プロジェリア症候群における臍帯血輸血
2020年11月2日 更新者：MinYoung Kim, MD, PhD、Bundang CHA Hospital
ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群患者における臍帯血輸血の安全性と有効性
これは、ハッチンソン ギルフォード プロジェリア症候群 (HGPS) 患者に対する臍帯血療法の安全性と有効性に関するパイロット研究です。
これは、安全性と有効性を確認するための経口シロリムスによる臍帯血ユニットの 3 回の IV 注入 (各注入から 4 か月間隔) による 1 年間の試験です。
調査の概要
詳細な説明
これは、ハッチンソン ギルフォード プロジェリア症候群 (HGPS) 患者に対する臍帯血療法の安全性と有効性に関するパイロット研究です。 HGPS は、ラミン A タンパク質をコードする LMNA 遺伝子の影響を受けるまれな遺伝病であり、早期老化と早期死亡につながります。
HGPS の 10 代の若者は、アテローム性動脈硬化症や虚血性脳卒中のリスクが高く、これらが HGPS の主な死亡原因となっています。 調査中の潜在的な薬物の中で、ロルナファルニブ (ファルネシルトランスフェラーゼ阻害剤) は頸動脈大腿脈波速度 (cfPWV) を低下させ、死亡率も低下させました。
幹細胞療法は、早老症マウスモデルでその有効性が証明されています。 私たちは、ヒト HGPS 患者における臍帯血療法の安全性と有効性を研究しようとしています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
2
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si、Gyeonggi-do、大韓民国、13496
- Bundang Cha Medical Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
これは、HGPS の 2 人の患者を含むパイロット研究です。
包含基準:
- ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群と臨床的および遺伝的に診断された人
除外基準:
- 脳MRIで明らかな出血や虚血がある方
- 研究登録期間中に全身感染症に罹患している者
- 研究に同意することができない人;保護者同伴でない方
- 過去30日以内に他の臨床試験に登録された方
実験室の基準に従って適切でない人
- ALT/AST > 正常限界の 2 倍
- その血清クレアチニン > 正常限界の 1.5 倍
- 総ビリルビンが正常限界の 2 倍を超える
- 総白血球数 < 3000/mm3
- 血小板数＜正常下限
- 他の悪性腫瘍と診断されている人
- 他の深刻な医学的（心肺、胃腸、内分泌など）の状態に影響を受けている人
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：UCB注射群
このパイロット研究には、招待により登録された 2 人の被験者のみが含まれます。
両方の被験者がこの単一の腕に含まれています。
|
臍帯血 (UCB) ユニット (TNC > 2.0ⅹ107cells/kg) を 4 か月間隔で 3 回注入し、経口シロリムス (1 mg/m2/日) を 7 日間 (UCB 注入の 3 日前から UCB 注入の 3 日後まで) 服用する)
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ベースラインからの変化 48週での頸動脈大腿脈波伝播速度
時間枠：UCB注入後48週間
|
頸動脈ドップラー超音波検査で測定
|
UCB注入後48週間
|
|
48週でのベースライン血清HDLコレステロールからの変化
時間枠：UCB注入後48週間
|
ルーチンラボで受講
|
UCB注入後48週間
|
|
48週でのベースライン体重からの変化
時間枠：UCB注入後48週間
|
生体インピーダンス分析により測定
|
UCB注入後48週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
足首上腕指数
時間枠：ベースライン、UCB 注入の 48 週間後
|
自動血圧計で測る
|
ベースライン、UCB 注入の 48 週間後
|
|
体脂肪率
時間枠：ベースライン、UCB 注入の 48 週間後
|
生体インピーダンス分析による
|
ベースライン、UCB 注入の 48 週間後
|
|
関節可動域
時間枠：ベースライン、UCB 注入の 48 週間後
|
手動で測定
|
ベースライン、UCB 注入の 48 週間後
|
|
身長
時間枠：ベースライン、UCB 注入の 48 週間後
|
生体インピーダンス分析により測定
|
ベースライン、UCB 注入の 48 週間後
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Min Young Kim, MD, PhD、CHA University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年3月5日
一次修了 (実際)
2020年6月1日
研究の完了 (実際)
2020年6月1日
試験登録日
最初に提出
2019年3月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年3月11日
最初の投稿 (実際)
2019年3月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年11月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年11月2日
最終確認日
2020年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。