Transfuzja krwi pępowinowej w zespole progerii
2 listopada 2020 zaktualizowane przez: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital
Bezpieczeństwo i skuteczność transfuzji krwi pępowinowej u pacjentów z zespołem Hutchinsona-Gilforda Progeria
Jest to badanie pilotażowe dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności terapii krwią pępowinową u pacjentów z zespołem Hutchinsona-Gilforda Progeria (HGPS).
Jest to roczna próba obejmująca 3 infuzje dożylne (w odstępie 4 miesięcy od każdej infuzji) jednostek krwi pępowinowej z doustnym Sirolimusem w celu sprawdzenia bezpieczeństwa i skuteczności.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to badanie pilotażowe dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności terapii krwią pępowinową u pacjentów z zespołem Hutchinsona-Gilforda Progeria (HGPS). HGPS jest rzadką chorobą genetyczną, w której dotknięty genem LMNA kodującym białko laminatu A prowadzi do przedwczesnego starzenia się i przedwczesnej śmierci.
Nastolatki z HGPS są w grupie wysokiego ryzyka miażdżycy tętnic i udaru niedokrwiennego, które są główną przyczyną śmiertelności w HGPS. Obecnie nie ma definitywnego lekarstwa na tę rzadką chorobę genetyczną. Wśród potencjalnych badanych leków Lornafarnib (inhibitor farnezylotransferazy) obniżał prędkość fali tętna tętnicy szyjno-udowej (cfPWV), a także zmniejszał śmiertelność.
Terapia komórkami macierzystymi okazała się skuteczna w modelu myszy z progerią. Próbujemy zbadać bezpieczeństwo i skuteczność terapii krwią pępowinową u pacjentów z ludzkim HGPS.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
2
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Republika Korei, 13496
- Bundang Cha Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Jest to badanie pilotażowe obejmujące 2 pacjentów z HGPS.
Kryteria przyjęcia:
- tych, u których klinicznie i genetycznie zdiagnozowano zespół progerii Hutchinsona-Gilforda
Kryteria wyłączenia:
- ci, którzy wykazują wyraźny krwotok lub niedokrwienie w MRI mózgu
- osoby dotknięte infekcją ogólnoustrojową w okresie rejestracji do badania
- osoby, które nie są w stanie wyrazić zgody na badanie; tych, którzy nie towarzyszą żadnym opiekunom
- osoby, które brały udział w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
te, które nie są odpowiednie zgodnie z kryteriami laboratoryjnymi
- których ALT/AST > 2-krotność normy
- u których stężenie kreatyniny w surowicy przekracza 1,5-krotność normy
- u których bilirubina całkowita > 2-krotność normy
- których całkowita liczba leukocytów < 3000/mm3
- u których liczba płytek krwi < dolna granica normy
- u których zdiagnozowano inne nowotwory złośliwe
- osoby dotknięte innymi poważnymi schorzeniami (sercowo-płucnymi, żołądkowo-jelitowymi, endokrynologicznymi itp.)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa wtrysku UCB
To badanie pilotażowe obejmuje tylko 2 osoby, które zostały zapisane na zaproszenie.
Oba podmioty są objęte tym pojedynczym ramieniem.
|
3 wlewy jednostki krwi pępowinowej (UCB) (TNC > 2,0ⅹ107komórek/kg) co 4 miesiące i doustnie Sirolimus (1 mg/m2/dobę) przez 7 dni (od 3 dni przed infuzją UCB do 3 dni po infuzji UCB )
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana prędkości fali tętna w odcinku szyjnym-udowym w porównaniu z wartością wyjściową po 48 tygodniach
Ramy czasowe: 48 tygodni po infuzji UCB
|
mierzone za pomocą ultrasonografii dopplerowskiej tętnicy szyjnej
|
48 tygodni po infuzji UCB
|
|
Zmiana w stosunku do poziomu wyjściowego cholesterolu HDL w surowicy po 48 tygodniach
Ramy czasowe: 48 tygodni po infuzji UCB
|
wzięty na rutynowe laboratorium
|
48 tygodni po infuzji UCB
|
|
Zmiana masy wyjściowej w 48 tygodniu
Ramy czasowe: 48 tygodni po infuzji UCB
|
mierzone za pomocą analizy bioimpedancji
|
48 tygodni po infuzji UCB
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Indeks kostka-ramię
Ramy czasowe: wartości wyjściowej, 48 tygodni po infuzji UCB
|
mierzone za pomocą automatycznego ciśnieniomierza
|
wartości wyjściowej, 48 tygodni po infuzji UCB
|
|
Proporcja tkanki tłuszczowej
Ramy czasowe: wartości wyjściowej, 48 tygodni po infuzji UCB
|
pobranych za pomocą analizy bioimpedancji
|
wartości wyjściowej, 48 tygodni po infuzji UCB
|
|
Zakres ruchu
Ramy czasowe: wartości wyjściowej, 48 tygodni po infuzji UCB
|
mierzone ręcznie
|
wartości wyjściowej, 48 tygodni po infuzji UCB
|
|
wzrost
Ramy czasowe: wartości wyjściowej, 48 tygodni po infuzji UCB
|
mierzone za pomocą analizy bioimpedancji
|
wartości wyjściowej, 48 tygodni po infuzji UCB
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Min Young Kim, MD, PhD, CHA University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
5 marca 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 czerwca 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 czerwca 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 marca 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 marca 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 marca 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 listopada 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 listopada 2020
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby metaboliczne
- Choroba
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Laminopatie
- Zespół
- Progeria
- Fizjologiczne skutki leków
- Środki przeciwinfekcyjne
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Środki przeciwbakteryjne
- Antybiotyki, Przeciwnowotworowe
- Środki przeciwgrzybicze
- Syrolimus
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2018-12-031
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .