早衰综合征的脐带血输注
2020年11月2日 更新者：MinYoung Kim, MD, PhD、Bundang CHA Hospital
Hutchinson-Gilford 早衰综合征患者脐带血输注的安全性和有效性
这是一项关于脐带血治疗 Hutchinson Gilford 早衰综合征 (HGPS) 患者的安全性和有效性的初步研究。
这是一项为期 1 年的试验，通过 3 次静脉输注（每次输注间隔 4 个月）脐带血单位和口服西罗莫司来观察安全性和有效性。
研究概览
详细说明
这是一项关于脐带血治疗 Hutchinson Gilford 早衰综合征 (HGPS) 患者的安全性和有效性的初步研究。 HGPS 是一种罕见的遗传病，受影响的 LMNA 基因编码核纤层蛋白 A 会导致过早衰老和早逝。
患有 HGPS 的青少年患动脉粥样硬化和缺血性中风的风险很高，这些是 HGPS 死亡的主要原因。目前，这种罕见的遗传病尚无明确的治愈方法。 在正在研究的潜在药物中，Lornafarnib（法尼基转移酶抑制剂）降低了颈动脉-股动脉脉搏波速度 (cfPWV) 并降低了死亡率。
干细胞疗法已证明其在早衰小鼠模型中的疗效。 我们正在尝试研究脐带血疗法在人类 HGPS 患者中的安全性和有效性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
2
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si、Gyeonggi-do、大韩民国、13496
- Bundang Cha Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
这是一项试点研究，包括 2 名 HGPS 患者。
纳入标准：
- 临床和基因诊断为 Hutchinson-Gilford 早衰综合征的人
排除标准：
- 那些在脑部 MRI 上显示明确出血或缺血的人
- 在研究注册期间受到全身感染影响的人
- 无法同意研究的人；没有任何监护人陪同的人
- 在过去 30 天内参加过其他临床试验的人
那些根据实验室标准不合适的
- 其 ALT/AST > 正常限度的 2 倍
- 其血清肌酐 > 正常限值的 1.5 倍
- 其总胆红素 > 正常限度的 2 倍
- 白细胞总数 < 3000/mm3
- 血小板计数 < 正常下限
- 那些被诊断患有其他恶性肿瘤的人
- 那些受到其他严重医疗（心肺、胃肠道、内分泌等）疾病影响的人
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：UCB注射组
该试点研究仅包括 2 名应邀参加的受试者。
这两个科目都包含在这个单臂中。
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每隔 4 个月输注 3 次脐带血 (UCB) 单位（TNC > 2.0ⅹ107 细胞/kg）并口服西罗莫司（1 mg/m2/天）7 天（从输注 UCB 前 3 天到输注 UCB 后 3 天） )
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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48 周时颈动脉-股动脉脉搏波速度相对于基线的变化
大体时间：输注 UCB 后 48 周
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颈动脉多普勒超声测量
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输注 UCB 后 48 周
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48 周时血清高密度脂蛋白胆固醇基线的变化
大体时间：输注 UCB 后 48 周
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进行常规实验室
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输注 UCB 后 48 周
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48 周时基线体重的变化
大体时间：输注 UCB 后 48 周
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通过生物阻抗分析测量
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输注 UCB 后 48 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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踝臂指数
大体时间：基线，UCB 输注后 48 周
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由自动血压计测量
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基线，UCB 输注后 48 周
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体脂比例
大体时间：基线，UCB 输注后 48 周
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采取生物阻抗分析
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基线，UCB 输注后 48 周
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活动范围
大体时间：基线，UCB 输注后 48 周
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手动测量
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基线，UCB 输注后 48 周
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高度
大体时间：基线，UCB 输注后 48 周
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通过生物阻抗分析测量
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基线，UCB 输注后 48 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Min Young Kim, MD, PhD、CHA University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年3月5日
初级完成 (实际的)
2020年6月1日
研究完成 (实际的)
2020年6月1日
研究注册日期
首次提交
2019年3月7日
首先提交符合 QC 标准的
2019年3月11日
首次发布 (实际的)
2019年3月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年11月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年11月2日
最后验证
2020年11月1日
更多信息
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