Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Navlestrengsblodoverføring ved progeriasyndrom

2. november 2020 oppdatert av: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Sikkerhet og effekt av navlestrengsblodtransfusjon hos pasienter med Hutchinson-Gilford Progeria syndrom

Dette er en pilotstudie om sikkerhet og effekt av navlestrengsblodbehandling for pasienter med Hutchinson Gilford Progeria syndrom (HGPS). Dette er en 1 års studie med 3 IV-infusjoner (4 måneder fra hver infusjon) av navlestrengsblodenheter med oral Sirolimus for å se sikkerheten og effekten.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en pilotstudie om sikkerhet og effekt av navlestrengsblodbehandling for pasienter med Hutchinson Gilford Progeria syndrom (HGPS). HGPS er en sjelden genetisk sykdom der påvirket LMNA-gen som koder for lamin A-protein fører til for tidlig aldring og tidlig død.

Tenåringer med HGPS har høy risiko for åreforkalkning og iskemisk hjerneslag, og disse er hovedårsakene til dødelighet ved HGPS. Foreløpig finnes det ingen sikker kur for denne sjeldne genetiske sykdommen. Blant de potensielle medikamentene som er undersøkt, senket Lornafarnib (farnesyltransferasehemmer) pulsbølgehastigheten for carotis-femoral (cfPWV) og reduserte også dødeligheten.

Stamcelleterapi har bevist sin effektivitet i progeria-musemodell. Vi prøver å studere sikkerhet og effekt av navlestrengsblodbehandling hos humane HGPS-pasienter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 13496
        • Bundang Cha Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Dette er en pilotstudie med 2 pasienter med HGPS.

Inklusjonskriterier:

  • de som ble klinisk og genetisk diagnostisert som Hutchinson-Gilford progeria syndrom

Ekskluderingskriterier:

  • de som viser sikker blødning eller iskemi på hjerne MR
  • de som er rammet av systemisk infeksjon i studieperioden
  • de som ikke er i stand til å gi samtykke til studien; de som ikke følger med noen foresatte
  • de som ble registrert i andre kliniske studier i løpet av de siste 30 dagene

  • de som ikke er passende i henhold til laboratoriekriterier

    1. hvis ALT/AST > 2 ganger normal grense
    2. hvis serumkreatinin er > 1,5 ganger normal grense
    3. hvis totale bilirubin er > 2 ganger normal grense
    4. hvis totale WBC-antall < 3000/mm3
    5. hvis blodplateantall < normal nedre grense
  • de som er diagnostisert med andre maligniteter
  • de som er rammet av andre alvorlige medisinske (kardiopulmonale, gastrointestinale, endokrinologiske, etc.) tilstander

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: UCB-injeksjonsgruppe
Denne pilotstudien inkluderer kun 2 fag som er påmeldt ved invitasjon. Begge fagene er inkludert i denne enkeltarmen.
Legemiddel: Navlestrengsblodenhet
3 infusjoner av navlestrengsblod (UCB) enhet (TNC > 2,0ⅹ107 celler/kg) hver 4 måneders mellomrom og ta oral Sirolimus (1 mg/m2/dag) i 7 dager (fra 3 dager før UCB infusjon til 3 dager etter UCB infusjon )
Andre navn:
  • Oral Sirolimus

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline Carotis-femoral pulsbølgehastighet ved 48 uker
Tidsramme: 48 uker etter UCB-infusjon
målt ved carotis doppler ultrasonografi
48 uker etter UCB-infusjon
Endring fra baseline serum HDL-kolesterol ved 48 uker
Tidsramme: 48 uker etter UCB-infusjon
tatt på rutinelab
48 uker etter UCB-infusjon
Endring fra baseline vekt ved 48 uker
Tidsramme: 48 uker etter UCB-infusjon
målt ved bioimpedansanalyse
48 uker etter UCB-infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ankel-brachial indeks
Tidsramme: baseline, 48 uker etter UCB-infusjon
målt med automatisk blodtrykksmåler
baseline, 48 uker etter UCB-infusjon
Kroppsfettandel
Tidsramme: baseline, 48 uker etter UCB-infusjon
tatt ved bioimpedansanalyse
baseline, 48 uker etter UCB-infusjon
Bevegelsesområde
Tidsramme: baseline, 48 uker etter UCB-infusjon
målt manuelt
baseline, 48 uker etter UCB-infusjon
høyde
Tidsramme: baseline, 48 uker etter UCB-infusjon
målt ved bioimpedansanalyse
baseline, 48 uker etter UCB-infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bundang CHA Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Min Young Kim, MD, PhD, CHA University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. mars 2019

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2020

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. mars 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

12. mars 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. november 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. november 2020

Sist bekreftet

1. november 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2018-12-031

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hutchinson-Gilford Progeria syndrom

Kliniske studier på Navlestrengsblodenhet

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Peru

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere