Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Napanuoraverensiirto Progeria-oireyhtymässä

maanantai 2. marraskuuta 2020 päivittänyt: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Napanuoraverensiirron turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on Hutchinson-Gilford Progeria -oireyhtymä

Tämä on pilottitutkimus napanuoraverihoidon turvallisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on Hutchinson Gilford Progeria -oireyhtymä (HGPS). Tämä on 1 vuoden tutkimus, jossa on 3 IV-infuusiota (4 kuukauden välein kunkin infuusion välillä) napanuoraveriyksiköitä ja suun kautta otettavaa sirolimuusia turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on pilottitutkimus napanuoraverihoidon turvallisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on Hutchinson Gilford Progeria -oireyhtymä (HGPS). HGPS on harvinainen geneettinen sairaus, jossa sairastunut LMNA-geeni, joka koodaa A-laminin proteiinia, johtaa ennenaikaiseen ikääntymiseen ja varhaiseen kuolemaan.

Teini-ikäisillä, joilla on HGPS, on suuri riski sairastua ateroskleroosiin ja iskeemiseen aivohalvaukseen, ja nämä ovat suurin syy HGPS:n kuolleisuuteen. Tällä hetkellä tälle harvinaiselle geneettiselle sairaudelle ei ole varmaa parannuskeinoa. Mahdollisista tutkittavista lääkkeistä Lornafarnib (farnesyylitransferaasin estäjä) alensi kaulavaltimon ja reisiluun pulssiaallon nopeutta (cfPWV) ja alensi myös kuolleisuutta.

Kantasoluterapia on osoittanut tehokkuutensa progeria-hiirimallissa. Yritämme tutkia napanuoraverihoidon turvallisuutta ja tehoa ihmis-HGPS-potilailla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

2

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Korean tasavalta
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korean tasavalta, 13496
        • Bundang Cha Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tämä on pilottitutkimus, johon osallistui 2 HGPS-potilasta.

Sisällyttämiskriteerit:

  • ne, joilla on kliinisesti ja geneettisesti diagnosoitu Hutchinson-Gilfordin progeria-oireyhtymä

Poissulkemiskriteerit:

  • jotka osoittavat selkeää verenvuotoa tai iskemiaa aivojen magneettikuvauksessa
  • ne, joilla on systeeminen infektio tutkimukseen ilmoittautumisjakson aikana
  • ne, jotka eivät pysty antamaan suostumusta tutkimukseen; jotka eivät ole huoltajien mukana
  • ne, jotka osallistuivat muihin kliinisiin tutkimuksiin viimeisten 30 päivän aikana

  • jotka eivät ole sopivia laboratoriokriteerien mukaan

    1. joiden ALT/AST > 2-kertainen normaalirajaan verrattuna
    2. joiden seerumin kreatiniini on > 1,5-kertainen normaaliin verrattuna
    3. joiden kokonaisbilirubiini ylittää 2-kertaisen normaalirajan
    4. joiden valkosolujen kokonaismäärä < 3000/mm3
    5. joiden verihiutaleiden määrä < normaalin alaraja
  • ne, joilla on diagnosoitu muita pahanlaatuisia kasvaimia
  • henkilöt, jotka kärsivät muista vakavista lääketieteellisistä (sydän-keuhko-, maha-suolikanavan, endokrinologisista jne.) sairauksista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: UCB-injektioryhmä
Tämä pilottitutkimus sisältää vain 2 koehenkilöä, jotka on ilmoittautunut kutsusta. Molemmat aiheet sisältyvät tähän yhteen käsivarteen.
Lääke: Napanuoraveren yksikkö
3 napanuoraveren (UCB) infuusiota (TNC > 2,0ⅹ107 solua/kg) 4 kuukauden välein ja Sirolimuusi suun kautta (1 mg/m2/vrk) 7 päivän ajan (3 päivää ennen UCB-infuusiota 3 päivään UCB-infuusion jälkeen). )
Muut nimet:
  • Suun kautta otettava sirolimuusi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta kaulavaltimon ja reisiluun pulssiaallon nopeudessa 48 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 48 viikkoa UCB-infuusion jälkeen
mitattu kaulavaltimon doppler-ultraäänellä
48 viikkoa UCB-infuusion jälkeen
Muutos seerumin HDL-kolesterolin lähtötasosta 48 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 48 viikkoa UCB-infuusion jälkeen
otettu rutiinilaboratorioon
48 viikkoa UCB-infuusion jälkeen
Muutos lähtöpainosta 48 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 48 viikkoa UCB-infuusion jälkeen
mitataan bioimpedanssianalyysillä
48 viikkoa UCB-infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Nilkka-olkivarsiindeksi
Aikaikkuna: lähtötasolla, 48 viikkoa UCB-infuusion jälkeen
mitataan automaattisella verenpainemittarilla
lähtötasolla, 48 viikkoa UCB-infuusion jälkeen
Kehon rasvan osuus
Aikaikkuna: lähtötasolla, 48 viikkoa UCB-infuusion jälkeen
otettu bioimpedanssianalyysillä
lähtötasolla, 48 viikkoa UCB-infuusion jälkeen
Liikerata
Aikaikkuna: lähtötasolla, 48 viikkoa UCB-infuusion jälkeen
mitattu manuaalisesti
lähtötasolla, 48 viikkoa UCB-infuusion jälkeen
korkeus
Aikaikkuna: lähtötasolla, 48 viikkoa UCB-infuusion jälkeen
mitataan bioimpedanssianalyysillä
lähtötasolla, 48 viikkoa UCB-infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bundang CHA Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Min Young Kim, MD, PhD, CHA University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 5. maaliskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 7. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 4. marraskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. marraskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. marraskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2018-12-031

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Napanuoraveren yksikkö

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa