Segurança e tolerabilidade do M254 em voluntários saudáveis e pacientes com púrpura trombocitopênica imune (PTI)
26 de maio de 2025 atualizado por: Momenta Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de fase 1/2 em 4 partes para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do M254 em voluntários saudáveis e em pacientes com púrpura trombocitopênica imune
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do M254 após a administração de uma única dose ascendente e doses repetidas em voluntários saudáveis e pacientes com púrpura trombocitopênica imune (PTI).
A farmacodinâmica da droga será medida como resposta plaquetária em pacientes com PTI.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A Parte A do estudo atualmente não está aceitando voluntários saudáveis, pois o recrutamento para a parte A foi concluído.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
50
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Yvoir, Bélgica, 5530
- Ucl de Mont-Godinne
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hosp Univ Vall D Hebron
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Burgos, Espanha, 09003
- Hosp. Univ. de Burgos
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Malaga, Espanha, 29010
- Hosp. Regional. Carlos Haya
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Murcia, Espanha, 30008
- Hosp. Gral. Univ. J.M. Morales Meseguer
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Salamanca, Espanha, 37007
- Hosp Clinico Univ de Salamanca
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Valencia, Espanha, 46017
- Hosp. Univ. Dr. Peset
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90089
- University of Southern California
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Whittier, California, Estados Unidos, 90603
- Oncology Institute of Hope and Innovation
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Florida
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Miami Lakes, Florida, Estados Unidos, 33014
- Lakes Research
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Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- University of South Florida
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Taussig Cancer Insititute Cleveland Clinic
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Groningen, Holanda, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Groningen, Holanda, NZ 9728
- PRA Health Sciences
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Debrecen, Hungria, 4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
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Kaposvar, Hungria, 7400
- Somogy Megyei Kaposi Mór Oktató Kórház
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Pecs, Hungria, 7624
- Pecsi Tudomanyegyetem
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Meldola, Itália, 47014
- Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori
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Ravenna, Itália, 48100
- Azienda Unita Sanitaria Locale Di Ravenna
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Reggio Emilia, Itália, 42123
- Arcispedale Santa Maria Nuova - IRCCS
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Roma, Itália, 168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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San Giovanni Rotondo, Itália, 71013
- Ospedale 'Casa Sollievo della Sofferenza' - U.O. Ematologia-
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Chorzow, Polônia, 41 503
- Silesian Healthy Blood Clinic
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Lublin, Polônia, 20-081
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
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Opole, Polônia, 45-061
- Szpital Wojewodzki w Opolu
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Poznan, Polônia, 60-631
- Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej MSW w Poznaniu im prof Ludwika Bierkowskiego
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Wroclaw, Polônia, 50 367
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Critérios Chave para Voluntários Saudáveis: O indivíduo deve ter entre 18 e 55 anos; saudável conforme indicado pelo histórico médico, exame físico, sinais vitais, testes laboratoriais clínicos e eletrocardiograma de 12 derivações, e todos os achados anormais são avaliados como não clinicamente significativos pelo investigador; não grávida ou amamentando; e nenhuma outra anormalidade clinicamente relevante atualmente ou em seu histórico que o investigador os considere inelegíveis para participar.
Critérios-chave para pacientes com púrpura trombocitopênica imune (PTI): O paciente deve ter ≥18 anos e ser diagnosticado com PTI pelo menos 3 meses antes da triagem, terapia de manutenção estável por pelo menos 4 semanas antes da primeira visita do estudo, não estar grávida ou amamentando, e nenhuma outra anormalidade clinicamente relevante atualmente ou em seu histórico que o investigador os considere inelegíveis para participar.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Parte A
Voluntários saudáveis receberão uma única dose crescente de M254 ou placebo
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Placebo administrado como infusão intravenosa
M254 administrado como infusão intravenosa
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Experimental: Parte B
Os pacientes com púrpura trombocitopênica imune (PTI) receberão uma dose única ascendente de M254 seguida de IVIg
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M254 administrado como infusão intravenosa
IVIg administrado como infusão intravenosa
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Experimental: Parte C
Os pacientes com PTI receberão uma dose única de M254 ou IVIg, seguida de uma dose única do outro medicamento aproximadamente 28 dias depois
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M254 administrado como infusão intravenosa
IVIg administrado como infusão intravenosa
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Experimental: Parte D
Os pacientes com PTI receberão doses repetidas de M254
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M254 administrado como infusão intravenosa
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Partes A, B e C: Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) por gravidade
Prazo: Do dia 1 ao dia 29
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Um EA é qualquer evento médico desfavorável que ocorre em um participante que recebeu um produto sob investigação e não indica necessariamente apenas eventos com relação causal clara com o produto sob investigação relevante.
Um TEAE foi definido como qualquer evento não presente antes da administração do medicamento em estudo ou qualquer evento já presente que piorou em gravidade ou frequência após a exposição ao medicamento em estudo.
A gravidade foi classificada de acordo com os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos do Instituto Nacional do Câncer (NCI-CTCAE) versão 5.0.
A escala de gravidade varia de Grau 1 (Leve) a Grau 5 (Morte).
Grau 1= Leve, Grau 2= Moderado, Grau 3= Grave, Grau 4= Risco de vida e Grau 5= Morte relacionada a evento adverso.
Os dados foram planejados para serem coletados e analisados na população agrupada de participantes que receberam placebo na Parte A. Para as Partes B e C, foram apresentados dados de EA referentes ao período de tratamento.
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Do dia 1 ao dia 29
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Partes A, B e C: Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas nos valores laboratoriais clínicos
Prazo: Do dia 1 ao dia 29
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Foi relatado o número de participantes com anormalidades laboratoriais clinicamente significativas (química, hematologia, urinálise e coagulação).
Os dados foram planejados para serem coletados e analisados na população agrupada de participantes que receberam placebo na Parte A.
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Do dia 1 ao dia 29
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Partes A, B e C: Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas nos sinais vitais
Prazo: Do dia 1 ao dia 29
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Foi relatado o número de participantes com anormalidades clinicamente significativas nos sinais vitais (pressão arterial [pressão arterial sistólica {PAS} e pressão arterial diastólica {PAD}], frequência cardíaca, frequência respiratória e temperatura corporal).
Os dados foram planejados para serem coletados e analisados na população agrupada de participantes que receberam placebo na Parte A.
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Do dia 1 ao dia 29
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Partes A, B e C: Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas em eletrocardiogramas (ECGs)
Prazo: Do dia 1 ao dia 29
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Foi relatado o número de participantes com anormalidades clinicamente significativas nos ECGs.
Os dados foram planejados para serem coletados e analisados na população agrupada de participantes que receberam placebo na Parte A.
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Do dia 1 ao dia 29
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Parte C: Resposta Máxima Observada de M254 (Rmax) na Contagem de Plaquetas
Prazo: Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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Rmax é definido como a resposta máxima observada de M254 na contagem de plaquetas.
A linha de base foi a amostra pré-dose.
Os dados foram planejados para serem coletados e analisados apenas na Parte C.
Para a Parte C, os dados foram coletados e analisados na população agrupada de acordo com o medicamento do estudo (M254 120 mg/kg e IVIg 1000 mg/kg) que os participantes receberam.
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Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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Parte C: Alteração da linha de base no Rmax de M254 na contagem de plaquetas
Prazo: Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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Foi relatada alteração da linha de base no Rmax de M254 na contagem de plaquetas.
Rmax é definido como a resposta máxima observada de M254.
A linha de base foi a amostra pré-dose.
A contagem terapêutica de plaquetas foi definida como >=50*10^9 células/L.
A resposta plaquetária >=20*10^9 células/L foi considerada como um aumento em relação ao valor basal.
Os dados foram planejados para serem coletados e analisados apenas para a Parte C.
Para a Parte C, os dados foram coletados e analisados na população agrupada de acordo com o medicamento do estudo (M254 120 mg/kg e IVIg 1000 mg/kg) que os participantes receberam.
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Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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Parte C: Curva de área sob efeito da mudança da linha de base na contagem de plaquetas do dia 0 ao dia 14 (AUEC [0-dia 14]) de M254
Prazo: Pré-dose (linha de base) até o dia 14 após a dose
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AUEC (0-Dia 14) é definido como a área sob a curva de efeito da alteração da linha de base na contagem de plaquetas do Dia 0 ao Dia 14 de M254.
A linha de base foi a amostra pré-dose.
Os dados foram planejados para serem coletados e analisados apenas para a Parte C.
Para a Parte C, os dados foram coletados e analisados na população agrupada de acordo com o medicamento do estudo (M254 120 mg/kg e IVIg 1000 mg/kg) que os participantes receberam.
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Pré-dose (linha de base) até o dia 14 após a dose
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Parte C: Curva de área sob efeito da mudança da linha de base na contagem de plaquetas do dia 0 ao dia 28 (AUEC [0-dia 28]) de M254
Prazo: Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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AUEC (0-Dia 28) é definido como a área sob a curva de efeito da alteração da linha de base na contagem de plaquetas do Dia 0 ao Dia 28 de M254.
A linha de base foi a amostra pré-dose.
Os dados foram planejados para serem coletados e analisados apenas para a Parte C.
Para a Parte C, os dados foram coletados e analisados na população agrupada de acordo com o medicamento do estudo (M254 120 mg/kg e IVIg 1000 mg/kg) que os participantes receberam.
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Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte C: Número de participantes com resposta plaquetária geral após administração de M254 em comparação com IVIg
Prazo: Até o dia 29
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Foi relatado o número de participantes com resposta plaquetária geral após a administração de M254 em comparação com IVIg.
A taxa geral de resposta plaquetária é definida como o alcance da contagem terapêutica de plaquetas.
Uma contagem terapêutica de plaquetas é definida como maior ou igual a (>=) 50*10^9 células/litro (L) e um aumento em relação ao valor basal de >=20*10^9 células/L.
Os dados foram planejados para serem coletados e analisados apenas para a Parte C.
Para a Parte C, os dados foram coletados e analisados na população agrupada de acordo com o medicamento do estudo (M254 120 mg/kg e IVIg 1000 mg/kg) que os participantes receberam.
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Até o dia 29
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Partes A, B e C: Concentração Plasmática Máxima Observada (Cmax) de M254
Prazo: Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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Cmax é definido como a concentração plasmática máxima observada de M254.
A linha de base foi a amostra pré-dose.
Os dados foram planejados para serem coletados e analisados na população agrupada de participantes que receberam placebo na Parte A. Na Parte C, os dados combinados de ambos os braços do Grupo 1 são apresentados conforme planejado.
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Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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Partes A, B e C: Tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada (Tmax) de M254
Prazo: Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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Tmax é definido como o tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada de M254.
A linha de base foi a amostra pré-dose.
Os dados foram planejados para serem coletados e analisados na população agrupada de participantes que receberam placebo na Parte A. Na Parte C, os dados combinados de ambos os braços do Grupo 1 são apresentados conforme planejado.
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Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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Partes A, B e C: Área sob a curva de concentração plasmática-tempo do tempo zero ao tempo infinito (AUC[0-Infinity]) de M254
Prazo: Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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AUC(0-Infinity) é definida como a área sob a curva concentração plasmática-tempo do tempo 0 ao tempo infinito de M254.
A linha de base foi a amostra pré-dose.
Os dados foram planejados para serem coletados e analisados na população agrupada de participantes que receberam placebo na Parte A. Na Parte C, os dados combinados de ambos os braços do Grupo 1 são apresentados conforme planejado.
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Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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Partes A, B e C: Área sob a curva de concentração plasmática-tempo do tempo zero ao tempo da última concentração quantificável (AUC[0-Last]) de M254
Prazo: Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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AUC(0-last) é definida como a área sob a curva concentração plasmática-tempo desde o momento 0 até o momento da última concentração quantificável de M254.
AUC(0-last) é calculada por soma trapezoidal linear-linear.
A linha de base foi a amostra pré-dose.
Os dados foram planejados para serem coletados e analisados na população agrupada de participantes que receberam placebo na Parte A. Na Parte C, os dados combinados de ambos os braços do Grupo 1 são apresentados conforme planejado.
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Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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Partes A, B e C: Meia-vida aparente da fase terminal (t1/2) do M254
Prazo: Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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t1/2 é definido como o tempo medido para a concentração plasmática diminuir pela metade em relação à sua concentração original de M254.
A linha de base foi a amostra pré-dose.
Os dados foram planejados para serem coletados e analisados na população agrupada de participantes que receberam placebo na Parte A. Na Parte C, os dados combinados de ambos os braços do Grupo 1 são apresentados conforme planejado.
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Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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Partes A, B e C: Volume de Distribuição (Vz) de M254
Prazo: Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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Vz é definido como o volume de distribuição de M254 na fase terminal.
A linha de base foi a amostra pré-dose.
Os dados para esta medida de resultado não foram planejados para o braço placebo agrupado na Parte A e, portanto, nenhum dado foi apresentado para o braço placebo na Parte A. Na Parte C, os dados combinados de ambos os braços do Grupo 1 são apresentados conforme planejado.
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Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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Partes A, B e C: Folga (CL) do M254
Prazo: Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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CL é definido como depuração de M254, calculada como dose/AUC(0-infinito). A linha de base foi a amostra pré-dose.
Os dados para esta medida de resultado não foram planejados para o braço placebo agrupado na Parte A e, portanto, nenhum dado foi apresentado para o braço placebo na Parte A. Na Parte C, os dados combinados de ambos os braços do Grupo 1 são apresentados conforme planejado.
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Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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Partes A, B e C: Tempo Médio de Residência (MRT) de M254
Prazo: Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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O tempo médio de residência é o tempo médio que a dose do medicamento permaneceu no corpo.
A linha de base foi a amostra pré-dose.
Os dados para esta medida de resultado não foram planejados para o braço placebo agrupado na Parte A e, portanto, nenhum dado foi apresentado para o braço placebo na Parte A. Na Parte C, os dados combinados de ambos os braços do Grupo 1 são apresentados conforme planejado.
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Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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Partes A, B e C: Porcentagem da Parte Estimada para o Cálculo da AUC(0-infinito) (%AUCextra) de M254
Prazo: Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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Foi relatada a porcentagem da parte estimada para o cálculo da AUC(0-infinito) (%AUCextra) de M254.
A linha de base foi a amostra pré-dose.
Os dados para esta medida de resultado não foram planejados para o braço placebo agrupado na Parte A e, portanto, nenhum dado foi apresentado para o braço placebo na Parte A. Na Parte C, os dados combinados de ambos os braços do Grupo 1 são apresentados conforme planejado.
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Pré-dose (linha de base) até o dia 29 após a dose
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Momenta General Queries, Momenta Pharmaceuticals, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de dezembro de 2018
Conclusão Primária (Real)
9 de junho de 2021
Conclusão do estudo (Real)
9 de junho de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de fevereiro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de março de 2019
Primeira postagem (Real)
7 de março de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de maio de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de maio de 2025
Última verificação
1 de maio de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Citopenia
- Processos Patológicos
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Hemorragia
- Manifestações de pele
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Trombocitopenia
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
- Púrpura Trombocitopênica
- Fatores Imunológicos
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Anticorpos
- Imunoglobulinas
- Imunoglobulinas intravenosas
- gama-globulinas
- Rho(D) Imunoglobulina
Outros números de identificação do estudo
- CR108979
- 2018-003534-32 (Número EudraCT)
- MOM-M254-001 (Outro identificador: Momenta Pharmaceuticals, Inc.)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .