Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Navelstrengbloedtransfusie bij het Progeria-syndroom

2 november 2020 bijgewerkt door: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Veiligheid en werkzaamheid van navelstrengbloedtransfusie bij patiënten met het Hutchinson-Gilford Progeria-syndroom

Dit is een pilotstudie naar de veiligheid en werkzaamheid van navelstrengbloedtherapie bij patiënten met het Hutchinson Gilford Progeria-syndroom (HGPS). Dit is een proef van 1 jaar met 3 IV-infusies (4 maanden na elke infusie) van navelstrengbloedeenheden met orale Sirolimus om de veiligheid en werkzaamheid te bekijken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een pilotstudie naar de veiligheid en werkzaamheid van navelstrengbloedtherapie bij patiënten met het Hutchinson Gilford Progeria-syndroom (HGPS). HGPS is een zeldzame genetische ziekte waarbij het aangetaste LMNA-gen dat codeert voor lamin A-eiwit leidt tot vroegtijdige veroudering en vroege dood.

Tieners met HGPS lopen een hoog risico op atherosclerose en ischemische beroerte, en dit zijn de belangrijkste redenen voor sterfte bij HGPS. Momenteel is er geen definitieve remedie voor deze zeldzame genetische ziekte. Van de potentiële geneesmiddelen die worden onderzocht, verlaagde Lornafarnib (farnesyltransferaseremmer) de halsslagader-femorale pulsgolfsnelheid (cfPWV) en verlaagde ook de mortaliteit.

Stamceltherapie heeft zijn werkzaamheid bewezen in het progeria-muismodel. We proberen de veiligheid en werkzaamheid van navelstrengbloedtherapie bij menselijke HGPS-patiënten te bestuderen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Korea, republiek van
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, republiek van, 13496
        • Bundang Cha Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Dit is een pilotstudie met 2 patiënten met HGPS.

Inclusiecriteria:

  • degenen bij wie klinisch en genetisch de diagnose Hutchinson-Gilford progeria-syndroom werd gesteld

Uitsluitingscriteria:

  • degenen die een duidelijke bloeding of ischemie vertonen op MRI van de hersenen
  • degenen die zijn getroffen door een systemische infectie tijdens de inschrijvingsperiode voor de studie
  • degenen die geen toestemming kunnen geven voor het onderzoek; degenen die geen voogden vergezellen
  • degenen die in de afgelopen 30 dagen deelnamen aan andere klinische onderzoeken

  • degenen die niet geschikt zijn volgens laboratoriumcriteria

    1. waarvan ALT/AST > 2 maal de normale limiet
    2. waarvan het serumcreatinine > 1,5 keer de normale limiet is
    3. waarvan het totale bilirubine > 2 maal de normale limiet is
    4. waarvan het totale leukocytenaantal < 3000/mm3 is
    5. waarvan het aantal bloedplaatjes < normale ondergrens
  • degenen die zijn gediagnosticeerd met andere maligniteiten
  • degenen die getroffen zijn door andere ernstige medische (cardiopulmonale, gastro-intestinale, endocrinologische, enz.) aandoeningen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: UCB injectiegroep
Deze pilootstudie omvat slechts 2 proefpersonen die op uitnodiging zijn ingeschreven. Beide onderwerpen zijn opgenomen in deze enkele arm.
Geneesmiddel: Navelstrengbloedeenheid
3 infusies van navelstrengbloed (UCB) (TNC > 2,0ⅹ107 cellen/kg) elke 4 maanden uit elkaar en neem oraal Sirolimus (1 mg/m2/dag) gedurende 7 dagen (van 3 dagen vóór UCB infusie tot 3 dagen na UCB infusie )
Andere namen:
  • Orale sirolimus

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline Carotis-femorale pulsgolfsnelheid na 48 weken
Tijdsspanne: 48 weken na UCB-infusie
gemeten door halsslagader doppler echografie
48 weken na UCB-infusie
Verandering ten opzichte van baseline serum HDL-cholesterol na 48 weken
Tijdsspanne: 48 weken na UCB-infusie
genomen op routine lab
48 weken na UCB-infusie
Verandering ten opzichte van het uitgangsgewicht na 48 weken
Tijdsspanne: 48 weken na UCB-infusie
gemeten door bio-impedantieanalyse
48 weken na UCB-infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Enkel-brachiale index
Tijdsspanne: baseline, 48 weken na UCB-infusie
gemeten door automatische bloeddrukmeter
baseline, 48 weken na UCB-infusie
Aandeel lichaamsvet
Tijdsspanne: baseline, 48 weken na UCB-infusie
genomen door bio-impedantieanalyse
baseline, 48 weken na UCB-infusie
Bereik van beweging
Tijdsspanne: baseline, 48 weken na UCB-infusie
handmatig gemeten
baseline, 48 weken na UCB-infusie
hoogte
Tijdsspanne: baseline, 48 weken na UCB-infusie
gemeten door bio-impedantieanalyse
baseline, 48 weken na UCB-infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bundang CHA Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Min Young Kim, MD, PhD, CHA University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 maart 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 maart 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 maart 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 maart 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 november 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 november 2020

Laatst geverifieerd

1 november 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2018-12-031

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hutchinson-Gilford Progeria-syndroom

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bahamas

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren