조로증 증후군에서의 제대혈 수혈
2020년 11월 2일 업데이트: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital
Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome 환자에서 제대혈 수혈의 안전성 및 유효성
Hutchinson Gilford Progeria Syndrome(HGPS) 환자를 대상으로 한 제대혈 치료의 안전성과 효능에 대한 파일럿 연구입니다.
이것은 안전성과 효능을 확인하기 위해 경구 Sirolimus와 함께 제대혈 장치를 3회 IV 주입(각 주입에서 4개월 간격)하는 1년 시험입니다.
연구 개요
상세 설명
Hutchinson Gilford Progeria Syndrome(HGPS) 환자를 대상으로 한 제대혈 치료의 안전성과 효능에 대한 파일럿 연구입니다. HGPS는 영향을 받은 LMNA 유전자 코딩 lamin A 단백질이 조기 노화와 조기 사망을 초래하는 희귀 유전 질환입니다.
HGPS를 가진 십대는 죽상동맥경화증과 허혈성 뇌졸중의 위험이 높으며 이것이 HGPS의 주요 사망 원인입니다. 현재 이 희귀 유전병에 대한 확실한 치료법은 없습니다. 조사 중인 잠재적 약물 중 Lornafarnib(파르네실트랜스퍼라제 억제제)는 경동맥-대퇴 맥파 속도(cfPWV)를 낮추고 사망률도 낮췄습니다.
줄기 세포 치료는 조로증 마우스 모델에서 그 효능이 입증되었습니다. 우리는 인간 HGPS 환자에서 제대혈 요법의 안전성과 효능을 연구하려고 노력하고 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
2
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, 대한민국, 13496
- Bundang Cha Medical Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
이것은 HGPS 환자 2명을 포함하는 파일럿 연구입니다.
포함 기준:
- 허친슨-길포드 조로증 증후군으로 임상적, 유전적으로 진단받은 자
제외 기준:
- 뇌 MRI에서 명확한 출혈 또는 허혈을 보이는 자
- 연구 등록 기간 동안 전신 감염의 영향을 받는 자
- 연구에 동의할 수 없는 자 보호자를 동반하지 않는 자
- 최근 30일 이내에 다른 임상시험에 등록한 자
실험실 기준에 따라 적합하지 않은 자
- ALT/AST > 정상 한계의 2배
- 혈청 크레아티닌 > 정상 한계의 1.5배
- 총 빌리루빈 > 정상 한계의 2배
- 총 백혈구 수가 < 3000/mm3인 사람
- 혈소판 수 < 정상 하한
- 기타 악성종양으로 진단받은 자
- 기타 심각한 의학적 상태(심폐, 소화기, 내분비계 등)의 영향을 받는 자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: UCB 주사 그룹
이 파일럿 연구에는 초대에 의해 등록된 2명의 피험자만 포함됩니다.
두 과목 모두 이 단일 팔에 포함됩니다.
|
4개월 간격으로 UCB unit(TNC > 2.0ⅹ107cells/kg)을 3회 주입하고 Sirolimus(1 mg/m2/day)를 7일간(UCB 주입 전 3일부터 주입 후 3일까지) 경구 투여합니다. )
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
48주에 기준선 경동맥-대퇴 맥파 속도로부터의 변화
기간: UCB 주입 후 48주
|
경동맥 도플러 초음파로 측정
|
UCB 주입 후 48주
|
|
48주에 베이스라인 혈청 HDL 콜레스테롤로부터의 변화
기간: UCB 주입 후 48주
|
일상적인 실험실에서 찍은
|
UCB 주입 후 48주
|
|
48주에 기준 체중에서 변화
기간: UCB 주입 후 48주
|
생체 임피던스 분석으로 측정
|
UCB 주입 후 48주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
발목 상완 지수
기간: 기준선, UCB 주입 후 48주
|
자동혈압계로 측정
|
기준선, UCB 주입 후 48주
|
|
체지방 비율
기간: 기준선, UCB 주입 후 48주
|
생체 임피던스 분석으로 촬영
|
기준선, UCB 주입 후 48주
|
|
동작 범위
기간: 기준선, UCB 주입 후 48주
|
수동으로 측정
|
기준선, UCB 주입 후 48주
|
|
키
기간: 기준선, UCB 주입 후 48주
|
생체 임피던스 분석으로 측정
|
기준선, UCB 주입 후 48주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Min Young Kim, MD, PhD, CHA University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 3월 5일
기본 완료 (실제)
2020년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2020년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 3월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 3월 11일
처음 게시됨 (실제)
2019년 3월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 11월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 11월 2일
마지막으로 확인됨
2020년 11월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
제대혈 단위에 대한 임상 시험
-
Restem, LLC.완전한