Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transfuze pupečníkové krve u syndromu progerie

2. listopadu 2020 aktualizováno: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Bezpečnost a účinnost transfuze pupečníkové krve u pacientů se syndromem Hutchinson-Gilford progerie

Toto je pilotní studie o bezpečnosti a účinnosti léčby pupečníkovou krví u pacientů se syndromem Hutchinson Gilford Progeria (HGPS). Toto je jednoroční studie se 3 IV infuzemi (4 měsíce od každé infuze) jednotek pupečníkové krve s perorálním sirolimem, aby se zjistila bezpečnost a účinnost.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je pilotní studie o bezpečnosti a účinnosti léčby pupečníkovou krví u pacientů se syndromem Hutchinson Gilford Progeria (HGPS). HGPS je vzácné genetické onemocnění, kde postižený gen LMNA kódující protein lamin A vede k předčasnému stárnutí a předčasné smrti.

Teenageři s HGPS jsou ve vysokém riziku aterosklerózy a ischemické cévní mozkové příhody, a to jsou hlavní příčiny úmrtnosti na HGPS. V současné době neexistuje žádný definitivní lék na toto vzácné genetické onemocnění. Mezi potenciálními zkoumanými léčivy Lornafarnib (inhibitor farnesyltransferázy) snížil rychlost pulsové vlny karotid-femorální (cfPWV) a také snížil mortalitu.

Terapie kmenovými buňkami prokázala svou účinnost na myším modelu progeria. Snažíme se studovat bezpečnost a účinnost léčby pupečníkovou krví u lidských pacientů s HGPS.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

2

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Korejská republika
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korejská republika, 13496
        • Bundang Cha Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Jedná se o pilotní studii zahrnující 2 pacienty s HGPS.

Kritéria pro zařazení:

  • ti, kteří byli klinicky a geneticky diagnostikováni jako Hutchinsonův-Gilfordův syndrom progerie

Kritéria vyloučení:

  • ti, kteří na MRI mozku vykazují jednoznačné krvácení nebo ischemii
  • ti, kteří jsou postiženi systémovou infekcí během období zápisu do studie
  • ti, kteří nejsou schopni udělit souhlas se studií; ti, kteří nedoprovázejí žádné opatrovníky
  • ti, kteří byli zařazeni do jiných klinických studií během posledních 30 dnů

  • ty, které nejsou vhodné podle laboratorních kritérií

    1. jehož ALT/AST > 2násobek normálního limitu
    2. jejichž sérový kreatinin > 1,5 násobek normálního limitu
    3. jejichž celkový bilirubin > 2násobek normálního limitu
    4. jejichž celkový počet WBC < 3000/mm3
    5. jehož počet krevních destiček < normální dolní mez
  • ti, u kterých jsou diagnostikovány jiné malignity
  • kteří jsou postiženi jinými závažnými zdravotními (kardiopulmonálními, gastrointestinálními, endokrinologickými atd.) onemocněními

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Injekční skupina UCB
Tato pilotní studie zahrnuje pouze 2 subjekty, které jsou zapsány na pozvání. Oba subjekty jsou zahrnuty v tomto jediném rameni.
Lék: Jednotka pupečníkové krve
3 infuze jednotky pupečníkové krve (UCB) (TNC > 2,0ⅹ107 buněk/kg) každé s odstupem 4 měsíců a perorální podání sirolimu (1 mg/m2/den) po dobu 7 dnů (od 3 dnů před infuzí UCB do 3 dnů po infuzi UCB )
Ostatní jména:
  • Perorální Sirolimus

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí rychlosti karotické-femorální tepové vlny ve 48. týdnu
Časové okno: 48 týdnů po infuzi UCB
měřeno karotidovou dopplerovskou ultrasonografií
48 týdnů po infuzi UCB
Změna od výchozího sérového HDL cholesterolu ve 48. týdnu
Časové okno: 48 týdnů po infuzi UCB
přijata v rutinní laboratoři
48 týdnů po infuzi UCB
Změna od výchozí hmotnosti ve 48. týdnu
Časové okno: 48 týdnů po infuzi UCB
měřeno bioimpedanční analýzou
48 týdnů po infuzi UCB

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kotník-pažní index
Časové okno: výchozí stav, 48 týdnů po infuzi UCB
měřeno automatickým tlakoměrem
výchozí stav, 48 týdnů po infuzi UCB
Podíl tělesného tuku
Časové okno: výchozí stav, 48 týdnů po infuzi UCB
pořízeno bioimpedanční analýzou
výchozí stav, 48 týdnů po infuzi UCB
Rozsah pohybu
Časové okno: výchozí stav, 48 týdnů po infuzi UCB
měřeno ručně
výchozí stav, 48 týdnů po infuzi UCB
výška
Časové okno: výchozí stav, 48 týdnů po infuzi UCB
měřeno bioimpedanční analýzou
výchozí stav, 48 týdnů po infuzi UCB

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bundang CHA Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Min Young Kim, MD, PhD, CHA University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. března 2019

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2020

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. března 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. března 2019

První zveřejněno (Aktuální)

12. března 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. listopadu 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. listopadu 2020

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2018-12-031

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hutchinson-Gilfordův syndrom progerie

Klinické studie na Jednotka pupečníkové krve

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit