건강한 지원자와 면역성 혈소판감소성 자반증(ITP) 환자에서 M254의 안전성 및 내약성
2025년 5월 26일 업데이트: Momenta Pharmaceuticals, Inc.
건강한 지원자 및 면역성 혈소판감소성 자반증 환자에서 M254의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 4부작 1/2상 연구
이 연구의 목적은 건강한 지원자와 면역성 혈소판감소성 자반증(ITP) 환자에서 단일 상승 용량 및 반복 용량 투여 후 M254의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하는 것입니다.
약물의 약력학은 ITP 환자의 혈소판 반응으로 측정됩니다.
연구 개요
상세 설명
연구의 파트 A는 현재 파트 A 모집이 완료되어 건강한 지원자를 받지 않고 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
50
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Groningen, 네덜란드, NZ 9728
- PRA Health Sciences
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90089
- University of Southern California
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Whittier, California, 미국, 90603
- Oncology Institute of Hope and Innovation
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Florida
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Miami Lakes, Florida, 미국, 33014
- Lakes Research
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Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- University of South Florida
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Taussig Cancer Insititute Cleveland Clinic
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Yvoir, 벨기에, 5530
- Ucl de Mont-Godinne
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hosp Univ Vall D Hebron
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Burgos, 스페인, 09003
- Hosp. Univ. de Burgos
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Malaga, 스페인, 29010
- Hosp. Regional. Carlos Haya
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Murcia, 스페인, 30008
- Hosp. Gral. Univ. J.M. Morales Meseguer
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Salamanca, 스페인, 37007
- Hosp Clinico Univ de Salamanca
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Valencia, 스페인, 46017
- Hosp. Univ. Dr. Peset
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Meldola, 이탈리아, 47014
- Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori
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Ravenna, 이탈리아, 48100
- Azienda Unita Sanitaria Locale Di Ravenna
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Reggio Emilia, 이탈리아, 42123
- Arcispedale Santa Maria Nuova - IRCCS
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Roma, 이탈리아, 168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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San Giovanni Rotondo, 이탈리아, 71013
- Ospedale 'Casa Sollievo della Sofferenza' - U.O. Ematologia-
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Chorzow, 폴란드, 41 503
- Silesian Healthy Blood Clinic
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Lublin, 폴란드, 20-081
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
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Opole, 폴란드, 45-061
- Szpital Wojewodzki w Opolu
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Poznan, 폴란드, 60-631
- Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej MSW w Poznaniu im prof Ludwika Bierkowskiego
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Wroclaw, 폴란드, 50 367
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu
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Debrecen, 헝가리, 4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
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Kaposvar, 헝가리, 7400
- Somogy Megyei Kaposi Mór Oktató Kórház
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Pecs, 헝가리, 7624
- Pécsi Tudományegyetem
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
건강한 자원봉사자의 주요 기준: 피험자는 18세에서 55세 사이여야 합니다. 병력, 신체 검사, 활력 징후, 임상 실험실 검사 및 12-리드 심전도에 의해 표시되는 바와 같이 건강하고, 모든 비정상 소견이 조사자에 의해 임상적으로 중요하지 않은 것으로 평가됨; 임신 중이거나 모유 수유 중이 아닙니다. 그리고 현재 또는 그들의 이력에서 연구자가 그들이 참여하기에 부적격하다고 간주할 다른 임상적으로 관련된 이상 없음.
면역성 혈소판감소성 자반병(ITP) 환자의 주요 기준: 환자는 18세 이상이어야 하며 스크리닝 최소 3개월 전에 ITP 진단을 받았고 첫 번째 연구 방문 전 최소 4주 동안 안정적인 유지 요법을 받았고 임신 또는 모유 수유 중이 아니어야 합니다. 그리고 현재 또는 그들의 이력에서 연구자가 그들이 참여하기에 부적격하다고 간주할 다른 임상적으로 관련된 이상 없음.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 A
건강한 지원자는 M254 또는 위약의 단일 상승 용량을 받게 됩니다.
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정맥주사로 위약 투여
정맥내 주입으로 투여되는 M254
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실험적: 파트 B
면역성 혈소판감소성 자반증(ITP) 환자는 M254의 단일 증량 투여 후 IVIg 투여를 받게 됩니다.
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정맥내 주입으로 투여되는 M254
IVIg를 정맥주사로 투여
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실험적: 파트 C
ITP 환자는 M254 또는 IVIg를 1회 투여한 후 약 28일 후에 다른 약물을 1회 투여합니다.
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정맥내 주입으로 투여되는 M254
IVIg를 정맥주사로 투여
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실험적: 파트 D
ITP 환자는 M254의 반복 투여를 받게 됩니다.
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정맥내 주입으로 투여되는 M254
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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파트 A, B, C: 심각도별 치료 후 이상반응(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 1일차부터 29일차까지
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AE는 임상시험용 제품을 투여받은 참가자에게 발생하는 모든 예상치 못한 의학적 사건을 의미하며 반드시 관련 임상시험용 제품과 명확한 인과관계가 있는 사건만을 나타내는 것은 아닙니다.
TEAE는 연구 약물 투여 전에는 존재하지 않았던 모든 사건 또는 연구 약물에 노출된 후 중증도 또는 빈도가 악화된 이미 존재하는 모든 사건으로 정의되었습니다.
심각도는 미국 국립암연구소(National Cancer Institute)의 부작용에 대한 공통 용어 기준(NCI-CTCAE) 버전 5.0에 따라 등급이 매겨졌습니다.
심각도 척도 범위는 1등급(경증)부터 5등급(사망)까지입니다.
1등급= 경증, 2등급= 중등도, 3등급= 중증, 4등급= 생명 위협, 5등급= 부작용과 관련된 사망.
파트 A에서 위약을 투여받은 참가자의 통합 모집단에 대해 데이터를 수집하고 분석할 계획이었습니다. 파트 B 및 C의 경우 치료 기간별 AE 데이터가 제시되었습니다.
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1일차부터 29일차까지
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파트 A, B, C: 임상 실험실 값에서 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 29일차까지
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임상적으로 유의미한 실험실 이상(화학, 혈액학, 소변검사 및 응고)이 있는 참가자의 수가 보고되었습니다.
파트 A에서 위약을 투여받은 참가자의 통합 모집단에 대한 데이터를 수집하고 분석할 계획이었습니다.
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1일차부터 29일차까지
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파트 A, B, C: 활력 징후에 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 29일차까지
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활력징후(혈압[수축기 혈압(SBP) 및 이완기 혈압(DBP}), 맥박수, 호흡수 및 체온)에 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자의 수가 보고되었습니다.
파트 A에서 위약을 투여받은 참가자의 통합 모집단에 대한 데이터를 수집하고 분석할 계획이었습니다.
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1일차부터 29일차까지
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파트 A, B, C: 심전도(ECG)에서 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 29일차까지
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ECG에 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자의 수가 보고되었습니다.
파트 A에서 위약을 투여받은 참가자의 통합 모집단에 대한 데이터를 수집하고 분석할 계획이었습니다.
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1일차부터 29일차까지
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파트 C: 혈소판 수에 대한 M254의 최대 관찰 반응(Rmax)
기간: 투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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Rmax는 혈소판 수에 대한 M254의 최대 관찰 반응으로 정의됩니다.
기준선은 투여 전 샘플이었습니다.
데이터는 파트 C만 수집하고 분석하도록 계획되었습니다.
파트 C의 경우, 참가자가 투여받은 연구 약물(M254 120mg/kg 및 IVIg 1000mg/kg)당 통합 모집단에 대한 데이터를 수집하고 분석했습니다.
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투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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파트 C: 혈소판 수에 있어서 M254의 Rmax가 기준선으로부터의 변화
기간: 투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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혈소판 수에 있어 M254의 Rmax가 기준선으로부터 변경된 것으로 보고되었습니다.
Rmax는 M254의 관찰된 최대 응답으로 정의됩니다.
기준선은 투여 전 샘플이었습니다.
치료용 혈소판 수는 >=50*10^9 세포/L로 정의되었습니다.
>=20*10^9 세포/L의 혈소판 반응은 기준선보다 증가한 것으로 간주되었습니다.
데이터는 파트 C에 대해서만 수집 및 분석되도록 계획되었습니다.
파트 C의 경우, 참가자가 투여받은 연구 약물(M254 120mg/kg 및 IVIg 1000mg/kg)당 통합 모집단에 대한 데이터를 수집하고 분석했습니다.
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투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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파트 C: M254의 0일차부터 14일차(AUEC[0-Day 14])까지의 혈소판 수 기준치 변화의 효과 곡선 아래 면적
기간: 투여 전(기준선) 투여 후 14일까지
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AUEC(0-14일)는 M254의 0일부터 14일까지 혈소판 수가 기준선으로부터 변화하는 효과 곡선 아래 면적으로 정의됩니다.
기준선은 투여 전 샘플이었습니다.
데이터는 파트 C에 대해서만 수집 및 분석되도록 계획되었습니다.
파트 C의 경우, 참가자가 투여받은 연구 약물(M254 120mg/kg 및 IVIg 1000mg/kg)당 통합 모집단에 대한 데이터를 수집하고 분석했습니다.
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투여 전(기준선) 투여 후 14일까지
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파트 C: M254의 0일차부터 28일차(AUEC[0-Day 28])까지의 혈소판 수 기준치 변화의 효과 곡선 아래 면적
기간: 투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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AUEC(0-Day 28)는 M254의 0일부터 28일까지 혈소판 수치의 기준선 대비 변화에 대한 효과 곡선 아래 면적으로 정의됩니다.
기준선은 투여 전 샘플이었습니다.
데이터는 파트 C에 대해서만 수집 및 분석되도록 계획되었습니다.
파트 C의 경우, 참가자가 받은 연구 약물(M254 120 mg/kg 및 IVIg 1000 mg/kg)당 통합 모집단에 대한 데이터를 수집하고 분석했습니다.
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투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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파트 C: IVIg와 비교하여 M254 투여 후 전반적인 혈소판 반응을 보인 참가자 수
기간: 29일까지
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IVIg와 비교하여 M254 투여 후 전반적인 혈소판 반응을 보인 참가자 수가 보고되었습니다.
전체 혈소판 반응률은 치료용 혈소판 수에 도달하는 것으로 정의됩니다.
치료용 혈소판 수는 50*10^9 세포/리터(L) 이상(>=)이고 기준선에서 >=20*10^9 세포/L로 증가한 것으로 정의됩니다.
데이터는 파트 C에 대해서만 수집 및 분석되도록 계획되었습니다.
파트 C의 경우, 참가자가 받은 연구 약물(M254 120 mg/kg 및 IVIg 1000 mg/kg)당 통합 모집단에 대한 데이터를 수집하고 분석했습니다.
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29일까지
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파트 A, B 및 C: M254의 최대 관찰 혈장 농도(Cmax)
기간: 투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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Cmax는 M254의 최대 관찰 혈장 농도로 정의됩니다.
기준선은 투여 전 샘플이었습니다.
파트 A에서 위약을 투여받은 참가자의 풀 모집단에 대해 데이터를 수집하고 분석할 계획이었습니다. 파트 C에서는 그룹 1의 두 부문의 결합 데이터가 계획대로 제시되었습니다.
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투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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파트 A, B 및 C: M254의 관찰된 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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Tmax는 M254의 관찰된 최대 혈장 농도에 도달하는 시간으로 정의됩니다.
기준선은 투여 전 샘플이었습니다.
파트 A에서 위약을 투여받은 참가자의 풀 모집단에 대해 데이터를 수집하고 분석할 계획이었습니다. 파트 C에서는 그룹 1의 두 부문의 결합 데이터가 계획대로 제시되었습니다.
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투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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파트 A, B, C: M254의 0시간부터 무한 시간(AUC[0-Infinity])까지 플라즈마 농도-시간 곡선 아래 영역
기간: 투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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AUC(0-Infinity)는 M254의 0시간부터 무한시간까지 혈장 농도-시간 곡선 아래의 면적으로 정의됩니다.
기준선은 투여 전 샘플이었습니다.
파트 A에서 위약을 투여받은 참가자의 풀 모집단에 대해 데이터를 수집하고 분석할 계획이었습니다. 파트 C에서는 그룹 1의 두 부문의 결합 데이터가 계획대로 제시되었습니다.
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투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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파트 A, B 및 C: M254의 0시간부터 마지막 정량화 가능한 농도(AUC[0-Last])까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 영역
기간: 투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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AUC(0-last)는 0시부터 M254의 마지막 정량화 가능한 농도까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적으로 정의됩니다.
AUC(0-last)는 선형-선형 사다리꼴 합산으로 계산됩니다.
기준선은 투여 전 샘플이었습니다.
파트 A에서 위약을 투여받은 참가자의 풀 모집단에 대해 데이터를 수집하고 분석할 계획이었습니다. 파트 C에서는 그룹 1의 두 부문의 결합 데이터가 계획대로 제시되었습니다.
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투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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파트 A, B 및 C: M254의 겉보기 최종 단계 반감기(t1/2)
기간: 투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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t1/2는 혈장 농도가 M254의 원래 농도의 1/2로 감소하는 데 측정된 시간으로 정의됩니다.
기준선은 투여 전 샘플이었습니다.
파트 A에서 위약을 투여받은 참가자의 풀 모집단에 대해 데이터를 수집하고 분석할 계획이었습니다. 파트 C에서는 그룹 1의 두 부문의 결합 데이터가 계획대로 제시되었습니다.
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투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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부품 A, B, C: M254의 분포 부피(Vz)
기간: 투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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Vz는 말단 단계에서 M254의 분포 부피로 정의됩니다.
기준선은 투여 전 샘플이었습니다.
이 결과 측정에 대한 데이터는 파트 A의 통합 위약군에 대해 계획되지 않았으므로 파트 A의 위약군에 대한 데이터가 제시되지 않았습니다. 파트 C에서는 그룹 1의 두 부문의 결합 데이터가 계획대로 제시되었습니다.
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투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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부품 A, B, C: M254의 여유 공간(CL)
기간: 투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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CL은 용량/AUC(0-무한대)로 계산된 M254 제거로 정의됩니다. 기준선은 투여 전 샘플이었습니다.
이 결과 측정에 대한 데이터는 파트 A의 통합 위약군에 대해 계획되지 않았으므로 파트 A의 위약군에 대한 데이터가 제시되지 않았습니다. 파트 C에서는 그룹 1의 두 부문의 결합 데이터가 계획대로 제시되었습니다.
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투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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파트 A, B, C: M254의 평균 체류 시간(MRT)
기간: 투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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평균 체류 시간은 약물 용량이 체내에 남아 있는 평균 시간입니다.
기준선은 투여 전 샘플이었습니다.
이 결과 측정에 대한 데이터는 파트 A의 통합 위약군에 대해 계획되지 않았으므로 파트 A의 위약군에 대한 데이터가 제시되지 않았습니다. 파트 C에서는 그룹 1의 두 부문의 결합 데이터가 계획대로 제시되었습니다.
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투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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파트 A, B, C: M254의 AUC(0-무한대) 계산을 위한 추정 파트의 백분율(%AUCextra)
기간: 투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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M254의 AUC(0-무한대) 계산을 위한 추정 부분의 백분율(%AUCextra)이 보고되었습니다.
기준선은 투여 전 샘플이었습니다.
이 결과 측정에 대한 데이터는 파트 A의 통합 위약군에 대해 계획되지 않았으므로 파트 A의 위약군에 대한 데이터가 제시되지 않았습니다. 파트 C에서는 그룹 1의 두 부문의 결합 데이터가 계획대로 제시되었습니다.
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투여 전(기준선) 투여 후 29일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Momenta General Queries, Momenta Pharmaceuticals, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 12월 21일
기본 완료 (실제)
2021년 6월 9일
연구 완료 (실제)
2021년 6월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 2월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 3월 5일
처음 게시됨 (실제)
2019년 3월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 5월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 5월 26일
마지막으로 확인됨
2025년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CR108979
- 2018-003534-32 (EudraCT 번호)
- MOM-M254-001 (기타 식별자: Momenta Pharmaceuticals, Inc.)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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