Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i tolerancja M254 u zdrowych ochotników i pacjentów z immunologiczną plamicą małopłytkową (ITP)

26 maja 2025 zaktualizowane przez: Momenta Pharmaceuticals, Inc.

4-częściowe badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę M254 u zdrowych ochotników i pacjentów z immunologiczną plamicą małopłytkową

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki M254 po podaniu pojedynczej dawki rosnącej i dawek powtarzanych zdrowym ochotnikom i pacjentom z immunologiczną plamicą małopłytkową (ITP). Farmakodynamika leku będzie mierzona jako odpowiedź płytek krwi u pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Część A badania obecnie nie przyjmuje zdrowych ochotników, ponieważ rekrutacja do części A została zakończona.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

50

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Yvoir, Belgia, 5530
        • Ucl de Mont-Godinne
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hosp Univ Vall D Hebron
      • Burgos, Hiszpania, 09003
        • Hosp. Univ. de Burgos
      • Malaga, Hiszpania, 29010
        • Hosp. Regional. Carlos Haya
      • Murcia, Hiszpania, 30008
        • Hosp. Gral. Univ. J.M. Morales Meseguer
      • Salamanca, Hiszpania, 37007
        • Hosp Clinico Univ de Salamanca
      • Valencia, Hiszpania, 46017
        • Hosp. Univ. Dr. Peset
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Groningen, Holandia, NZ 9728
        • PRA Health Sciences
  • Polska
      • Chorzow, Polska, 41 503
        • Silesian Healthy Blood Clinic
      • Lublin, Polska, 20-081
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
      • Opole, Polska, 45-061
        • Szpital Wojewodzki w Opolu
      • Poznan, Polska, 60-631
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej MSW w Poznaniu im prof Ludwika Bierkowskiego
      • Wroclaw, Polska, 50 367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90089
        • University of Southern California
      • Whittier, California, Stany Zjednoczone, 90603
        • Oncology Institute of Hope and Innovation
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Stany Zjednoczone, 33014
        • Lakes Research
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • University of South Florida
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Taussig Cancer Insititute Cleveland Clinic
  • Węgry
      • Debrecen, Węgry, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
      • Kaposvar, Węgry, 7400
        • Somogy Megyei Kaposi Mór Oktató Kórház
      • Pecs, Węgry, 7624
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • Włochy
      • Meldola, Włochy, 47014
        • Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori
      • Ravenna, Włochy, 48100
        • Azienda Unita Sanitaria Locale Di Ravenna
      • Reggio Emilia, Włochy, 42123
        • Arcispedale Santa Maria Nuova - IRCCS
      • Roma, Włochy, 168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • San Giovanni Rotondo, Włochy, 71013
        • Ospedale 'Casa Sollievo della Sofferenza' - U.O. Ematologia-

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kluczowe kryteria dla zdrowych ochotników: Uczestnik musi być w wieku od 18 do 55 lat; zdrowy, na co wskazuje wywiad lekarski, badanie przedmiotowe, parametry życiowe, kliniczne testy laboratoryjne i 12-odprowadzeniowy elektrokardiogram, a wszystkie nieprawidłowe wyniki zostały ocenione przez badacza jako nieistotne klinicznie; nie jest w ciąży ani nie karmi piersią; oraz żadnych innych istotnych klinicznie nieprawidłowości obecnie lub w ich historii, które Badacz uznałby za niekwalifikujące się do udziału.

Kluczowe kryteria dla pacjentów z immunologiczną plamicą małopłytkową (ITP): Pacjent musi być w wieku ≥18 lat i zdiagnozować ITP co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym, stabilna terapia podtrzymująca przez co najmniej 4 tygodnie przed pierwszą wizytą w ramach badania, nie być w ciąży ani nie karmić piersią, oraz żadnych innych istotnych klinicznie nieprawidłowości obecnie lub w ich historii, które Badacz uznałby za niekwalifikujące się do udziału.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część A
Zdrowi ochotnicy otrzymają pojedynczą rosnącą dawkę M254 lub placebo
Lek: Placebo
Placebo podawane we wlewie dożylnym
Biologiczny: Biologiczne: M254
M254 podawany we wlewie dożylnym
Eksperymentalny: Część B
Pacjenci z immunologiczną plamicą małopłytkową (ITP) otrzymają pojedynczą rosnącą dawkę M254, a następnie IVIg
Biologiczny: Biologiczne: M254
M254 podawany we wlewie dożylnym
Biologiczny: Dożylna immunoglobulina (IVIg)
IVIg podawane we wlewie dożylnym
Eksperymentalny: Część C
Pacjenci z pierwotną małopłytkowością immunologiczną otrzymają pojedynczą dawkę M254 lub IVIg, a następnie po około 28 dniach pojedynczą dawkę drugiego leku
Biologiczny: Biologiczne: M254
M254 podawany we wlewie dożylnym
Biologiczny: Dożylna immunoglobulina (IVIg)
IVIg podawane we wlewie dożylnym
Eksperymentalny: Część D
Pacjenci z pierwotną małopłytkowością immunologiczną będą otrzymywać powtarzane dawki M254
Biologiczny: Biologiczne: M254
M254 podawany we wlewie dożylnym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Części A, B i C: Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) według ciężkości
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 29
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które ma miejsce u uczestnika, któremu podano badany produkt i niekoniecznie oznacza jedynie zdarzenia mające wyraźny związek przyczynowy z odpowiednim badanym produktem. TEAE zdefiniowano jako jakiekolwiek zdarzenie, które nie występowało przed podaniem badanego leku lub jakiekolwiek zdarzenie już obecne, którego nasilenie lub częstotliwość uległy pogorszeniu po ekspozycji na badany lek. Ciężkość choroby oceniano zgodnie ze wspólnymi kryteriami terminologicznymi zdarzeń niepożądanych opracowanymi przez National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) w wersji 5.0. Skala ciężkości waha się od stopnia 1 (łagodna) do stopnia 5 (śmierć). Stopień 1 = łagodny, stopień 2 = umiarkowany, stopień 3 = ciężki, stopień 4 = zagrażający życiu i stopień 5 = śmierć związana ze zdarzeniem niepożądanym. Planowano zebrać i przeanalizować dane dotyczące zbiorczej populacji uczestników, którzy otrzymali placebo w Części A. W przypadku Części B i C przedstawiono dane niepożądane dotyczące okresu leczenia.
Od dnia 1 do dnia 29
Części A, B i C: Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w klinicznych wartościach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 29
Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych (chemii, hematologii, analizie moczu i krzepnięciu). Planowano zebrać i przeanalizować dane dotyczące zbiorczej populacji uczestników, którzy otrzymali placebo w Części A.
Od dnia 1 do dnia 29
Części A, B i C: Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w zakresie parametrów życiowych
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 29
Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne nieprawidłowości w zakresie parametrów życiowych (ciśnienie krwi [skurczowe ciśnienie krwi {SBP} i rozkurczowe ciśnienie krwi {DBP}], częstość tętna, częstość oddechów i temperatura ciała). Planowano zebrać i przeanalizować dane dotyczące zbiorczej populacji uczestników, którzy otrzymali placebo w Części A.
Od dnia 1 do dnia 29
Części A, B i C: Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w elektrokardiogramie (EKG)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 29
Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne nieprawidłowości w zapisie EKG. Planowano zebrać i przeanalizować dane dotyczące zbiorczej populacji uczestników, którzy otrzymali placebo w Części A.
Od dnia 1 do dnia 29
Część C: Maksymalna zaobserwowana odpowiedź M254 (Rmax) na liczbę płytek krwi
Ramy czasowe: Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki
Rmax definiuje się jako maksymalną zaobserwowaną odpowiedź M254 na liczbę płytek krwi. Punktem odniesienia była próbka przed dawkowaniem. Planowano zbierać i analizować dane wyłącznie w ramach części C. W przypadku Części C zebrano i przeanalizowano dane dotyczące zbiorczej populacji według badanego leku (M254 120 mg/kg i IVIg 1000 mg/kg), który otrzymali uczestnicy.
Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki
Część C: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych Rmax M254 w liczbie płytek krwi
Ramy czasowe: Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki
Zgłoszono zmianę w stosunku do wartości początkowej Rmax dla M254 w liczbie płytek krwi. Rmax definiuje się jako maksymalną zaobserwowaną odpowiedź M254. Punktem odniesienia była próbka przed podaniem dawki. Terapeutyczną liczbę płytek krwi zdefiniowano jako >=50*10^9 komórek/l. Odpowiedź płytek krwi wynoszącą >=20*10^9 komórek/l uznawano za wzrost w porównaniu z wartością wyjściową. Planowano zebrać i przeanalizować dane wyłącznie dla Części C. W przypadku Części C zebrano i przeanalizowano dane dotyczące zbiorczej populacji według badanego leku (M254 120 mg/kg i IVIg 1000 mg/kg), który otrzymali uczestnicy.
Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki
Część C: Krzywa obszaru pod wpływem zmiany liczby płytek krwi w stosunku do wartości początkowej od dnia 0 do dnia 14 (AUEC[0-Day 14]) M254
Ramy czasowe: Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 14. dnia po podaniu dawki
AUEC(0-dzień 14) definiuje się jako obszar pod krzywą efektu zmiany liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowych od dnia 0 do dnia 14 testu M254. Punktem odniesienia była próbka przed podaniem dawki. Planowano zebrać i przeanalizować dane wyłącznie dla Części C. W przypadku Części C zebrano i przeanalizowano dane dotyczące zbiorczej populacji według badanego leku (M254 120 mg/kg i IVIg 1000 mg/kg), który otrzymali uczestnicy.
Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 14. dnia po podaniu dawki
Część C: Krzywa obszaru pod wpływem zmiany liczby płytek krwi w stosunku do wartości początkowej od dnia 0 do dnia 28 (AUEC[0-Day 28]) M254
Ramy czasowe: Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki
AUEC(0-dzień 28) definiuje się jako obszar pod krzywą efektu zmiany liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowych od dnia 0 do dnia 28 testu M254. Punktem odniesienia była próbka przed podaniem dawki. Planowano zebrać i przeanalizować dane wyłącznie dla Części C. W przypadku Części C zebrano i przeanalizowano dane dotyczące zbiorczej populacji według badanego leku (M254 120 mg/kg i IVIg 1000 mg/kg), który otrzymali uczestnicy.
Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część C: Liczba uczestników, u których wystąpiła ogólna odpowiedź płytkowa po podaniu M254 w porównaniu z IVIg
Ramy czasowe: Do dnia 29
Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiła ogólna odpowiedź płytkowa po podaniu M254 w porównaniu z IVIg. Ogólny wskaźnik odpowiedzi płytek krwi definiuje się jako osiągnięcie terapeutycznej liczby płytek krwi. Terapeutyczną liczbę płytek krwi definiuje się jako większą lub równą (>=) 50*10^9 komórek/litr (l) i wzrost w stosunku do wartości wyjściowych o >=20*10^9 komórek/l. Planowano zebrać i przeanalizować dane wyłącznie dla Części C. W przypadku Części C zebrano i przeanalizowano dane dotyczące zbiorczej populacji według badanego leku (M254 120 mg/kg i IVIg 1000 mg/kg), który otrzymali uczestnicy.
Do dnia 29
Części A, B i C: Maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu (Cmax) M254
Ramy czasowe: Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki
Cmax definiuje się jako maksymalne obserwowane stężenie M254 w osoczu. Punktem odniesienia była próbka przed podaniem dawki. Planowano zebrać i przeanalizować dane dotyczące zbiorczej populacji uczestników, którzy otrzymali placebo w Części A. W Części C połączone dane z obu ramion Grupy 1 przedstawiono zgodnie z planem.
Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki
Części A, B i C: Czas osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu (Tmax) M254
Ramy czasowe: Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki
Tmax definiuje się jako czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia M254 w osoczu. Punktem odniesienia była próbka przed podaniem dawki. Planowano zebrać i przeanalizować dane dotyczące zbiorczej populacji uczestników, którzy otrzymali placebo w Części A. W Części C połączone dane z obu ramion Grupy 1 przedstawiono zgodnie z planem.
Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki
Części A, B i C: Pole pod krzywą stężenia w osoczu od czasu od czasu zerowego do czasu nieskończonego (AUC[0-Nieskończoność]) M254
Ramy czasowe: Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki
AUC(0-Infinity) definiuje się jako pole pod krzywą stężenia w osoczu od czasu od czasu 0 do nieskończonego czasu M254. Punktem odniesienia była próbka przed podaniem dawki. Planowano zebrać i przeanalizować dane dotyczące zbiorczej populacji uczestników, którzy otrzymali placebo w Części A. W Części C połączone dane z obu ramion Grupy 1 przedstawiono zgodnie z planem.
Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki
Części A, B i C: Pole pod krzywą stężenie w osoczu od czasu od czasu zerowego do czasu ostatniego wymiernego stężenia (AUC[0-Last]) M254
Ramy czasowe: Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki
AUC(0-last) definiuje się jako pole pod krzywą stężenia w osoczu od czasu od czasu 0 do czasu ostatniego mierzalnego stężenia M254. AUC(0-last) oblicza się metodą liniowo-liniowego sumowania trapezowego. Punktem odniesienia była próbka przed podaniem dawki. Planowano zebrać i przeanalizować dane dotyczące zbiorczej populacji uczestników, którzy otrzymali placebo w Części A. W Części C połączone dane z obu ramion Grupy 1 przedstawiono zgodnie z planem.
Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki
Części A, B i C: Pozorny okres półtrwania w fazie końcowej (t1/2) M254
Ramy czasowe: Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki
t1/2 definiuje się jako czas, po którym stężenie w osoczu zmniejsza się o połowę do pierwotnego stężenia M254. Punktem odniesienia była próbka przed podaniem dawki. Planowano zebrać i przeanalizować dane dotyczące zbiorczej populacji uczestników, którzy otrzymali placebo w Części A. W Części C połączone dane z obu ramion Grupy 1 przedstawiono zgodnie z planem.
Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki
Części A, B i C: Objętość dystrybucji (Vz) M254
Ramy czasowe: Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki
Vz definiuje się jako objętość dystrybucji M254 w fazie końcowej. Punktem odniesienia była próbka przed podaniem dawki. Nie zaplanowano danych dla tej miary wyniku dla połączonej grupy placebo w Części A, dlatego też nie przedstawiono żadnych danych dla grupy placebo w Części A. W Części C połączone dane z obu ramion Grupy 1 przedstawiono zgodnie z planem.
Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki
Części A, B i C: Luz (CL) M254
Ramy czasowe: Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki
CL definiuje się jako klirens M254, obliczony jako dawka/AUC(0-nieskończoność). Punktem odniesienia była próbka przed podaniem dawki. Nie zaplanowano danych dla tej miary wyniku dla połączonej grupy placebo w Części A, dlatego też nie przedstawiono żadnych danych dla grupy placebo w Części A. W Części C połączone dane z obu ramion Grupy 1 przedstawiono zgodnie z planem.
Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki
Części A, B i C: Średni czas przebywania (MRT) M254
Ramy czasowe: Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki
Średni czas przebywania to średni czas pozostawania dawki leku w organizmie. Punktem odniesienia była próbka przed podaniem dawki. Nie zaplanowano danych dla tej miary wyniku dla połączonej grupy placebo w Części A, dlatego też nie przedstawiono żadnych danych dla grupy placebo w Części A. W Części C połączone dane z obu ramion Grupy 1 przedstawiono zgodnie z planem.
Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki
Części A, B i C: Procent części szacunkowej do obliczenia AUC(0-nieskończoność) (%AUCextra) M254
Ramy czasowe: Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki
Podano procent szacunkowej części do obliczenia AUC(0-nieskończoność) (%AUCextra) M254. Punktem odniesienia była próbka przed podaniem dawki. Nie zaplanowano danych dla tej miary wyniku dla połączonej grupy placebo w Części A, dlatego też nie przedstawiono żadnych danych dla grupy placebo w Części A. W Części C połączone dane z obu ramion Grupy 1 przedstawiono zgodnie z planem.
Dawka wstępna (wartość wyjściowa) do 29. dnia po podaniu dawki

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Momenta Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Momenta General Queries, Momenta Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 grudnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 czerwca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 czerwca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CR108979
  • 2018-003534-32 (Numer EudraCT)
  • MOM-M254-001 (Inny identyfikator: Momenta Pharmaceuticals, Inc.)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj