Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och tolerabilitet för M254 hos friska frivilliga och patienter med immuntrombocytopenisk purpura (ITP)

26 maj 2025 uppdaterad av: Momenta Pharmaceuticals, Inc.

En 4-delad fas 1/2-studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos M254 hos friska frivilliga och hos patienter med immun trombocytopen purpura

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik för M254 efter administrering av en stigande engångsdos och upprepade doser till friska frivilliga och patienter med immuntrombocytopenisk purpura (ITP). Läkemedlets farmakodynamik kommer att mätas som blodplättssvar hos patienter med ITP.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Del A av studien tar för närvarande inte emot friska frivilliga eftersom rekryteringen för del A har slutförts.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

50

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Yvoir, Belgien, 5530
        • Ucl de Mont-Godinne
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90089
        • University of Southern California
      • Whittier, California, Förenta staterna, 90603
        • Oncology Institute of Hope and Innovation
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Förenta staterna, 33014
        • Lakes Research
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • University of South Florida
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Taussig Cancer Insititute Cleveland Clinic
  • Italien
      • Meldola, Italien, 47014
        • Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori
      • Ravenna, Italien, 48100
        • Azienda Unita Sanitaria Locale Di Ravenna
      • Reggio Emilia, Italien, 42123
        • Arcispedale Santa Maria Nuova - IRCCS
      • Roma, Italien, 168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • San Giovanni Rotondo, Italien, 71013
        • Ospedale 'Casa Sollievo della Sofferenza' - U.O. Ematologia-
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Groningen, Nederländerna, NZ 9728
        • PRA Health Sciences
  • Polen
      • Chorzow, Polen, 41 503
        • Silesian Healthy Blood Clinic
      • Lublin, Polen, 20-081
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
      • Opole, Polen, 45-061
        • Szpital Wojewodzki w Opolu
      • Poznan, Polen, 60-631
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej MSW w Poznaniu im prof Ludwika Bierkowskiego
      • Wroclaw, Polen, 50 367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hosp Univ Vall D Hebron
      • Burgos, Spanien, 09003
        • Hosp. Univ. de Burgos
      • Malaga, Spanien, 29010
        • Hosp. Regional. Carlos Haya
      • Murcia, Spanien, 30008
        • Hosp. Gral. Univ. J.M. Morales Meseguer
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Hosp Clinico Univ de Salamanca
      • Valencia, Spanien, 46017
        • Hosp. Univ. Dr. Peset
  • Ungern
      • Debrecen, Ungern, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
      • Kaposvar, Ungern, 7400
        • Somogy Megyei Kaposi Mór Oktató Kórház
      • Pecs, Ungern, 7624
        • Pecsi Tudomanyegyetem

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Beskrivning

Nyckelkriterier för friska volontärer: Ämnet måste vara mellan 18 och 55 år; frisk enligt medicinsk historia, fysisk undersökning, vitala tecken, kliniska laboratorietester och elektrokardiogram med 12 avledningar, och alla onormala fynd bedöms som inte kliniskt signifikanta av utredaren; inte gravid eller ammar; och inga andra kliniskt relevanta avvikelser för närvarande eller i deras historia som utredaren anser att de inte är berättigade att delta.

Nyckelkriterier för immuntrombocytopenisk purpura (ITP)-patienter: Patienten måste vara ≥18 år och diagnosticerad med ITP minst 3 månader före screening, stabil underhållsbehandling i minst 4 veckor före det första studiebesöket, inte gravid eller ammande, och inga andra kliniskt relevanta avvikelser för närvarande eller i deras historia som utredaren anser att de inte är berättigade att delta.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del A
Friska frivilliga kommer att få en stigande engångsdos av M254 eller placebo
Läkemedel: Placebo
Placebo administreras som intravenös infusion
Biologisk: Biologisk: M254
M254 administreras som intravenös infusion
Experimentell: Del B
Patienter med immuntrombocytopenisk purpura (ITP) kommer att få en stigande engångsdos av M254 följt av IVIg
Biologisk: Biologisk: M254
M254 administreras som intravenös infusion
Biologisk: Intravenöst immunglobulin (IVIg)
IVIg administreras som intravenös infusion
Experimentell: Del C
ITP-patienter kommer att få en engångsdos av M254 eller IVIg, följt av en engångsdos av det andra läkemedlet cirka 28 dagar senare
Biologisk: Biologisk: M254
M254 administreras som intravenös infusion
Biologisk: Intravenöst immunglobulin (IVIg)
IVIg administreras som intravenös infusion
Experimentell: Del D
ITP-patienter kommer att få upprepade doser av M254
Biologisk: Biologisk: M254
M254 administreras som intravenös infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Delarna A, B och C: Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) efter svårighetsgrad
Tidsram: Från dag 1 till dag 29
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse som inträffar hos en deltagare som administrerat en prövningsprodukt, och den indikerar inte nödvändigtvis endast händelser med ett tydligt orsakssamband med den relevanta prövningsprodukten. En TEAE definierades som varje händelse som inte förekom före administrering av studieläkemedlet eller någon händelse som redan förekom som förvärrades i antingen svårighetsgrad eller frekvens efter exponering för studieläkemedlet. Allvarlighetsgraden graderades enligt National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) version 5.0. Allvarlighetsskalan sträcker sig från grad 1 (mild) till grad 5 (död). Grad 1= Mild, Grad 2= Måttlig, Grad 3= Allvarlig, Grad 4= Livshotande och Grad 5= Död relaterad till biverkning. Data planerades att samlas in och analyseras på den poolade populationen av deltagare som fick placebo i del A. För del B och C presenterades AE-data för behandlingsperioden.
Från dag 1 till dag 29
Delarna A, B och C: Antal deltagare med kliniskt signifikanta abnormiteter i kliniska laboratorievärden
Tidsram: Från dag 1 till dag 29
Antal deltagare med kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser (kemi, hematologi, urinanalys och koagulation) rapporterades. Data planerades att samlas in och analyseras på den poolade populationen av deltagare som fick placebo i del A.
Från dag 1 till dag 29
Delarna A, B och C: Antal deltagare med kliniskt signifikanta abnormiteter i vitala tecken
Tidsram: Från dag 1 till dag 29
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i vitala tecken (blodtryck [systoliskt blodtryck {SBP} och diastoliskt blodtryck {DBP}], pulsfrekvens, andningsfrekvens och kroppstemperatur) rapporterades. Data planerades att samlas in och analyseras på den poolade populationen av deltagare som fick placebo i del A.
Från dag 1 till dag 29
Delarna A, B och C: Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i elektrokardiogram (EKG)
Tidsram: Från dag 1 till dag 29
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i EKG rapporterades. Data planerades att samlas in och analyseras på den poolade populationen av deltagare som fick placebo i del A.
Från dag 1 till dag 29
Del C: Maximalt observerat svar av M254 (Rmax) på trombocytantal
Tidsram: Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos
Rmax definieras som det maximala observerade svaret av M254 på trombocytantal. Baslinje var provet före dos. Data var planerad att samlas in och analyseras endast del C. För del C samlades och analyserades data om den poolade populationen per studieläkemedlet (M254 120 mg/kg och IVIg 1000 mg/kg) som deltagarna fick.
Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos
Del C: Ändring från baslinjen i Rmax för M254 i trombocytantal
Tidsram: Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos
Förändring från baslinjen i Rmax för M254 i trombocytantal rapporterades. Rmax definieras som det maximala observerade svaret för M254. Baslinjen var provet före dosen. Terapeutisk trombocytantal definierades som >=50*10^9 celler/L. Blodplättssvar på >=20*10^9 celler/L ansågs vara en ökning från baslinjen. Data var planerad att samlas in och analyseras endast för del C. För del C samlades och analyserades data om den poolade populationen per studieläkemedlet (M254 120 mg/kg och IVIg 1000 mg/kg) som deltagarna fick.
Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos
Del C: Area Under Effect Curve för förändringen från baslinjen i trombocytantalet från dag 0 till dag 14 (AUEC[0-Day 14]) för M254
Tidsram: Fördosering (baslinje) upp till dag 14 efter dos
AUEC(0-Dag 14) definieras som kurvan för effektområde för förändringen från baslinjen i trombocytantalet från dag 0 till dag 14 av M254. Baslinjen var provet före dosen. Data var planerad att samlas in och analyseras endast för del C. För del C samlades och analyserades data om den poolade populationen per studieläkemedlet (M254 120 mg/kg och IVIg 1000 mg/kg) som deltagarna fick.
Fördosering (baslinje) upp till dag 14 efter dos
Del C: Area Under Effect Curve för förändringen från baslinjen i trombocytantalet från dag 0 till dag 28 (AUEC[0-Day 28]) för M254
Tidsram: Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos
AUEC(0-Dag 28) definieras som kurvan för effektområde för förändringen från baslinjen i trombocytantalet från dag 0 till dag 28 av M254. Baslinjen var provet före dosen. Data var planerad att samlas in och analyseras endast för del C. För del C samlades data in och analyserades om den poolade populationen per studieläkemedlet (M254 120 mg/kg och IVIg 1000 mg/kg) som deltagarna fick.
Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del C: Antal deltagare med totalt blodplättssvar efter M254-administration jämfört med IVIg
Tidsram: Fram till dag 29
Antal deltagare med totalt blodplättssvar efter M254-administrering jämfört med IVIg rapporterades. Den totala blodplättsresponsen definieras som att nå det terapeutiska antalet trombocyter. Ett terapeutiskt trombocytantal definieras som större än eller lika med (>=) 50*10^9 celler/liter (L) och en ökning från baslinjen på >=20*10^9 celler/L. Data var planerad att samlas in och analyseras endast för del C. För del C samlades data in och analyserades om den poolade populationen per studieläkemedlet (M254 120 mg/kg och IVIg 1000 mg/kg) som deltagarna fick.
Fram till dag 29
Delarna A, B och C: Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av M254
Tidsram: Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos
Cmax definieras som den maximala observerade plasmakoncentrationen av M254. Baslinjen var provet före dosen. Data planerades att samlas in och analyseras på den poolade populationen av deltagare som fick placebo i del A. I del C presenteras kombinerade data för båda armarna i grupp 1 som planerat.
Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos
Delarna A, B och C: Tid för att nå maximal observerad plasmakoncentration (Tmax) av M254
Tidsram: Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos
Tmax definieras som tiden för att nå den maximala observerade plasmakoncentrationen av M254. Baslinjen var provet före dosen. Data planerades att samlas in och analyseras på den poolade populationen av deltagare som fick placebo i del A. I del C presenteras kombinerade data för båda armarna i grupp 1 som planerat.
Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos
Delarna A, B och C: Area under plasmakoncentration-tidskurvan från tid noll till oändlig tid (AUC[0-oändlighet]) för M254
Tidsram: Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos
AUC(0-oändlighet) definieras som area under plasmakoncentration-tid-kurvan från tid 0 till oändlig tid för M254. Baslinjen var provet före dosen. Data planerades att samlas in och analyseras på den poolade populationen av deltagare som fick placebo i del A. I del C presenteras kombinerade data för båda armarna i grupp 1 som planerat.
Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos
Delarna A, B och C: Area under plasmakoncentration-tidskurvan från tid noll till tidpunkt för senaste kvantifierbara koncentration (AUC[0-Last]) för M254
Tidsram: Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos
AUC(0-last) definieras som area under plasmakoncentration-tid-kurvan från tidpunkten 0 till tiden för den sista kvantifierbara koncentrationen av M254. AUC(0-last) beräknas genom linjär-linjär trapetsformad summering. Baslinjen var provet före dosen. Data planerades att samlas in och analyseras på den poolade populationen av deltagare som fick placebo i del A. I del C presenteras kombinerade data för båda armarna i grupp 1 som planerat.
Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos
Delarna A, B och C: Skenbar terminal fas halveringstid (t1/2) för M254
Tidsram: Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos
t1/2 definieras som den tid som uppmätts för plasmakoncentrationen att minska med 1 halva till dess ursprungliga koncentration av M254. Baslinjen var provet före dosen. Data planerades att samlas in och analyseras på den poolade populationen av deltagare som fick placebo i del A. I del C presenteras kombinerade data för båda armarna i grupp 1 som planerat.
Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos
Delarna A, B och C: Distributionsvolym (Vz) för M254
Tidsram: Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos
Vz definieras som distributionsvolymen för M254 vid terminalfas. Baslinjen var provet före dosen. Data för detta utfallsmått var inte planerat för poolad placeboarm i del A och därför presenterades inga data för placeboarm i del A. I del C presenteras kombinerade data för båda armarna i grupp 1 som planerat.
Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos
Delarna A, B och C: Spelrum (CL) för M254
Tidsram: Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos
CL definieras som clearance av M254, beräknat som dos/AUC(0-oändlighet). Baslinjen var provet före dosen. Data för detta utfallsmått var inte planerat för poolad placeboarm i del A och därför presenterades inga data för placeboarm i del A. I del C presenteras kombinerade data för båda armarna i grupp 1 som planerat.
Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos
Delarna A, B och C: Genomsnittlig uppehållstid (MRT) för M254
Tidsram: Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos
Genomsnittlig uppehållstid är den genomsnittliga tid som läkemedelsdosen stannade kvar i kroppen. Baslinjen var provet före dosen. Data för detta utfallsmått var inte planerat för poolad placeboarm i del A och därför presenterades inga data för placeboarm i del A. I del C presenteras kombinerade data för båda armarna i grupp 1 som planerat.
Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos
Delarna A, B och C: Procentandel av den uppskattade delen för beräkning av AUC(0-oändlighet) (%AUCextra) av M254
Tidsram: Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos
Procentandel av den uppskattade delen för beräkning av AUC(0-oändlighet) (%AUCextra) av M254 rapporterades. Baslinjen var provet före dosen. Data för detta utfallsmått var inte planerat för poolad placeboarm i del A och därför presenterades inga data för placeboarm i del A. I del C presenteras kombinerade data för båda armarna i grupp 1 som planerat.
Fördosering (baslinje) upp till dag 29 efter dos

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Momenta Pharmaceuticals, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Momenta General Queries, Momenta Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 december 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

9 juni 2021

Avslutad studie (Faktisk)

9 juni 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 februari 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 mars 2019

Första postat (Faktisk)

7 mars 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 maj 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 maj 2025

Senast verifierad

1 maj 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CR108979
  • 2018-003534-32 (EudraCT-nummer)
  • MOM-M254-001 (Annan identifierare: Momenta Pharmaceuticals, Inc.)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera