Sicurezza e tollerabilità di M254 in volontari sani e pazienti affetti da porpora trombocitopenica immunitaria (ITP)
30 giugno 2023 aggiornato da: Momenta Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio di fase 1/2 in 4 parti per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di M254 in volontari sani e in pazienti con porpora trombocitopenica immune
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di M254 dopo la somministrazione di una singola dose crescente e dosi ripetute in volontari sani e pazienti con porpora trombocitopenica immunitaria (ITP).
La farmacodinamica del farmaco sarà misurata come risposta piastrinica nei pazienti con ITP.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La parte A dello studio attualmente non accetta volontari sani poiché il reclutamento per la parte A è stato completato.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
50
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Yvoir, Belgio, 5530
- Ucl de Mont-Godinne
-
-
-
-
-
Meldola, Italia, 47014
- Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori
-
Ravenna, Italia, 48100
- Azienda Unita Sanitaria Locale di Ravenna
-
Reggio Emilia, Italia, 42123
- Arcispedale Santa Maria Nuova - IRCCS
-
Roma, Italia, 168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
- Ospedale 'Casa Sollievo della Sofferenza' - U.O. Ematologia-
-
-
-
-
-
Groningen, Olanda, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Groningen, Olanda, NZ 9728
- PRA Health Sciences
-
-
-
-
-
Chorzow, Polonia, 41-503
- Silesian Healthy Blood Clinic
-
Lublin, Polonia, 20-081
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
-
Opole, Polonia, 45-061
- Szpital Wojewodzki w Opolu
-
Poznan, Polonia, 60-631
- Samodzielny Publiczny Zakład Opieki Zdrowotnej MSW w Poznaniu im. prof. Ludwika Bierkowskiego
-
Wroclaw, Polonia, 50-367
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu
-
-
-
-
-
Barcelona, Spagna, 08035
- Hosp. Univ. Vall D Hebron
-
Burgos, Spagna, 09003
- Hosp. Univ. de Burgos
-
Malaga, Spagna, 29010
- Hosp. Regional. Carlos Haya
-
Murcia, Spagna, 30008
- Hosp. Gral. Univ. J.M. Morales Meseguer
-
Salamanca, Spagna, 37007
- Hosp. Clinico Univ. de Salamanca
-
Valencia, Spagna, 46017
- Hosp. Univ. Dr. Peset
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90089
- University of Southern California
-
Whittier, California, Stati Uniti, 90603
- Oncology Institute of Hope and Innovation
-
-
Florida
-
Miami Lakes, Florida, Stati Uniti, 33014
- Lakes Research
-
Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
- University of South Florida
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Taussig Cancer Insititute - Cleveland Clinic
-
-
-
-
-
Debrecen, Ungheria, 4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
-
Kaposvar, Ungheria, 7400
- Somogy Megyei Kaposi Mór Oktató Kórház
-
Pecs, Ungheria, 7624
- Pecsi Tudomanyegyetem
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
Sì
Descrizione
Criteri chiave per volontari sani: il soggetto deve avere un'età compresa tra 18 e 55 anni; sano come indicato dall'anamnesi, dall'esame fisico, dai segni vitali, dai test di laboratorio clinici e dall'elettrocardiogramma a 12 derivazioni e tutti i risultati anormali sono valutati come non clinicamente significativi dallo sperimentatore; non incinta o in allattamento; e nessun'altra anomalia clinicamente rilevante attualmente o nella loro storia che lo Sperimentatore li riterrebbe non idonei a partecipare.
Criteri chiave per i pazienti con porpora trombocitopenica immunitaria (ITP): il paziente deve avere un'età ≥18 anni e avere una diagnosi di ITP almeno 3 mesi prima dello screening, terapia di mantenimento stabile per almeno 4 settimane prima della prima visita di studio, non in stato di gravidanza o allattamento, e nessun'altra anomalia clinicamente rilevante attualmente o nella loro storia che lo Sperimentatore li riterrebbe non idonei a partecipare.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Parte A
I volontari sani riceveranno una singola dose crescente di M254 o placebo
|
Placebo somministrato come infusione endovenosa
M254 somministrato come infusione endovenosa
|
|
Sperimentale: Parte B
I pazienti con porpora trombocitopenica immunitaria (ITP) riceveranno una singola dose crescente di M254 seguita da IVIg
|
M254 somministrato come infusione endovenosa
IVIg somministrato per infusione endovenosa
|
|
Sperimentale: Parte C
I pazienti con ITP riceveranno una singola dose di M254 o IVIg, seguita da una singola dose dell'altro farmaco circa 28 giorni dopo
|
M254 somministrato come infusione endovenosa
IVIg somministrato per infusione endovenosa
|
|
Sperimentale: Parte D
I pazienti con ITP riceveranno dosi ripetute di M254
|
M254 somministrato come infusione endovenosa
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Numero e gravità degli eventi avversi (EA) - Parte A
Lasso di tempo: Fino al giorno 29 circa
|
Fino al giorno 29 circa
|
|
Frequenza di anomalie clinicamente significative nei valori di laboratorio per la sicurezza clinica - Parte A
Lasso di tempo: Fino al giorno 29 circa
|
Fino al giorno 29 circa
|
|
Spostamento dal basale nelle anomalie clinicamente significative per i valori di laboratorio di sicurezza clinica - Parte A
Lasso di tempo: Fino al giorno 29 circa
|
Fino al giorno 29 circa
|
|
Frequenza di anomalie clinicamente significative nei segni vitali - Parte A
Lasso di tempo: Fino al giorno 29 circa
|
Fino al giorno 29 circa
|
|
Spostamento dal basale nelle anomalie clinicamente significative per i segni vitali - Parte A
Lasso di tempo: Fino al giorno 29 circa
|
Fino al giorno 29 circa
|
|
Frequenza di anomalie clinicamente significative negli elettrocardiogrammi (ECG) - Parte A
Lasso di tempo: Fino al giorno 29 circa
|
Fino al giorno 29 circa
|
|
Spostamento dal basale nelle anomalie clinicamente significative per gli elettrocardiogrammi (ECG) - Parte A
Lasso di tempo: Fino al giorno 29 circa
|
Fino al giorno 29 circa
|
|
Numero e gravità degli eventi avversi - Parte B
Lasso di tempo: Fino al giorno 29 circa
|
Fino al giorno 29 circa
|
|
Frequenza di anomalie clinicamente significative nei valori di laboratorio per la sicurezza clinica - Parte B
Lasso di tempo: Fino al giorno 29 circa
|
Fino al giorno 29 circa
|
|
Spostamento dal basale delle anomalie clinicamente significative per i valori di laboratorio per la sicurezza clinica - Parte B
Lasso di tempo: Fino al giorno 29 circa
|
Fino al giorno 29 circa
|
|
Frequenza di anomalie clinicamente significative nei segni vitali - Parte B
Lasso di tempo: Fino al giorno 29 circa
|
Fino al giorno 29 circa
|
|
Spostamento dal basale nelle anomalie clinicamente significative per i segni vitali - Parte B
Lasso di tempo: Fino al giorno 29 circa
|
Fino al giorno 29 circa
|
|
Frequenza di anomalie clinicamente significative negli ECG - Parte B
Lasso di tempo: Fino al giorno 29 circa
|
Fino al giorno 29 circa
|
|
Spostamento dal basale nelle anomalie clinicamente significative per gli ECG - Parte B
Lasso di tempo: Fino al giorno 29 circa
|
Fino al giorno 29 circa
|
|
Numero e gravità degli eventi avversi - Parte C
Lasso di tempo: Fino al giorno 29 circa
|
Fino al giorno 29 circa
|
|
Frequenza di anomalie clinicamente significative nei valori di laboratorio per la sicurezza clinica - Parte C
Lasso di tempo: Fino al giorno 29 circa
|
Fino al giorno 29 circa
|
|
Spostamento dal basale nelle anomalie clinicamente significative per i valori di laboratorio per la sicurezza clinica - Parte C
Lasso di tempo: Fino al giorno 29 circa
|
Fino al giorno 29 circa
|
|
Frequenza di anomalie clinicamente significative nei segni vitali - Parte C
Lasso di tempo: Fino al giorno 29 circa
|
Fino al giorno 29 circa
|
|
Spostamento dal basale nelle anomalie clinicamente significative per i segni vitali - Parte C
Lasso di tempo: Fino al giorno 29 circa
|
Fino al giorno 29 circa
|
|
Frequenza di anomalie clinicamente significative negli ECG - Parte C
Lasso di tempo: Fino al giorno 29 circa
|
Fino al giorno 29 circa
|
|
Spostamento dal basale nelle anomalie clinicamente significative per gli ECG - Parte C
Lasso di tempo: Fino al giorno 29 circa
|
Fino al giorno 29 circa
|
|
Misurazione dei cambiamenti nella conta piastrinica dopo la somministrazione di M254 rispetto a IVIg - Parte C
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 29 circa
|
Basale fino al giorno 29 circa
|
|
Numero e gravità degli eventi avversi - Parte D
Lasso di tempo: Fino a circa il giorno 71
|
Fino a circa il giorno 71
|
|
Frequenza di anomalie clinicamente significative nei valori di laboratorio per la sicurezza clinica - Parte D
Lasso di tempo: Fino a circa il giorno 71
|
Fino a circa il giorno 71
|
|
Spostamento dal basale nelle anomalie clinicamente significative per i valori di laboratorio per la sicurezza clinica - Parte D
Lasso di tempo: Fino a circa il giorno 71
|
Fino a circa il giorno 71
|
|
Frequenza di anomalie clinicamente significative nei segni vitali - Parte D
Lasso di tempo: Fino a circa il giorno 71
|
Fino a circa il giorno 71
|
|
Spostamento dal basale nelle anomalie clinicamente significative per i segni vitali - Parte D
Lasso di tempo: Fino a circa il giorno 71
|
Fino a circa il giorno 71
|
|
Frequenza di anomalie clinicamente significative negli ECG - Parte D
Lasso di tempo: Fino a circa il giorno 71
|
Fino a circa il giorno 71
|
|
Spostamento dal basale nelle anomalie clinicamente significative per gli ECG - Parte D
Lasso di tempo: Fino a circa il giorno 71
|
Fino a circa il giorno 71
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Massima concentrazione plasmatica (Cmax) di M254 - Parte A, B e C
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 29
|
Dal giorno 1 al giorno 29
|
|
Tempo alla massima concentrazione plasmatica (Tmax) di M254 - Parte A, B e C
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 29
|
Dal giorno 1 al giorno 29
|
|
Area sotto la curva concentrazione-tempo da zero al tempo dell'ultima area di concentrazione misurabile [AUC(0 last)] di M254 - Parte A, B e C
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 29
|
Dal giorno 1 al giorno 29
|
|
Area sotto la curva concentrazione-tempo da zero a infinito [AUC(0 ∞)] di M254 - Parte A, B e C
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 29
|
Dal giorno 1 al giorno 29
|
|
Volume di distribuzione (Vd) di M254 - Parte A, B e C
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 29
|
Dal giorno 1 al giorno 29
|
|
Liquidazione del farmaco (CL) M254 - Parte A, B e C
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 29
|
Dal giorno 1 al giorno 29
|
|
Tempo medio di residenza (MRT) di M254 - Parte A, B e C
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 29
|
Dal giorno 1 al giorno 29
|
|
Emivita apparente della fase terminale (t½) di M254 - Parte A, B e C
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 29
|
Dal giorno 1 al giorno 29
|
|
Cmax di M254 - Parte D
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 71
|
Dal giorno 1 al giorno 71
|
|
Tmax di M254 - Parte D
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 71
|
Dal giorno 1 al giorno 71
|
|
AUC(0 ultimo) di M254 - Parte D
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 71
|
Dal giorno 1 al giorno 71
|
|
AUC(0 ∞) di M254 - Parte D
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 71
|
Dal giorno 1 al giorno 71
|
|
Vd di M254 - Parte D
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 71
|
Dal giorno 1 al giorno 71
|
|
CL di M254 - Parte D
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 71
|
Dal giorno 1 al giorno 71
|
|
MRT di M254 - Parte D
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 71
|
Dal giorno 1 al giorno 71
|
|
t½ di M254 - Parte D
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 71
|
Dal giorno 1 al giorno 71
|
|
Misurazioni dei cambiamenti nella conta piastrinica dopo la somministrazione di M254 - Parte D
Lasso di tempo: Basale fino a circa il giorno 71
|
Basale fino a circa il giorno 71
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Momenta General Queries, Momenta Pharmaceuticals, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 dicembre 2018
Completamento primario (Effettivo)
9 giugno 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
9 giugno 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 febbraio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 marzo 2019
Primo Inserito (Effettivo)
7 marzo 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
3 luglio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 giugno 2023
Ultimo verificato
1 giugno 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie autoimmuni
- Malattie ematologiche
- Emorragia
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Manifestazioni cutanee
- Trombocitopenia
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Microangiopatie trombotiche
- Porpora
- Porpora, Trombocitopenica
- Porpora, Trombocitopenica, Idiopatica
- Effetti fisiologici delle droghe
- Fattori immunologici
- Anticorpi
- Immunoglobuline
- Immunoglobuline, per via endovenosa
- gamma-globuline
- Immunoglobulina Rho(D).
Altri numeri di identificazione dello studio
- CR108979
- 2018-003534-32 (Numero EudraCT)
- MOM-M254-001 (Altro identificatore: Momenta Pharmaceuticals, Inc.)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .