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Transfusión de sangre de cordón umbilical en el síndrome de progeria

2 de noviembre de 2020 actualizado por: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Seguridad y eficacia de la transfusión de sangre del cordón umbilical en pacientes con síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford

Este es un estudio piloto sobre la seguridad y eficacia de la terapia con sangre del cordón umbilical para pacientes con síndrome de Hutchinson Gilford Progeria (HGPS). Este es un ensayo de 1 año con 3 infusiones IV (4 meses de diferencia entre cada infusión) de unidades de sangre de cordón umbilical con Sirolimus oral para ver la seguridad y la eficacia.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio piloto sobre la seguridad y eficacia de la terapia con sangre del cordón umbilical para pacientes con síndrome de Hutchinson Gilford Progeria (HGPS). HGPS es una enfermedad genética rara en la que el gen LMNA afectado codifica la proteína lamina A que conduce al envejecimiento prematuro y la muerte prematura.

Los adolescentes con HGPS tienen un alto riesgo de aterosclerosis y accidente cerebrovascular isquémico, y estas son las principales razones de mortalidad en HGPS. Actualmente, no existe una cura definitiva para esta rara enfermedad genética. Entre los fármacos potenciales bajo investigación, Lornafarnib (inhibidor de la farnesiltransferasa) redujo la velocidad de la onda del pulso carotídeo-femoral (cfPWV) y también redujo la mortalidad.

La terapia con células madre ha demostrado su eficacia en un modelo de ratón con progeria. Estamos tratando de estudiar la seguridad y la eficacia de la terapia con sangre del cordón umbilical en pacientes humanos con HGPS.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Corea, república de
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Corea, república de, 13496
        • Bundang Cha Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Este es un estudio piloto que incluye 2 pacientes con HGPS.

Criterios de inclusión:

  • aquellos que fueron diagnosticados clínica y genéticamente como síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford

Criterio de exclusión:

  • aquellos que muestran hemorragia o isquemia definitiva en la resonancia magnética cerebral
  • aquellos que se ven afectados por una infección sistémica durante el período de inscripción en el estudio
  • aquellos que no pueden dar su consentimiento para el estudio; los que no acompañan a ningún tutor
  • aquellos que se inscribieron en otros ensayos clínicos en los últimos 30 días

  • aquellos que no son apropiados según criterios de laboratorio

    1. cuyo ALT/AST > 2 veces del límite normal
    2. cuya creatinina sérica > 1,5 veces del límite normal
    3. cuya bilirrubina total > 2 veces del límite normal
    4. cuyo recuento total de leucocitos < 3000/mm3
    5. cuyo recuento de plaquetas <límite inferior normal
  • aquellos que son diagnosticados con otras neoplasias malignas
  • aquellos que están afectados por otras condiciones médicas graves (cardiopulmonares, gastrointestinales, endocrinológicas, etc.)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo de inyección UCB
Este estudio piloto incluye solo 2 sujetos que se inscriben por invitación. Ambos sujetos están incluidos en este único brazo.
Droga: Unidad de Sangre de Cordón Umbilical
3 infusiones de unidad de sangre de cordón umbilical (UCB) (TNC > 2,0ⅹ107 células/kg) cada 4 meses de diferencia y sirolimus oral (1 mg/m2/día) durante 7 días (desde 3 días antes de la infusión de UCB hasta 3 días después de la infusión de UCB )
Otros nombres:
  • Sirolimus oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde la velocidad de onda del pulso carótido-femoral basal a las 48 semanas
Periodo de tiempo: 48 semanas después de la infusión de UCB
medido por ecografía doppler carotídea
48 semanas después de la infusión de UCB
Cambio desde el nivel inicial de colesterol HDL en suero a las 48 semanas
Periodo de tiempo: 48 semanas después de la infusión de UCB
tomado en laboratorio de rutina
48 semanas después de la infusión de UCB
Cambio desde el peso inicial a las 48 semanas
Periodo de tiempo: 48 semanas después de la infusión de UCB
medido por análisis de bioimpedancia
48 semanas después de la infusión de UCB

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Índice tobillo-brazo
Periodo de tiempo: línea de base, 48 semanas después de la infusión de UCB
medido por manómetro automático de presión arterial
línea de base, 48 semanas después de la infusión de UCB
Proporción de grasa corporal
Periodo de tiempo: línea de base, 48 semanas después de la infusión de UCB
tomado por análisis de bioimpedancia
línea de base, 48 semanas después de la infusión de UCB
Rango de movimiento
Periodo de tiempo: línea de base, 48 semanas después de la infusión de UCB
medido manualmente
línea de base, 48 semanas después de la infusión de UCB
altura
Periodo de tiempo: línea de base, 48 semanas después de la infusión de UCB
medido por análisis de bioimpedancia
línea de base, 48 semanas después de la infusión de UCB

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Bundang CHA Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Min Young Kim, MD, PhD, CHA University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de marzo de 2019

Finalización primaria (Actual)

1 de junio de 2020

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de marzo de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de marzo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

12 de marzo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de noviembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de noviembre de 2020

Última verificación

1 de noviembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2018-12-031

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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