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Transfusion de sang de cordon ombilical dans le syndrome de Progeria

2 novembre 2020 mis à jour par: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Innocuité et efficacité de la transfusion sanguine du cordon ombilical chez les patients atteints du syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria

Il s'agit d'une étude pilote sur l'innocuité et l'efficacité de la thérapie par sang de cordon ombilical pour les patients atteints du syndrome de Hutchinson Gilford Progeria (HGPS). Il s'agit d'un essai d'un an avec 3 perfusions IV (à 4 mois d'intervalle de chaque perfusion) d'unités de sang de cordon ombilical avec du sirolimus par voie orale pour voir l'innocuité et l'efficacité.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude pilote sur l'innocuité et l'efficacité de la thérapie par sang de cordon ombilical pour les patients atteints du syndrome de Hutchinson Gilford Progeria (HGPS). Le HGPS est une maladie génétique rare dans laquelle le gène LMNA affecté codant pour la protéine lamine A entraîne un vieillissement prématuré et une mort précoce.

Les adolescents atteints de HGPS courent un risque élevé d'athérosclérose et d'accident vasculaire cérébral ischémique, et ceux-ci sont la principale cause de mortalité dans le HGPS. Actuellement, il n'existe aucun remède définitif pour cette maladie génétique rare. Parmi les médicaments potentiels à l'étude, le lornafarnib (inhibiteur de la farnésyltransférase) a réduit la vitesse de l'onde de pouls carotido-fémorale (cfPWV) et a également réduit la mortalité.

La thérapie par cellules souches a prouvé son efficacité dans le modèle de souris progeria. Nous essayons d'étudier l'innocuité et l'efficacité de la thérapie par sang de cordon ombilical chez les patients humains atteints de HGPS.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

2

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Corée, République de
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Corée, République de, 13496
        • Bundang CHA Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Il s'agit d'une étude pilote incluant 2 patients atteints de HGPS.

Critère d'intégration:

  • ceux qui ont été cliniquement et génétiquement diagnostiqués comme syndrome de Hutchinson-Gilford progeria

Critère d'exclusion:

  • ceux qui montrent une hémorragie ou une ischémie définie sur l'IRM cérébrale
  • ceux qui sont touchés par une infection systémique pendant la période d'inscription à l'étude
  • ceux qui ne sont pas en mesure de consentir à l'étude ; ceux qui n'accompagnent aucun tuteur
  • ceux qui ont participé à d'autres essais cliniques au cours des 30 derniers jours

  • ceux qui ne sont pas appropriés selon les critères du laboratoire

    1. dont ALT/AST > 2 fois la limite normale
    2. dont la créatinine sérique > 1,5 fois la limite normale
    3. dont la bilirubine totale > 2 fois la limite normale
    4. dont le nombre total de globules blancs < 3000/mm3
    5. dont le nombre de plaquettes < limite inférieure normale
  • ceux qui sont diagnostiqués avec d'autres tumeurs malignes
  • ceux qui sont affectés par d'autres conditions médicales graves (cardio-pulmonaires, gastro-intestinales, endocrinologiques, etc.)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe injection UCB
Cette étude pilote ne comprend que 2 sujets qui sont inscrits sur invitation. Les deux sujets sont inclus dans ce bras unique.
Médicament: Unité de sang de cordon ombilical
3 perfusions d'unité de sang de cordon ombilical (UCB) (TNC > 2,0ⅹ107cellules/kg) chacune à 4 mois d'intervalle et prendre du sirolimus par voie orale (1 mg/m2/jour) pendant 7 jours (de 3 jours avant la perfusion d'UCB jusqu'à 3 jours après la perfusion d'UCB )
Autres noms:
  • Sirolimus oral

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base Vitesse de l'onde de pouls carotido-fémorale à 48 semaines
Délai: 48 semaines après la perfusion d'UCB
mesuré par échographie Doppler carotidien
48 semaines après la perfusion d'UCB
Changement par rapport au taux de cholestérol HDL sérique de base à 48 semaines
Délai: 48 semaines après la perfusion d'UCB
prise en laboratoire de routine
48 semaines après la perfusion d'UCB
Changement par rapport au poids initial à 48 semaines
Délai: 48 semaines après la perfusion d'UCB
mesuré par analyse de bioimpédance
48 semaines après la perfusion d'UCB

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Index cheville-bras
Délai: ligne de base, 48 semaines après la perfusion d'UCB
mesuré par un tensiomètre automatique
ligne de base, 48 semaines après la perfusion d'UCB
Proportion de graisse corporelle
Délai: ligne de base, 48 semaines après la perfusion d'UCB
prise par analyse de bioimpédance
ligne de base, 48 semaines après la perfusion d'UCB
Gamme de mouvement
Délai: ligne de base, 48 semaines après la perfusion d'UCB
mesuré manuellement
ligne de base, 48 semaines après la perfusion d'UCB
la taille
Délai: ligne de base, 48 semaines après la perfusion d'UCB
mesuré par analyse de bioimpédance
ligne de base, 48 semaines après la perfusion d'UCB

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bundang CHA Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Min Young Kim, MD, PhD, CHA University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 mars 2019

Achèvement primaire (Réel)

1 juin 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 mars 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 mars 2019

Première publication (Réel)

12 mars 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 novembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 novembre 2020

Dernière vérification

1 novembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2018-12-031

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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