Sicurezza e tollerabilità di M254 in volontari sani e pazienti affetti da porpora trombocitopenica immunitaria (ITP)
26 maggio 2025 aggiornato da: Momenta Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio di fase 1/2 in 4 parti per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di M254 in volontari sani e in pazienti con porpora trombocitopenica immune
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di M254 dopo la somministrazione di una singola dose crescente e dosi ripetute in volontari sani e pazienti con porpora trombocitopenica immunitaria (ITP).
La farmacodinamica del farmaco sarà misurata come risposta piastrinica nei pazienti con ITP.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La parte A dello studio attualmente non accetta volontari sani poiché il reclutamento per la parte A è stato completato.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
50
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Yvoir, Belgio, 5530
- Ucl de Mont-Godinne
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Meldola, Italia, 47014
- Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori
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Ravenna, Italia, 48100
- Azienda Unita Sanitaria Locale Di Ravenna
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Reggio Emilia, Italia, 42123
- Arcispedale Santa Maria Nuova - IRCCS
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Roma, Italia, 168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
- Ospedale 'Casa Sollievo della Sofferenza' - U.O. Ematologia-
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Groningen, Olanda, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Groningen, Olanda, NZ 9728
- PRA Health Sciences
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Chorzow, Polonia, 41 503
- Silesian Healthy Blood Clinic
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Lublin, Polonia, 20-081
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1
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Opole, Polonia, 45-061
- Szpital Wojewodzki w Opolu
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Poznan, Polonia, 60-631
- Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej MSW w Poznaniu im prof Ludwika Bierkowskiego
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Wroclaw, Polonia, 50 367
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
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Barcelona, Spagna, 08035
- Hosp Univ Vall D Hebron
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Burgos, Spagna, 09003
- Hosp. Univ. de Burgos
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Malaga, Spagna, 29010
- Hosp. Regional. Carlos Haya
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Murcia, Spagna, 30008
- Hosp. Gral. Univ. J.M. Morales Meseguer
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Salamanca, Spagna, 37007
- Hosp Clinico Univ de Salamanca
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Valencia, Spagna, 46017
- Hosp. Univ. Dr. Peset
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90089
- University of Southern California
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Whittier, California, Stati Uniti, 90603
- Oncology Institute of Hope and Innovation
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Florida
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Miami Lakes, Florida, Stati Uniti, 33014
- Lakes Research
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Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
- University of South Florida
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Taussig Cancer Insititute Cleveland Clinic
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Debrecen, Ungheria, 4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
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Kaposvar, Ungheria, 7400
- Somogy Megyei Kaposi Mor Oktato Korhaz
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Pecs, Ungheria, 7624
- Pecsi Tudomanyegyetem
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
Sì
Descrizione
Criteri chiave per volontari sani: il soggetto deve avere un'età compresa tra 18 e 55 anni; sano come indicato dall'anamnesi, dall'esame fisico, dai segni vitali, dai test di laboratorio clinici e dall'elettrocardiogramma a 12 derivazioni e tutti i risultati anormali sono valutati come non clinicamente significativi dallo sperimentatore; non incinta o in allattamento; e nessun'altra anomalia clinicamente rilevante attualmente o nella loro storia che lo Sperimentatore li riterrebbe non idonei a partecipare.
Criteri chiave per i pazienti con porpora trombocitopenica immunitaria (ITP): il paziente deve avere un'età ≥18 anni e avere una diagnosi di ITP almeno 3 mesi prima dello screening, terapia di mantenimento stabile per almeno 4 settimane prima della prima visita di studio, non in stato di gravidanza o allattamento, e nessun'altra anomalia clinicamente rilevante attualmente o nella loro storia che lo Sperimentatore li riterrebbe non idonei a partecipare.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Parte A
I volontari sani riceveranno una singola dose crescente di M254 o placebo
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Placebo somministrato come infusione endovenosa
M254 somministrato come infusione endovenosa
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Sperimentale: Parte B
I pazienti con porpora trombocitopenica immunitaria (ITP) riceveranno una singola dose crescente di M254 seguita da IVIg
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M254 somministrato come infusione endovenosa
IVIg somministrato per infusione endovenosa
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Sperimentale: Parte C
I pazienti con ITP riceveranno una singola dose di M254 o IVIg, seguita da una singola dose dell'altro farmaco circa 28 giorni dopo
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M254 somministrato come infusione endovenosa
IVIg somministrato per infusione endovenosa
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Sperimentale: Parte D
I pazienti con ITP riceveranno dosi ripetute di M254
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M254 somministrato come infusione endovenosa
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Parti A, B e C: numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) per gravità
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 29
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Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole che si verifica in un partecipante a cui è stato somministrato un prodotto in sperimentazione e non indica necessariamente solo eventi con una chiara relazione causale con il relativo prodotto in sperimentazione.
Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento non presente prima della somministrazione del farmaco in studio o qualsiasi evento già presente che è peggiorato in gravità o frequenza in seguito all'esposizione al farmaco in studio.
La gravità è stata classificata in base ai criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi del National Cancer Institute (NCI-CTCAE) versione 5.0.
La scala di gravità varia dal Grado 1 (lieve) al Grado 5 (morte).
Grado 1= Lieve, Grado 2= Moderato, Grado 3= Grave, Grado 4= Pericoloso per la vita e Grado 5= Morte correlata all'evento avverso.
Si prevedeva che i dati fossero raccolti e analizzati su una popolazione aggregata di partecipanti che avevano ricevuto placebo nella Parte A. Per le Parti B e C, sono stati presentati i dati sugli eventi avversi relativi al periodo di trattamento.
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Dal giorno 1 al giorno 29
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Parti A, B e C: numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei valori di laboratorio clinici
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 29
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È stato riportato il numero di partecipanti con anomalie di laboratorio clinicamente significative (chimica, ematologia, analisi delle urine e coagulazione).
Si prevedeva che i dati fossero raccolti e analizzati su una popolazione aggregata di partecipanti che avevano ricevuto placebo nella Parte A.
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Dal giorno 1 al giorno 29
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Parti A, B e C: numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei segni vitali
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 29
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È stato riportato il numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative dei segni vitali (pressione sanguigna [pressione sanguigna sistolica {SBP} e pressione sanguigna diastolica {DBP}], frequenza cardiaca, frequenza respiratoria e temperatura corporea).
Si prevedeva che i dati fossero raccolti e analizzati su una popolazione aggregata di partecipanti che avevano ricevuto placebo nella Parte A.
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Dal giorno 1 al giorno 29
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Parti A, B e C: numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative negli elettrocardiogrammi (ECG)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 29
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È stato riportato il numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative negli ECG.
Si prevedeva che i dati fossero raccolti e analizzati su una popolazione aggregata di partecipanti che avevano ricevuto placebo nella Parte A.
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Dal giorno 1 al giorno 29
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Parte C: risposta massima osservata di M254 (Rmax) sulla conta piastrinica
Lasso di tempo: Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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Rmax è definito come la risposta massima osservata di M254 sulla conta piastrinica.
Il basale era il campione pre-dose.
Si prevedeva che i dati fossero raccolti e analizzati solo nella Parte C.
Per la Parte C, i dati sono stati raccolti e analizzati sulla popolazione aggregata per il farmaco in studio (M254 120 mg/kg e IVIg 1.000 mg/kg) ricevuto dai partecipanti.
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Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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Parte C: variazione rispetto al basale del Rmax di M254 nella conta piastrinica
Lasso di tempo: Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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È stata segnalata una variazione rispetto al basale del Rmax di M254 nella conta piastrinica.
Rmax è definita come la risposta massima osservata di M254.
Il basale era il campione pre-dose.
La conta piastrinica terapeutica è stata definita come >=50*10^9 cellule/L.
Una risposta piastrinica >=20*10^9 cellule/L è stata considerata come un aumento rispetto al basale.
Si prevedeva che i dati fossero raccolti e analizzati solo per la Parte C.
Per la Parte C, i dati sono stati raccolti e analizzati sulla popolazione aggregata per il farmaco in studio (M254 120 mg/kg e IVIg 1.000 mg/kg) ricevuto dai partecipanti.
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Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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Parte C: Curva dell'area sotto effetto della variazione rispetto al basale della conta piastrinica dal giorno 0 al giorno 14 (AUEC[0-giorno 14]) di M254
Lasso di tempo: Pre-dose (basale) fino al giorno 14 dopo la dose
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L'AUEC (0-giorno 14) è definita come la curva dell'area sotto effetto della variazione rispetto al basale della conta piastrinica dal giorno 0 al giorno 14 di M254.
Il basale era il campione pre-dose.
Si prevedeva che i dati fossero raccolti e analizzati solo per la Parte C.
Per la Parte C, i dati sono stati raccolti e analizzati sulla popolazione aggregata per il farmaco in studio (M254 120 mg/kg e IVIg 1.000 mg/kg) ricevuto dai partecipanti.
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Pre-dose (basale) fino al giorno 14 dopo la dose
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Parte C: Curva dell'area sotto effetto della variazione rispetto al basale della conta piastrinica dal giorno 0 al giorno 28 (AUEC[0-giorno 28]) di M254
Lasso di tempo: Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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L'AUEC (0-giorno 28) è definita come la curva dell'area sotto effetto della variazione rispetto al basale della conta piastrinica dal giorno 0 al giorno 28 di M254.
Il basale era il campione pre-dose.
Si prevedeva che i dati fossero raccolti e analizzati solo per la Parte C.
Per la Parte C, i dati sono stati raccolti e analizzati sulla popolazione aggregata per il farmaco in studio (M254 120 mg/kg e IVIg 1.000 mg/kg) ricevuto dai partecipanti.
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Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Parte C: numero di partecipanti con risposta piastrinica complessiva dopo la somministrazione di M254 rispetto a IVIg
Lasso di tempo: Fino al giorno 29
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È stato riportato il numero di partecipanti con risposta piastrinica complessiva dopo la somministrazione di M254 rispetto a IVIg.
Il tasso di risposta piastrinica complessiva è definito come il raggiungimento della conta piastrinica terapeutica.
Una conta piastrinica terapeutica è definita come maggiore o uguale a (>=) 50*10^9 cellule/litro (L) e un aumento rispetto al basale di >=20*10^9 cellule/L.
Si prevedeva che i dati fossero raccolti e analizzati solo per la Parte C.
Per la Parte C, i dati sono stati raccolti e analizzati sulla popolazione aggregata per il farmaco in studio (M254 120 mg/kg e IVIg 1.000 mg/kg) ricevuto dai partecipanti.
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Fino al giorno 29
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Parti A, B e C: concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di M254
Lasso di tempo: Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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La Cmax è definita come la concentrazione plasmatica massima osservata di M254.
Il basale era il campione pre-dose.
Era prevista la raccolta e l'analisi dei dati su una popolazione aggregata di partecipanti che avevano ricevuto placebo nella Parte A. Nella Parte C, i dati combinati di entrambi i bracci del Gruppo 1 sono presentati come previsto.
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Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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Parti A, B e C: tempo per raggiungere la concentrazione plasmatica massima osservata (Tmax) di M254
Lasso di tempo: Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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Il Tmax è definito come il tempo necessario per raggiungere la concentrazione plasmatica massima osservata di M254.
Il basale era il campione pre-dose.
Era prevista la raccolta e l'analisi dei dati su una popolazione aggregata di partecipanti che avevano ricevuto placebo nella Parte A. Nella Parte C, i dati combinati di entrambi i bracci del Gruppo 1 sono presentati come previsto.
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Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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Parti A, B e C: area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero al tempo infinito (AUC[0-Infinito]) di M254
Lasso di tempo: Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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L'AUC (0-Infinito) è definita come l'area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo 0 al tempo infinito di M254.
Il basale era il campione pre-dose.
Era prevista la raccolta e l'analisi dei dati su una popolazione aggregata di partecipanti che avevano ricevuto placebo nella Parte A. Nella Parte C, i dati combinati di entrambi i bracci del Gruppo 1 sono presentati come previsto.
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Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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Parti A, B e C: area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero al momento dell'ultima concentrazione quantificabile (AUC[0-Last]) di M254
Lasso di tempo: Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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L'AUC(0-last) è definita come l'area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal momento 0 al momento dell'ultima concentrazione quantificabile di M254.
L'AUC(0-ultimo) è calcolata mediante somma trapezoidale lineare-lineare.
Il basale era il campione pre-dose.
Era prevista la raccolta e l'analisi dei dati su una popolazione aggregata di partecipanti che avevano ricevuto placebo nella Parte A. Nella Parte C, i dati combinati di entrambi i bracci del Gruppo 1 sono presentati come previsto.
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Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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Parti A, B e C: Emivita apparente della fase terminale (t1/2) di M254
Lasso di tempo: Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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t1/2 è definito come il tempo misurato affinché la concentrazione plasmatica diminuisca di 1 metà rispetto alla concentrazione originale di M254.
Il basale era il campione pre-dose.
Era prevista la raccolta e l'analisi dei dati su una popolazione aggregata di partecipanti che avevano ricevuto placebo nella Parte A. Nella Parte C, i dati combinati di entrambi i bracci del Gruppo 1 sono presentati come previsto.
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Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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Parti A, B e C: volume di distribuzione (Vz) di M254
Lasso di tempo: Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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Vz è definito come il volume di distribuzione di M254 nella fase terminale.
Il basale era il campione pre-dose.
I dati per questa misura di esito non erano stati pianificati per il braccio placebo raggruppato nella Parte A e pertanto non sono stati presentati dati per il braccio placebo nella Parte A. Nella Parte C, i dati combinati di entrambi i bracci del Gruppo 1 sono presentati come pianificato.
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Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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Parti A, B e C: autorizzazione (CL) di M254
Lasso di tempo: Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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La CL è definita come la clearance di M254, calcolata come dose/AUC (0-infinito). Il basale era il campione pre-dose.
I dati per questa misura di esito non erano stati pianificati per il braccio placebo raggruppato nella Parte A e pertanto non sono stati presentati dati per il braccio placebo nella Parte A. Nella Parte C, i dati combinati di entrambi i bracci del Gruppo 1 sono presentati come pianificato.
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Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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Parti A, B e C: tempo medio di residenza (MRT) di M254
Lasso di tempo: Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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Il tempo di permanenza medio è il tempo medio in cui la dose del farmaco rimane nel corpo.
Il basale era il campione pre-dose.
I dati per questa misura di esito non erano stati pianificati per il braccio placebo raggruppato nella Parte A e pertanto non sono stati presentati dati per il braccio placebo nella Parte A. Nella Parte C, i dati combinati di entrambi i bracci del Gruppo 1 sono presentati come pianificato.
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Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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Parti A, B e C: percentuale della parte stimata per il calcolo di AUC(0-infinito) (%AUCextra) di M254
Lasso di tempo: Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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È stata riportata la percentuale della parte stimata per il calcolo dell'AUC(0-infinito) (%AUCextra) di M254.
Il basale era il campione pre-dose.
I dati per questa misura di esito non erano stati pianificati per il braccio placebo raggruppato nella Parte A e pertanto non sono stati presentati dati per il braccio placebo nella Parte A. Nella Parte C, i dati combinati di entrambi i bracci del Gruppo 1 sono presentati come pianificato.
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Pre-dose (basale) fino al giorno 29 dopo la dose
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Momenta General Queries, Momenta Pharmaceuticals, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 dicembre 2018
Completamento primario (Effettivo)
9 giugno 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
9 giugno 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 febbraio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 marzo 2019
Primo Inserito (Effettivo)
7 marzo 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
28 maggio 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 maggio 2025
Ultimo verificato
1 maggio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Citopenia
- Processi patologici
- Malattie autoimmuni
- Malattie del sistema immunitario
- Emorragia
- Manifestazioni cutanee
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi emorragici
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Microangiopatie trombotiche
- Trombocitopenia
- Porpora
- Porpora, Trombocitopenica, Idiopatica
- Porpora, Trombocitopenica
- Fattori immunologici
- Effetti fisiologici dei farmaci
- Anticorpi
- Immunoglobuline
- Immunoglobuline, per via endovenosa
- gamma-globuline
- Immunoglobulina Rho(D).
Altri numeri di identificazione dello studio
- CR108979
- 2018-003534-32 (Numero EudraCT)
- MOM-M254-001 (Altro identificatore: Momenta Pharmaceuticals, Inc.)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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