Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Seguridad y tolerabilidad de M254 en voluntarios sanos y pacientes con púrpura trombocitopénica inmune (ITP)

26 de mayo de 2025 actualizado por: Momenta Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de fase 1/2 de 4 partes para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de M254 en voluntarios sanos y en pacientes con púrpura trombocitopénica inmunitaria

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de M254 después de la administración de una dosis única ascendente y dosis repetidas en voluntarios sanos y pacientes con púrpura trombocitopénica inmune (PTI). La farmacodinámica del fármaco se medirá como respuesta plaquetaria en pacientes con PTI.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Actualmente, la Parte A del estudio no acepta voluntarios sanos, ya que se completó el reclutamiento para la parte A.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Yvoir, Bélgica, 5530
        • Ucl de Mont-Godinne
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hosp Univ Vall D Hebron
      • Burgos, España, 09003
        • Hosp. Univ. de Burgos
      • Malaga, España, 29010
        • Hosp. Regional. Carlos Haya
      • Murcia, España, 30008
        • Hosp. Gral. Univ. J.M. Morales Meseguer
      • Salamanca, España, 37007
        • Hosp Clinico Univ de Salamanca
      • Valencia, España, 46017
        • Hosp. Univ. Dr. Peset
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90089
        • University of Southern California
      • Whittier, California, Estados Unidos, 90603
        • Oncology Institute of Hope and Innovation
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Estados Unidos, 33014
        • Lakes Research
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • University of South Florida
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Taussig Cancer Insititute Cleveland Clinic
  • Hungría
      • Debrecen, Hungría, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
      • Kaposvar, Hungría, 7400
        • Somogy Megyei Kaposi Mór Oktató Kórház
      • Pecs, Hungría, 7624
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • Italia
      • Meldola, Italia, 47014
        • Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori
      • Ravenna, Italia, 48100
        • Azienda Unita Sanitaria Locale Di Ravenna
      • Reggio Emilia, Italia, 42123
        • Arcispedale Santa Maria Nuova - IRCCS
      • Roma, Italia, 168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
        • Ospedale 'Casa Sollievo della Sofferenza' - U.O. Ematologia-
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Groningen, Países Bajos, NZ 9728
        • PRA Health Sciences
  • Polonia
      • Chorzow, Polonia, 41 503
        • Silesian Healthy Blood Clinic
      • Lublin, Polonia, 20-081
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
      • Opole, Polonia, 45-061
        • Szpital Wojewodzki w Opolu
      • Poznan, Polonia, 60-631
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej MSW w Poznaniu im prof Ludwika Bierkowskiego
      • Wroclaw, Polonia, 50 367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Descripción

Criterios clave para voluntarios saludables: el sujeto debe tener entre 18 y 55 años; saludable según lo indicado por el historial médico, el examen físico, los signos vitales, las pruebas de laboratorio clínico y el electrocardiograma de 12 derivaciones, y el Investigador evalúa todos los hallazgos anormales como clínicamente no significativos; no embarazada ni amamantando; y ninguna otra anomalía clínicamente relevante actualmente o en su historial que el Investigador los considere inelegibles para participar.

Criterios clave para pacientes con púrpura trombocitopénica inmunitaria (PTI): el paciente debe tener ≥18 años y haber sido diagnosticado con PTI al menos 3 meses antes de la selección, terapia de mantenimiento estable durante al menos 4 semanas antes de la primera visita del estudio, no estar embarazada ni amamantando, y ninguna otra anomalía clínicamente relevante actualmente o en su historial que el Investigador los considere inelegibles para participar.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte A
Los voluntarios sanos recibirán una dosis única ascendente de M254 o placebo
Droga: Placebo
Placebo administrado como infusión intravenosa
Biológico: Biológico: M254
M254 administrado como infusión intravenosa
Experimental: Parte B
Los pacientes con púrpura trombocitopénica inmune (PTI) recibirán una dosis única ascendente de M254 seguida de IgIV
Biológico: Biológico: M254
M254 administrado como infusión intravenosa
Biológico: Inmunoglobulina intravenosa (IgIV)
IgIV administrada como infusión intravenosa
Experimental: Parte C
Los pacientes con PTI recibirán una dosis única de M254 o IgIV, seguida de una dosis única del otro fármaco aproximadamente 28 días después.
Biológico: Biológico: M254
M254 administrado como infusión intravenosa
Biológico: Inmunoglobulina intravenosa (IgIV)
IgIV administrada como infusión intravenosa
Experimental: Parte D
Los pacientes con PTI recibirán dosis repetidas de M254
Biológico: Biológico: M254
M254 administrado como infusión intravenosa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Partes A, B y C: Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) por gravedad
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 29
Un EA es cualquier evento médico adverso que ocurre en un participante al que se le administra un producto en investigación, y no necesariamente indica solo eventos con una relación causal clara con el producto en investigación relevante. Un TEAE se definió como cualquier evento no presente antes de la administración del fármaco del estudio o cualquier evento ya presente que empeoró en gravedad o frecuencia después de la exposición al fármaco del estudio. La gravedad se clasificó según los Criterios de terminología común para eventos adversos del Instituto Nacional del Cáncer (NCI-CTCAE), versión 5.0. La escala de gravedad varía del Grado 1 (Leve) al Grado 5 (Muerte). Grado 1 = Leve, Grado 2 = Moderado, Grado 3 = Grave, Grado 4 = Potencialmente mortal y Grado 5 = Muerte relacionada con un evento adverso. Se planeó recopilar y analizar datos en la población agrupada de participantes que recibieron placebo en la Parte A. Para las Partes B y C, se presentaron datos de EA durante el período de tratamiento.
Desde el día 1 hasta el día 29
Partes A, B y C: Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los valores de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 29
Se informó el número de participantes con anomalías de laboratorio clínicamente significativas (química, hematología, análisis de orina y coagulación). Se planeó recopilar y analizar datos sobre la población agrupada de participantes que recibieron placebo en la Parte A.
Desde el día 1 hasta el día 29
Partes A, B y C: Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los signos vitales
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 29
Se informó el número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los signos vitales (presión arterial [presión arterial sistólica {PAS} y presión arterial diastólica {PAD}], frecuencia del pulso, frecuencia respiratoria y temperatura corporal). Se planeó recopilar y analizar datos sobre la población agrupada de participantes que recibieron placebo en la Parte A.
Desde el día 1 hasta el día 29
Partes A, B y C: Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los electrocardiogramas (ECG)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 29
Se informó el número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los ECG. Se planeó recopilar y analizar datos sobre la población agrupada de participantes que recibieron placebo en la Parte A.
Desde el día 1 hasta el día 29
Parte C: Respuesta máxima observada de M254 (Rmax) en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis
Rmax se define como la respuesta máxima observada de M254 en el recuento de plaquetas. La línea de base fue la muestra previa a la dosis. Se planeó recopilar y analizar los datos únicamente en la Parte C. Para la Parte C, se recopilaron y analizaron datos de la población agrupada según el fármaco del estudio (M254 120 mg/kg y IgIV 1000 mg/kg) que recibieron los participantes.
Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis
Parte C: Cambio desde el valor inicial en Rmax de M254 en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis
Se informó el cambio desde el valor inicial en Rmax de M254 en el recuento de plaquetas. Rmax se define como la respuesta máxima observada de M254. La línea de base fue la muestra previa a la dosis. El recuento terapéutico de plaquetas se definió como >= 50*10^9 células/l. La respuesta plaquetaria de >= 20*10^9 células/l se consideró un aumento con respecto al valor inicial. Se planeó recopilar y analizar datos únicamente para la Parte C. Para la Parte C, se recopilaron y analizaron datos de la población agrupada según el fármaco del estudio (M254 120 mg/kg y IgIV 1000 mg/kg) que recibieron los participantes.
Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis
Parte C: Curva del área bajo efecto del cambio desde el valor inicial en el recuento de plaquetas desde el día 0 al día 14 (AUEC [0-día 14]) de M254
Periodo de tiempo: Predosis (valor inicial) hasta el día 14 después de la dosis
AUEC (0-día 14) se define como el área bajo la curva efecto del cambio desde el valor inicial en el recuento de plaquetas desde el día 0 hasta el día 14 de M254. La línea de base fue la muestra previa a la dosis. Se planeó recopilar y analizar datos únicamente para la Parte C. Para la Parte C, se recopilaron y analizaron datos de la población agrupada según el fármaco del estudio (M254 120 mg/kg y IgIV 1000 mg/kg) que recibieron los participantes.
Predosis (valor inicial) hasta el día 14 después de la dosis
Parte C: Curva del área bajo efecto del cambio desde el valor inicial en el recuento de plaquetas desde el día 0 al día 28 (AUEC[0-día 28]) de M254
Periodo de tiempo: Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis
AUEC (0-Día 28) se define como el área bajo la curva efecto del cambio desde el valor inicial en el recuento de plaquetas desde el día 0 hasta el día 28 de M254. La línea de base fue la muestra previa a la dosis. Se planeó recopilar y analizar datos únicamente para la Parte C. Para la Parte C, se recopilaron y analizaron datos de la población agrupada según el fármaco del estudio (M254 120 mg/kg y IgIV 1000 mg/kg) que recibieron los participantes.
Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte C: Número de participantes con respuesta plaquetaria general después de la administración de M254 en comparación con IgIV
Periodo de tiempo: Hasta el día 29
Se informó el número de participantes con respuesta plaquetaria general después de la administración de M254 en comparación con IgIV. La tasa de respuesta plaquetaria general se define como alcanzar el recuento terapéutico de plaquetas. Un recuento terapéutico de plaquetas se define como mayor o igual a (>=) 50*10^9 células/litro (L) y un aumento desde el valor inicial de >=20*10^9 células/L. Se planeó recopilar y analizar datos únicamente para la Parte C. Para la Parte C, se recopilaron y analizaron datos de la población agrupada según el fármaco del estudio (M254 120 mg/kg y IgIV 1000 mg/kg) que recibieron los participantes.
Hasta el día 29
Partes A, B y C: Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de M254
Periodo de tiempo: Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis
Cmax se define como la concentración plasmática máxima observada de M254. La línea de base fue la muestra previa a la dosis. Se planeó recopilar y analizar datos en la población agrupada de participantes que recibieron placebo en la Parte A. En la Parte C, los datos combinados de ambos brazos del Grupo 1 se presentan según lo planeado.
Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis
Partes A, B y C: tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima observada (Tmax) de M254
Periodo de tiempo: Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis
Tmax se define como el tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima observada de M254. La línea de base fue la muestra previa a la dosis. Se planeó recopilar y analizar datos en la población agrupada de participantes que recibieron placebo en la Parte A. En la Parte C, los datos combinados de ambos brazos del Grupo 1 se presentan según lo planeado.
Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis
Partes A, B y C: Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero hasta el tiempo infinito (AUC[0-Infinity]) de M254
Periodo de tiempo: Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis
El AUC(0-Infinito) se define como el área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo 0 hasta el tiempo infinito de M254. La línea de base fue la muestra previa a la dosis. Se planeó recopilar y analizar datos en la población agrupada de participantes que recibieron placebo en la Parte A. En la Parte C, los datos combinados de ambos brazos del Grupo 1 se presentan según lo planeado.
Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis
Partes A, B y C: Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el momento cero hasta el momento de la última concentración cuantificable (AUC[0-Last]) de M254
Periodo de tiempo: Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis
El AUC(0-último) se define como el área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el momento 0 hasta el momento de la última concentración cuantificable de M254. El AUC(0-último) se calcula mediante suma trapezoidal lineal-lineal. La línea de base fue la muestra previa a la dosis. Se planeó recopilar y analizar datos en la población agrupada de participantes que recibieron placebo en la Parte A. En la Parte C, los datos combinados de ambos brazos del Grupo 1 se presentan según lo planeado.
Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis
Partes A, B y C: Vida media de fase terminal aparente (t1/2) de M254
Periodo de tiempo: Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis
t1/2 se define como el tiempo medido para que la concentración plasmática disminuya a la mitad hasta su concentración original de M254. La línea de base fue la muestra previa a la dosis. Se planeó recopilar y analizar datos en la población agrupada de participantes que recibieron placebo en la Parte A. En la Parte C, los datos combinados de ambos brazos del Grupo 1 se presentan según lo planeado.
Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis
Partes A, B y C: Volumen de distribución (Vz) de M254
Periodo de tiempo: Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis
Vz se define como el volumen de distribución de M254 en la fase terminal. La línea de base fue la muestra previa a la dosis. Los datos para esta medida de resultado no se planificaron para el grupo de placebo combinado en la Parte A y, por lo tanto, no se presentaron datos para el grupo de placebo en la Parte A. En la Parte C, los datos combinados de ambos brazos del Grupo 1 se presentan según lo planeado.
Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis
Partes A, B y C: Espacio libre (CL) de M254
Periodo de tiempo: Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis
CL se define como el aclaramiento de M254, calculado como dosis/AUC(0-infinito). La línea de base fue la muestra previa a la dosis. Los datos para esta medida de resultado no se planificaron para el grupo de placebo combinado en la Parte A y, por lo tanto, no se presentaron datos para el grupo de placebo en la Parte A. En la Parte C, los datos combinados de ambos brazos del Grupo 1 se presentan según lo planeado.
Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis
Partes A, B y C: Tiempo medio de residencia (MRT) de M254
Periodo de tiempo: Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis
El tiempo de residencia medio es el tiempo promedio que la dosis del fármaco permaneció en el cuerpo. La línea de base fue la muestra previa a la dosis. Los datos para esta medida de resultado no se planificaron para el grupo de placebo combinado en la Parte A y, por lo tanto, no se presentaron datos para el grupo de placebo en la Parte A. En la Parte C, los datos combinados de ambos brazos del Grupo 1 se presentan según lo planeado.
Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis
Partes A, B y C: Porcentaje de la parte estimada para el cálculo del AUC(0-infinito) (%AUCextra) de M254
Periodo de tiempo: Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis
Se informó el porcentaje de la parte estimada para el cálculo del AUC(0-infinito) (%AUCextra) de M254. La línea de base fue la muestra previa a la dosis. Los datos para esta medida de resultado no se planificaron para el grupo de placebo combinado en la Parte A y, por lo tanto, no se presentaron datos para el grupo de placebo en la Parte A. En la Parte C, los datos combinados de ambos brazos del Grupo 1 se presentan según lo planeado.
Predosis (valor inicial) hasta el día 29 después de la dosis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Momenta Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Momenta General Queries, Momenta Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de diciembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

9 de junio de 2021

Finalización del estudio (Actual)

9 de junio de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de febrero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de marzo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

7 de marzo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de mayo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de mayo de 2025

Última verificación

1 de mayo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CR108979
  • 2018-003534-32 (Número EudraCT)
  • MOM-M254-001 (Otro identificador: Momenta Pharmaceuticals, Inc.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir