Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og tolerabilitet af M254 hos raske frivillige og patienter med immuntrombocytopenisk purpura (ITP)

26. maj 2025 opdateret af: Momenta Pharmaceuticals, Inc.

En 4-delt fase 1/2 undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af M254 hos raske frivillige og hos patienter med immun trombocytopenisk purpura

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af M254 efter administration af en enkelt stigende dosis og gentagne doser til raske frivillige og patienter med immuntrombocytopenisk purpura (ITP). Lægemidlets farmakodynamik vil blive målt som blodpladerespons hos patienter med ITP.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Del A af undersøgelsen accepterer i øjeblikket ikke raske frivillige, da rekrutteringen til del A er afsluttet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Yvoir, Belgien, 5530
        • Ucl de Mont-Godinne
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90089
        • University of Southern California
      • Whittier, California, Forenede Stater, 90603
        • Oncology Institute of Hope and Innovation
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Forenede Stater, 33014
        • Lakes Research
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • University of South Florida
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Taussig Cancer Insititute Cleveland Clinic
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Groningen, Holland, NZ 9728
        • PRA Health Sciences
  • Italien
      • Meldola, Italien, 47014
        • Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori
      • Ravenna, Italien, 48100
        • Azienda Unita Sanitaria Locale Di Ravenna
      • Reggio Emilia, Italien, 42123
        • Arcispedale Santa Maria Nuova - IRCCS
      • Roma, Italien, 168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • San Giovanni Rotondo, Italien, 71013
        • Ospedale 'Casa Sollievo della Sofferenza' - U.O. Ematologia-
  • Polen
      • Chorzow, Polen, 41 503
        • Silesian Healthy Blood Clinic
      • Lublin, Polen, 20-081
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1
      • Opole, Polen, 45-061
        • Szpital Wojewodzki w Opolu
      • Poznan, Polen, 60-631
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej MSW w Poznaniu im prof Ludwika Bierkowskiego
      • Wroclaw, Polen, 50 367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hosp Univ Vall D Hebron
      • Burgos, Spanien, 09003
        • Hosp. Univ. de Burgos
      • Malaga, Spanien, 29010
        • Hosp. Regional. Carlos Haya
      • Murcia, Spanien, 30008
        • Hosp. Gral. Univ. J.M. Morales Meseguer
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Hosp Clinico Univ de Salamanca
      • Valencia, Spanien, 46017
        • Hosp. Univ. Dr. Peset
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
      • Kaposvar, Ungarn, 7400
        • Somogy Megyei Kaposi Mor Oktato Korhaz
      • Pecs, Ungarn, 7624
        • Pecsi Tudomanyegyetem

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Nøglekriterier for sunde frivillige: Emnet skal være mellem 18 og 55 år; sund som angivet af sygehistorie, fysisk undersøgelse, vitale tegn, kliniske laboratorietests og 12-aflednings elektrokardiogram, og alle unormale fund vurderes som ikke klinisk signifikante af investigator; ikke gravid eller ammende; og ingen andre klinisk relevante abnormiteter i øjeblikket eller i deres historie, som investigator ville anse dem for uegnede til at deltage.

Nøglekriterier for immuntrombocytopenisk purpura (ITP)-patienter: Patienten skal være i alderen ≥18 år og diagnosticeret med ITP mindst 3 måneder før screening, stabil vedligeholdelsesbehandling i mindst 4 uger før det første studiebesøg, ikke gravid eller ammende, og ingen andre klinisk relevante abnormiteter i øjeblikket eller i deres historie, som investigator ville anse dem for uegnede til at deltage.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del A
Raske frivillige vil modtage en enkelt stigende dosis af M254 eller placebo
Medicin: Placebo
Placebo administreret som intravenøs infusion
Biologisk: Biologisk: M254
M254 administreret som intravenøs infusion
Eksperimentel: Del B
Patienter med immuntrombocytopenisk purpura (ITP) vil modtage en enkelt stigende dosis af M254 efterfulgt af IVIg
Biologisk: Biologisk: M254
M254 administreret som intravenøs infusion
Biologisk: Intravenøst ​​immunglobulin (IVIg)
IVIg administreret som intravenøs infusion
Eksperimentel: Del C
ITP-patienter vil modtage en enkelt dosis af M254 eller IVIg, efterfulgt af en enkelt dosis af det andet lægemiddel cirka 28 dage senere
Biologisk: Biologisk: M254
M254 administreret som intravenøs infusion
Biologisk: Intravenøst ​​immunglobulin (IVIg)
IVIg administreret som intravenøs infusion
Eksperimentel: Del D
ITP-patienter vil modtage gentagne doser af M254
Biologisk: Biologisk: M254
M254 administreret som intravenøs infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A, B og C: Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) efter sværhedsgrad
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 29
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse, der opstår hos en deltager, der har administreret et forsøgsprodukt, og det indikerer ikke nødvendigvis kun hændelser med en klar årsagssammenhæng med det relevante forsøgsprodukt. En TEAE blev defineret som enhver hændelse, der ikke var til stede før administration af undersøgelseslægemidlet, eller enhver hændelse, der allerede var til stede, som forværredes i enten sværhedsgrad eller hyppighed efter eksponering for undersøgelseslægemidlet. Sværhedsgraden blev klassificeret i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) version 5.0. Alvorlighedsskalaen går fra grad 1 (mild) til grad 5 (død). Grad 1= Mild, Grade 2= Moderat, Grade 3= Svær, Grade 4= Livstruende og Grade 5= Død relateret til uønsket hændelse. Data var planlagt til at blive indsamlet og analyseret på den samlede population af deltagere, der modtog placebo i del A. For del B og C blev AE-data for behandlingsperiode præsenteret.
Fra dag 1 til dag 29
Del A, B og C: Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i kliniske laboratorieværdier
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 29
Antallet af deltagere med klinisk signifikante laboratorieabnormiteter (kemi, hæmatologi, urinanalyse og koagulation) blev rapporteret. Data var planlagt til at blive indsamlet og analyseret på den samlede population af deltagere, der modtog placebo i del A.
Fra dag 1 til dag 29
Del A, B og C: Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 29
Antallet af deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn (blodtryk [systolisk blodtryk {SBP} og diastolisk blodtryk {DBP}], pulsfrekvens, respirationsfrekvens og kropstemperatur) blev rapporteret. Data var planlagt til at blive indsamlet og analyseret på den samlede population af deltagere, der modtog placebo i del A.
Fra dag 1 til dag 29
Del A, B og C: Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i elektrokardiogrammer (EKG'er)
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 29
Antallet af deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i EKG'er blev rapporteret. Data var planlagt til at blive indsamlet og analyseret på den samlede population af deltagere, der modtog placebo i del A.
Fra dag 1 til dag 29
Del C: Maksimal observeret respons på M254 (Rmax) på blodpladetal
Tidsramme: Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis
Rmax er defineret som det maksimale observerede respons af M254 på trombocyttal. Baseline var prøven før dosis. Data var planlagt til kun at blive indsamlet og analyseret del C. For del C blev data indsamlet og analyseret på den samlede population pr. studielægemidlet (M254 120 mg/kg og IVIg 1000 mg/kg), som deltagerne modtog.
Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis
Del C: Ændring fra baseline i Rmax af M254 i blodpladetal
Tidsramme: Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis
Ændring fra baseline i Rmax på M254 i trombocyttal blev rapporteret. Rmax er defineret som det maksimale observerede respons af M254. Baseline var prædosisprøven. Terapeutisk trombocyttal blev defineret som >=50*10^9 celler/L. Blodpladerespons på >=20*10^9 celler/L blev betragtet som en stigning fra baseline. Data var planlagt til kun at blive indsamlet og analyseret for del C. For del C blev data indsamlet og analyseret på den samlede population pr. studielægemidlet (M254 120 mg/kg og IVIg 1000 mg/kg), som deltagerne modtog.
Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis
Del C: Area Under Effect Curve for ændringen fra baseline i blodpladetal fra dag 0 til dag 14 (AUEC[0-Day 14]) af M254
Tidsramme: Før dosis (baseline) op til dag 14 efter dosis
AUEC(0-Dag 14) er defineret som arealundervirkningskurven for ændringen fra baseline i trombocyttal fra dag 0 til dag 14 af M254. Baseline var prædosisprøven. Data var planlagt til kun at blive indsamlet og analyseret for del C. For del C blev data indsamlet og analyseret på den samlede population pr. studielægemidlet (M254 120 mg/kg og IVIg 1000 mg/kg), som deltagerne modtog.
Før dosis (baseline) op til dag 14 efter dosis
Del C: Area Under Effect Curve for ændringen fra baseline i blodpladetal fra dag 0 til dag 28 (AUEC[0-Day 28]) af M254
Tidsramme: Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis
AUEC(0-dag 28) er defineret som kurven for under effekt af ændringen fra baseline i trombocyttal fra dag 0 til dag 28 af M254. Baseline var prædosisprøven. Data var planlagt til kun at blive indsamlet og analyseret for del C. For del C blev data indsamlet og analyseret på den samlede population pr. studielægemidlet (M254 120 mg/kg og IVIg 1000 mg/kg), som deltagerne modtog.
Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del C: Antal deltagere med samlet blodpladerespons efter M254-administration sammenlignet med IVIg
Tidsramme: Op til dag 29
Antallet af deltagere med samlet trombocytrespons efter M254-administration sammenlignet med IVIg blev rapporteret. Samlet blodpladeresponsrate er defineret som at nå det terapeutiske trombocyttal. Et terapeutisk trombocyttal er defineret som større end eller lig med (>=) 50*10^9 celler/liter (L) og en stigning fra baseline på >=20*10^9 celler/L. Data var planlagt til kun at blive indsamlet og analyseret for del C. For del C blev data indsamlet og analyseret på den samlede population pr. studielægemidlet (M254 120 mg/kg og IVIg 1000 mg/kg), som deltagerne modtog.
Op til dag 29
Del A, B og C: Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af M254
Tidsramme: Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis
Cmax er defineret som den maksimale observerede plasmakoncentration af M254. Baseline var prædosisprøven. Data var planlagt til at blive indsamlet og analyseret på den samlede population af deltagere, som fik placebo i del A. I del C præsenteres kombinerede data for begge arme i gruppe 1 som planlagt.
Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis
Del A, B og C: Tid til at nå maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax) af M254
Tidsramme: Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis
Tmax er defineret som tiden til at nå den maksimale observerede plasmakoncentration af M254. Baseline var prædosisprøven. Data var planlagt til at blive indsamlet og analyseret på den samlede population af deltagere, som fik placebo i del A. I del C præsenteres kombinerede data for begge arme i gruppe 1 som planlagt.
Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis
Del A, B og C: Areal under plasmakoncentrationstidskurven fra tid nul til uendelig tid (AUC[0-uendelig]) af M254
Tidsramme: Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis
AUC(0-uendelighed) er defineret som areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tid 0 til uendelig tid af M254. Baseline var prædosisprøven. Data var planlagt til at blive indsamlet og analyseret på den samlede population af deltagere, som fik placebo i del A. I del C præsenteres kombinerede data for begge arme i gruppe 1 som planlagt.
Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis
Del A, B og C: Areal under plasmakoncentration-tidskurven fra tid nul til tidspunkt for sidste kvantificerbare koncentration (AUC[0-Sidste]) af M254
Tidsramme: Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis
AUC(0-sidst) er defineret som areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tidspunkt 0 til tidspunktet for den sidste kvantificerbare koncentration af M254. AUC(0-sidst) beregnes ved lineær-lineær trapezformet summering. Baseline var prædosisprøven. Data var planlagt til at blive indsamlet og analyseret på den samlede population af deltagere, som fik placebo i del A. I del C præsenteres kombinerede data for begge arme i gruppe 1 som planlagt.
Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis
Del A, B og C: Tilsyneladende terminalfasehalveringstid (t1/2) af M254
Tidsramme: Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis
t1/2 er defineret som den tid, der måles for plasmakoncentrationen at falde med 1 halvdelen til dens oprindelige koncentration af M254. Baseline var prædosisprøven. Data var planlagt til at blive indsamlet og analyseret på den samlede population af deltagere, som fik placebo i del A. I del C præsenteres kombinerede data for begge arme i gruppe 1 som planlagt.
Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis
Del A, B og C: Distributionsvolumen (Vz) af M254
Tidsramme: Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis
Vz er defineret som distributionsvolumen af ​​M254 ved terminal fase. Baseline var prædosisprøven. Data for dette resultatmål var ikke planlagt for poolet placeboarm i del A, og der blev derfor ikke præsenteret data for placeboarm i del A. I del C præsenteres kombinerede data for begge arme i gruppe 1 som planlagt.
Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis
Dele A, B og C: Clearance (CL) af M254
Tidsramme: Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis
CL er defineret som clearance af M254, beregnet som dosis/AUC(0-uendeligt). Baseline var prædosisprøven. Data for dette resultatmål var ikke planlagt for poolet placeboarm i del A, og der blev derfor ikke præsenteret data for placeboarm i del A. I del C præsenteres kombinerede data for begge arme i gruppe 1 som planlagt.
Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis
Del A, B og C: Gennemsnitlig opholdstid (MRT) for M254
Tidsramme: Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis
Gennemsnitlig opholdstid er den gennemsnitlige tid, som lægemiddeldosis forblev i kroppen. Baseline var prædosisprøven. Data for dette resultatmål var ikke planlagt for poolet placeboarm i del A, og der blev derfor ikke præsenteret data for placeboarm i del A. I del C præsenteres kombinerede data for begge arme i gruppe 1 som planlagt.
Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis
Del A, B og C: Procentdel af den estimerede del til beregning af AUC(0-uendeligt) (%AUCextra) af M254
Tidsramme: Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis
Procentdel af den estimerede del til beregning af AUC(0-uendelig) (%AUCextra) af M254 blev rapporteret. Baseline var prædosisprøven. Data for dette resultatmål var ikke planlagt for poolet placeboarm i del A, og der blev derfor ikke præsenteret data for placeboarm i del A. I del C præsenteres kombinerede data for begge arme i gruppe 1 som planlagt.
Før dosis (baseline) op til dag 29 efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Momenta Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Momenta General Queries, Momenta Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. december 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. juni 2021

Studieafslutning (Faktiske)

9. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

7. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CR108979
  • 2018-003534-32 (EudraCT nummer)
  • MOM-M254-001 (Anden identifikator: Momenta Pharmaceuticals, Inc.)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Immun trombocytopenisk purpura (ITP)

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner