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Transfusão de Sangue de Cordão Umbilical na Síndrome de Progéria

2 de novembro de 2020 atualizado por: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Segurança e Eficácia da Transfusão de Sangue do Cordão Umbilical em Pacientes com Síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria

Este é um estudo piloto sobre segurança e eficácia da terapia com sangue de cordão umbilical para pacientes com síndrome de Hutchinson Gilford Progeria (HGPS). Este é um estudo de 1 ano com 3 infusões IV (4 meses de intervalo entre cada infusão) de unidades de sangue de cordão umbilical com Sirolimus oral para verificar a segurança e eficácia.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo piloto sobre segurança e eficácia da terapia com sangue de cordão umbilical para pacientes com síndrome de Hutchinson Gilford Progeria (HGPS). HGPS é uma doença genética rara em que o gene LMNA afetado que codifica a proteína lamina A leva ao envelhecimento prematuro e à morte precoce.

Adolescentes com HGPS correm alto risco de aterosclerose e acidente vascular cerebral isquêmico, e esses são os principais motivos de mortalidade em HGPS. Atualmente, não há cura definitiva para esta doença genética rara. Entre as drogas potenciais sob investigação, Lornafarnib (inibidor da farnesiltransferase) reduziu a velocidade da onda de pulso carotídeo-femoral (cfPWV) e também reduziu a mortalidade.

A terapia com células-tronco provou sua eficácia no modelo de camundongo progeria. Estamos tentando estudar a segurança e a eficácia da terapia com sangue do cordão umbilical em pacientes humanos com HGPS.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

2

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Republica da Coréia
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Republica da Coréia, 13496
        • Bundang Cha Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Este é um estudo piloto incluindo 2 pacientes com HGPS.

Critério de inclusão:

  • aqueles que foram clinicamente e geneticamente diagnosticados como síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford

Critério de exclusão:

  • aqueles que mostram hemorragia ou isquemia definitiva na ressonância magnética do cérebro
  • aqueles que são afetados com infecção sistêmica durante o período de inscrição no estudo
  • aqueles que não são capazes de dar consentimento ao estudo; aqueles que não estão acompanhando nenhum responsável
  • aqueles que foram inscritos em outros ensaios clínicos nos últimos 30 dias

  • aqueles que não são adequados de acordo com os critérios laboratoriais

    1. cujo ALT/AST > 2 vezes o limite normal
    2. cuja creatinina sérica > 1,5 vezes o limite normal
    3. cuja bilirrubina total > 2 vezes o limite normal
    4. cuja contagem total de WBC <3000/mm3
    5. cuja contagem de plaquetas < limite inferior normal
  • aqueles que são diagnosticados com outras doenças malignas
  • aqueles que são afetados por outras condições médicas graves (cardiopulmonares, gastrointestinais, endocrinológicas, etc.)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo de injeção UCB
Este estudo piloto inclui apenas 2 indivíduos que estão inscritos por convite. Ambos os assuntos estão incluídos neste único braço.
Medicamento: Unidade de Sangue de Cordão Umbilical
3 infusões de unidade de sangue de cordão umbilical (UCB) (TNC > 2,0ⅹ107células/kg) a cada 4 meses de intervalo e tomar Sirolimo oral (1 mg/m2/dia) por 7 dias (de 3 dias antes da infusão de SCU até 3 dias após a infusão de SCU) )
Outros nomes:
  • Sirolimo oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da velocidade da onda de pulso carótida-femoral basal em 48 semanas
Prazo: 48 semanas após a infusão de UCB
medida por ultrassonografia doppler carotídea
48 semanas após a infusão de UCB
Alteração do colesterol HDL sérico basal em 48 semanas
Prazo: 48 semanas após a infusão de UCB
levado em laboratório de rotina
48 semanas após a infusão de UCB
Mudança do peso inicial em 48 semanas
Prazo: 48 semanas após a infusão de UCB
medido por análise de bioimpedância
48 semanas após a infusão de UCB

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Índice tornozelo-braquial
Prazo: linha de base, 48 semanas após a infusão de UCB
medido pelo medidor de pressão arterial automático
linha de base, 48 semanas após a infusão de UCB
Proporção de gordura corporal
Prazo: linha de base, 48 semanas após a infusão de UCB
tomadas por análise de bioimpedância
linha de base, 48 semanas após a infusão de UCB
Amplitude de movimento
Prazo: linha de base, 48 semanas após a infusão de UCB
medido manualmente
linha de base, 48 semanas após a infusão de UCB
altura
Prazo: linha de base, 48 semanas após a infusão de UCB
medido por análise de bioimpedância
linha de base, 48 semanas após a infusão de UCB

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Bundang CHA Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Min Young Kim, MD, PhD, CHA University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de março de 2019

Conclusão Primária (Real)

1 de junho de 2020

Conclusão do estudo (Real)

1 de junho de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de março de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de março de 2019

Primeira postagem (Real)

12 de março de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de novembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de novembro de 2020

Última verificação

1 de novembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2018-12-031

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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