling dat de gegevens alleen voor deel C zouden worden verzameld en geanalyseerd. Voor Deel C werden gegevens verzameld en geanalyseerd over de samengevoegde populatie per onderzoeksgeneesmiddel (M254 120 mg/kg en IVIg 1000 mg/kg) dat de deelnemers kregen.
Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel C: Aantal deelnemers met algehele respons op bloedplaatjes na toediening van M254 vergeleken met IVIg
Tijdsspanne: Tot dag 29
Er werd een aantal deelnemers gerapporteerd met een algehele respons op bloedplaatjes na toediening van M254 vergeleken met IVIg. Het totale bloedplaatjesresponspercentage wordt gedefinieerd als het bereiken van het therapeutische aantal bloedplaatjes. Een therapeutisch aantal bloedplaatjes wordt gedefinieerd als groter dan of gelijk aan (>=) 50*10^9 cellen/liter (l) en een stijging ten opzichte van de uitgangswaarde van >=20*10^9 cellen/l. Het was de bedoeling dat de gegevens alleen voor deel C zouden worden verzameld en geanalyseerd. Voor Deel C werden gegevens verzameld en geanalyseerd over de samengevoegde populatie per onderzoeksgeneesmiddel (M254 120 mg/kg en IVIg 1000 mg/kg) dat de deelnemers kregen.
Tot dag 29
Delen A, B en C: Maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van M254
Tijdsspanne: Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis
Cmax wordt gedefinieerd als de maximaal waargenomen plasmaconcentratie van M254. De basislijn was het predosismonster. Het was de bedoeling dat gegevens zouden worden verzameld en geanalyseerd over de gepoolde populatie van deelnemers die placebo kregen in Deel A. In Deel C worden de gecombineerde gegevens van beide armen van Groep 1 gepresenteerd zoals gepland.
Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis
Deel A, B en C: Tijd om de maximale waargenomen plasmaconcentratie (Tmax) van M254 te bereiken
Tijdsspanne: Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis
Tmax wordt gedefinieerd als de tijd die nodig is om de maximale waargenomen plasmaconcentratie van M254 te bereiken. De basislijn was het predosismonster. Het was de bedoeling dat gegevens zouden worden verzameld en geanalyseerd over de gepoolde populatie van deelnemers die placebo kregen in Deel A. In Deel C worden de gecombineerde gegevens van beide armen van Groep 1 gepresenteerd zoals gepland.
Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis
Delen A, B en C: Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijdstip nul tot oneindige tijd (AUC [0-oneindig]) van M254
Tijdsspanne: Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis
AUC(0-oneindigheid) wordt gedefinieerd als de oppervlakte onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijdstip 0 tot oneindige tijd van M254. De basislijn was het predosismonster. Het was de bedoeling dat gegevens zouden worden verzameld en geanalyseerd over de gepoolde populatie van deelnemers die placebo kregen in Deel A. In Deel C worden de gecombineerde gegevens van beide armen van Groep 1 gepresenteerd zoals gepland.
Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis
Delen A, B en C: Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijdstip nul tot tijdstip van de laatste kwantificeerbare concentratie (AUC[0-Last]) van M254
Tijdsspanne: Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis
AUC(0-laatste) wordt gedefinieerd als de oppervlakte onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijdstip 0 tot tijdstip van de laatste kwantificeerbare concentratie van M254. AUC(0-last) wordt berekend door lineair-lineaire trapeziumvormige sommatie. De basislijn was het predosismonster. Het was de bedoeling dat gegevens zouden worden verzameld en geanalyseerd over de gepoolde populatie van deelnemers die placebo kregen in Deel A. In Deel C worden de gecombineerde gegevens van beide armen van Groep 1 gepresenteerd zoals gepland.
Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis
Delen A, B en C: Schijnbare eindfasehalfwaardetijd (t1/2) van M254
Tijdsspanne: Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis
t1/2 wordt gedefinieerd als de gemeten tijd voordat de plasmaconcentratie met de helft afneemt ten opzichte van de oorspronkelijke concentratie van M254. De basislijn was het predosismonster. Het was de bedoeling dat gegevens zouden worden verzameld en geanalyseerd over de gepoolde populatie van deelnemers die placebo kregen in Deel A. In Deel C worden de gecombineerde gegevens van beide armen van Groep 1 gepresenteerd zoals gepland.
Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis
Delen A, B en C: Distributievolume (Vz) van M254
Tijdsspanne: Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis
Vz wordt gedefinieerd als het distributievolume van M254 in de terminale fase. De basislijn was het predosismonster. Gegevens voor deze uitkomstmaat waren niet gepland voor de gepoolde placebo-arm in Deel A en er werden dus geen gegevens gepresenteerd voor de placebo-arm in Deel A. In Deel C worden de gecombineerde gegevens van beide armen van Groep 1 gepresenteerd zoals gepland.
Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis
Delen A, B en C: Speling (CL) van M254
Tijdsspanne: Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis
CL wordt gedefinieerd als de klaring van M254, berekend als dosis/AUC (0-oneindig). De basislijn was het predosismonster. Gegevens voor deze uitkomstmaat waren niet gepland voor de gepoolde placebo-arm in Deel A en er werden dus geen gegevens gepresenteerd voor de placebo-arm in Deel A. In Deel C worden de gecombineerde gegevens van beide armen van Groep 1 gepresenteerd zoals gepland.
Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis
Deel A, B en C: Mean Residence Time (MRT) van M254
Tijdsspanne: Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis
De gemiddelde verblijftijd is de gemiddelde tijd dat de dosis geneesmiddel in het lichaam bleef. De basislijn was het predosismonster. Gegevens voor deze uitkomstmaat waren niet gepland voor de gepoolde placebo-arm in Deel A en er werden dus geen gegevens gepresenteerd voor de placebo-arm in Deel A. In Deel C worden de gecombineerde gegevens van beide armen van Groep 1 gepresenteerd zoals gepland.
Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis
Delen A, B en C: percentage van het geschatte deel voor de berekening van AUC(0-oneindig) (%AUCextra) van M254
Tijdsspanne: Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis
Er werd een percentage van het geschatte deel voor de berekening van AUC(0-oneindig) (%AUCextra) van M254 gerapporteerd. De basislijn was het predosismonster. Gegevens voor deze uitkomstmaat waren niet gepland voor de gepoolde placebo-arm in Deel A en er werden dus geen gegevens gepresenteerd voor de placebo-arm in Deel A. In Deel C worden de gecombineerde gegevens van beide armen van Groep 1 gepresenteerd zoals gepland.
Vóór de dosis (basislijn) tot dag 29 na de dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Momenta Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Momenta General Queries, Momenta Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 december 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 juni 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

9 juni 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 februari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 maart 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 maart 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 mei 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CR108979
  • 2018-003534-32 (EudraCT-nummer)
  • MOM-M254-001 (Andere identificatie: Momenta Pharmaceuticals, Inc.)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren