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Nabelschnurbluttransfusion bei Progerie-Syndrom

2. November 2020 aktualisiert von: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Sicherheit und Wirksamkeit der Nabelschnurbluttransfusion bei Patienten mit Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom

Dies ist eine Pilotstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit der Nabelschnurbluttherapie bei Patienten mit Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom (HGPS). Dies ist eine 1-jährige Studie mit 3 IV-Infusionen (4 Monate im Abstand von jeder Infusion) von Nabelschnurblut-Einheiten mit oralem Sirolimus, um die Sicherheit und Wirksamkeit zu sehen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Pilotstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit der Nabelschnurbluttherapie bei Patienten mit Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom (HGPS). HGPS ist eine seltene genetische Erkrankung, bei der das betroffene LMNA-Gen, das für das Lamin-A-Protein kodiert, zu vorzeitiger Alterung und frühem Tod führt.

Teenager mit HGPS haben ein hohes Risiko für Atherosklerose und ischämischen Schlaganfall, und dies sind die Hauptursachen für die Sterblichkeit bei HGPS. Gegenwärtig gibt es keine definitive Heilung für diese seltene genetische Krankheit. Unter den potenziell untersuchten Medikamenten senkte Lornafarnib (Farnesyltransferase-Hemmer) die Karotis-Femur-Pulswellengeschwindigkeit (cfPWV) und senkte auch die Sterblichkeit.

Die Stammzelltherapie hat ihre Wirksamkeit im Progeria-Mausmodell bewiesen. Wir versuchen, die Sicherheit und Wirksamkeit der Nabelschnurbluttherapie bei menschlichen HGPS-Patienten zu untersuchen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Korea, Republik von
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republik von, 13496
        • Bundang Cha Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Dies ist eine Pilotstudie mit 2 Patienten mit HGPS.

Einschlusskriterien:

  • diejenigen, die klinisch und genetisch als Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom diagnostiziert wurden

Ausschlusskriterien:

  • diejenigen, die eine eindeutige Blutung oder Ischämie im MRT des Gehirns zeigen
  • diejenigen, die während der Studieneinschreibungsphase von einer systemischen Infektion betroffen sind
  • diejenigen, die nicht in der Lage sind, der Studie zuzustimmen; diejenigen, die keine Erziehungsberechtigten begleiten
  • diejenigen, die in den letzten 30 Tagen in andere klinische Studien aufgenommen wurden

  • diejenigen, die nach Laborkriterien nicht geeignet sind

    1. deren ALT/AST > 2-fach des normalen Grenzwerts ist
    2. deren Serum-Kreatinin > 1,5-fach des normalen Grenzwerts ist
    3. deren Gesamtbilirubin > 2-fach des normalen Grenzwerts ist
    4. deren Gesamtzahl der Leukozyten < 3000/mm3 ist
    5. deren Thrombozytenzahl < die normale untere Grenze ist
  • diejenigen, bei denen andere bösartige Erkrankungen diagnostiziert wurden
  • diejenigen, die von anderen schwerwiegenden medizinischen (kardiopulmonalen, gastrointestinalen, endokrinologischen usw.) Erkrankungen betroffen sind

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: UCB-Injektionsgruppe
Diese Pilotstudie umfasst nur 2 Probanden, die auf Einladung eingeschrieben werden. Beide Fächer sind in diesem einzigen Arm enthalten.
Arzneimittel: Nabelschnurblut-Einheit
3 Infusionen von Einheiten aus Nabelschnurblut (UCB) (TNC > 2,0ⅹ107 Zellen/kg) im Abstand von jeweils 4 Monaten und orale Einnahme von Sirolimus (1 mg/m2/Tag) für 7 Tage (von 3 Tagen vor der NSB-Infusion bis 3 Tage nach der NSB-Infusion). )
Andere Namen:
  • Oraler Sirolimus

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Karotis-Femur-Pulswellengeschwindigkeit nach 48 Wochen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 48 Wochen nach UCB-Infusion
gemessen durch Karotis-Doppler-Ultraschall
48 Wochen nach UCB-Infusion
Veränderung gegenüber dem HDL-Cholesterinspiegel im Serum nach 48 Wochen
Zeitfenster: 48 Wochen nach UCB-Infusion
im Routinelabor aufgenommen
48 Wochen nach UCB-Infusion
Veränderung vom Ausgangsgewicht nach 48 Wochen
Zeitfenster: 48 Wochen nach UCB-Infusion
gemessen durch Bioimpedanzanalyse
48 Wochen nach UCB-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Knöchel-Arm-Index
Zeitfenster: Baseline, 48 Wochen nach NCB-Infusion
gemessen durch automatisches Blutdruckmessgerät
Baseline, 48 Wochen nach NCB-Infusion
Körperfettanteil
Zeitfenster: Baseline, 48 Wochen nach NCB-Infusion
genommen durch Bioimpedanzanalyse
Baseline, 48 Wochen nach NCB-Infusion
Bewegungsfreiheit
Zeitfenster: Baseline, 48 Wochen nach NCB-Infusion
manuell gemessen
Baseline, 48 Wochen nach NCB-Infusion
Höhe
Zeitfenster: Baseline, 48 Wochen nach NCB-Infusion
gemessen durch Bioimpedanzanalyse
Baseline, 48 Wochen nach NCB-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bundang CHA Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Min Young Kim, MD, PhD, CHA University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. März 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. März 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. März 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. März 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. November 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. November 2020

Zuletzt verifiziert

1. November 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2018-12-031

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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