Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Navlestrengsblodtransfusion i Progeria syndrom

2. november 2020 opdateret af: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Sikkerhed og effektivitet af navlestrengsblodtransfusion hos patienter med Hutchinson-Gilford Progeria syndrom

Dette er et pilotstudie om sikkerhed og effekt af navlestrengsblodbehandling til patienter med Hutchinson Gilford Progeria syndrom (HGPS). Dette er et 1-årigt forsøg med 3 IV-infusioner (4 måneder fra hver infusion) af navlestrengsblodenheder med oral Sirolimus for at se sikkerheden og effektiviteten.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et pilotstudie om sikkerhed og effekt af navlestrengsblodbehandling til patienter med Hutchinson Gilford Progeria syndrom (HGPS). HGPS er en sjælden genetisk sygdom, hvor påvirket LMNA-gen, der koder for lamin A-protein, fører til for tidlig aldring og tidlig død.

Teenagere med HGPS er i høj risiko for åreforkalkning og iskæmisk slagtilfælde, og disse er hovedårsagen til dødelighed i HGPS. I øjeblikket er der ingen sikker kur mod denne sjældne genetiske sygdom. Blandt de potentielle lægemidler, der undersøges, sænkede Lornafarnib (farnesyltransferasehæmmer) carotis-femoral pulsbølgehastigheden (cfPWV) og sænkede også dødeligheden.

Stamcelleterapi har bevist sin effektivitet i progeria-musemodel. Vi forsøger at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​navlestrengsblodbehandling hos humane HGPS-patienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 13496
        • Bundang Cha Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Dette er et pilotstudie med 2 patienter med HGPS.

Inklusionskriterier:

  • dem, der var klinisk og genetisk diagnosticeret som Hutchinson-Gilford progeria syndrom

Ekskluderingskriterier:

  • dem, der viser tydelig blødning eller iskæmi på hjerne-MR
  • dem, der er ramt af systemisk infektion i studieoptagelsesperioden
  • dem, der ikke er i stand til at give samtykke til undersøgelsen; dem, der ikke ledsager nogen værger
  • dem, der blev tilmeldt andre kliniske forsøg inden for de sidste 30 dage

  • dem, der ikke er passende i henhold til laboratoriekriterier

    1. hvis ALT/AST > 2 gange normalgrænsen
    2. hvis serumkreatinin > 1,5 gange normalgrænsen
    3. hvis totale bilirubin er > 2 gange normalgrænsen
    4. hvis samlede WBC-antal < 3000/mm3
    5. hvis blodpladetal < normal nedre grænse
  • dem, der er diagnosticeret med andre maligne sygdomme
  • dem, der er ramt af andre alvorlige medicinske (kardiopulmonale, gastrointestinale, endokrinologiske osv.) tilstande

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: UCB injektionsgruppe
Denne pilotundersøgelse omfatter kun 2 forsøgspersoner, som er tilmeldt efter invitation. Begge emner er inkluderet i denne enkeltarm.
Medicin: Navlestrengsblodsenhed
3 infusioner af navlestrengsblod (UCB) enhed (TNC > 2,0ⅹ107 celler/kg) hver 4 måneders mellemrum og tag oral Sirolimus (1 mg/m2/dag) i 7 dage (fra 3 dage før UCB infusion til 3 dage efter UCB infusion) )
Andre navne:
  • Oral Sirolimus

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline Carotis-femoral pulsbølgehastighed ved 48 uger
Tidsramme: 48 uger efter UCB-infusion
målt ved carotis doppler ultralyd
48 uger efter UCB-infusion
Ændring fra baseline serum HDL-kolesterol ved 48 uger
Tidsramme: 48 uger efter UCB-infusion
taget på rutinelaboratorium
48 uger efter UCB-infusion
Ændring fra baseline vægt ved 48 uger
Tidsramme: 48 uger efter UCB-infusion
målt ved bioimpedansanalyse
48 uger efter UCB-infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ankel-brachial indeks
Tidsramme: baseline, 48 uger efter UCB-infusion
målt med automatisk blodtryksmåler
baseline, 48 uger efter UCB-infusion
Kropsfedt andel
Tidsramme: baseline, 48 uger efter UCB-infusion
taget ved bioimpedansanalyse
baseline, 48 uger efter UCB-infusion
Bevægelsesområde
Tidsramme: baseline, 48 uger efter UCB-infusion
målt manuelt
baseline, 48 uger efter UCB-infusion
højde
Tidsramme: baseline, 48 uger efter UCB-infusion
målt ved bioimpedansanalyse
baseline, 48 uger efter UCB-infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bundang CHA Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Min Young Kim, MD, PhD, CHA University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. marts 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2020

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. marts 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

12. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. november 2020

Sidst verificeret

1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2018-12-031

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hutchinson-Gilford Progeria Syndrom

Kliniske forsøg med Navlestrengsblodsenhed

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner