Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Trasfusione di sangue del cordone ombelicale nella sindrome di Progeria

2 novembre 2020 aggiornato da: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Sicurezza ed efficacia della trasfusione di sangue del cordone ombelicale nei pazienti con sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria

Questo è uno studio pilota sulla sicurezza e l'efficacia della terapia del sangue del cordone ombelicale per i pazienti con sindrome di Hutchinson Gilford Progeria (HGPS). Questa è una prova di 1 anno con 3 infusioni endovenose (4 mesi di distanza da ciascuna infusione) di unità di sangue del cordone ombelicale con Sirolimus orale per vedere la sicurezza e l'efficacia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio pilota sulla sicurezza e l'efficacia della terapia del sangue del cordone ombelicale per i pazienti con sindrome di Hutchinson Gilford Progeria (HGPS). L'HGPS è una malattia genetica rara in cui il gene LMNA interessato che codifica la proteina lamina A porta all'invecchiamento precoce e alla morte prematura.

Gli adolescenti con HGPS sono ad alto rischio di aterosclerosi e ictus ischemico, e questi sono i principali motivi di mortalità in HGPS. Attualmente, non esiste una cura definitiva per questa rara malattia genetica. Tra i potenziali farmaci in esame, il lornafarnib (inibitore della farnesiltransferasi) ha abbassato la velocità dell'onda del polso carotideo-femorale (cfPWV) e ha anche abbassato la mortalità.

La terapia con cellule staminali ha dimostrato la sua efficacia nel modello di topo progeria. Stiamo cercando di studiare la sicurezza e l'efficacia della terapia del sangue del cordone ombelicale nei pazienti umani con HGPS.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Corea, Repubblica di, 13496
        • Bundang Cha Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Questo è uno studio pilota che include 2 pazienti con HGPS.

Criterio di inclusione:

  • quelli a cui è stata diagnosticata clinicamente e geneticamente la sindrome di progeria di Hutchinson-Gilford

Criteri di esclusione:

  • coloro che mostrano emorragia o ischemia definita alla risonanza magnetica cerebrale
  • coloro che sono affetti da infezione sistemica durante il periodo di iscrizione allo studio
  • coloro che non sono in grado di prestare il consenso allo studio; coloro che non accompagnano alcun tutore
  • coloro che sono stati arruolati in altri studi clinici negli ultimi 30 giorni

  • coloro che non sono appropriati secondo i criteri di laboratorio

    1. il cui ALT/AST > 2 volte il limite normale
    2. la cui creatinina sierica > 1,5 volte il limite normale
    3. la cui bilirubina totale > 2 volte il limite normale
    4. la cui conta leucocitaria totale < 3000/mm3
    5. la cui conta piastrinica < limite inferiore normale
  • coloro che sono diagnosticati con altri tumori maligni
  • coloro che sono affetti da altre gravi condizioni mediche (cardiopolmonari, gastrointestinali, endocrinologiche, ecc.).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo iniezione UCB
Questo studio pilota include solo 2 soggetti arruolati su invito. Entrambi i soggetti sono inclusi in questo singolo braccio.
Droga: Unità di sangue del cordone ombelicale
3 infusioni di unità di sangue del cordone ombelicale (UCB) (TNC > 2,0ⅹ107 cellule/kg) ogni 4 mesi l'una dall'altra e assumere Sirolimus orale (1 mg/m2/giorno) per 7 giorni (da 3 giorni prima dell'infusione di UCB fino a 3 giorni dopo l'infusione di UCB )
Altri nomi:
  • Sirolimo orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della velocità dell'onda del polso carotideo-femorale a 48 settimane
Lasso di tempo: 48 settimane dopo l'infusione di UCB
misurata con l'ecografia doppler carotidea
48 settimane dopo l'infusione di UCB
Variazione del colesterolo HDL sierico al basale a 48 settimane
Lasso di tempo: 48 settimane dopo l'infusione di UCB
assunto in laboratorio di routine
48 settimane dopo l'infusione di UCB
Variazione rispetto al peso basale a 48 settimane
Lasso di tempo: 48 settimane dopo l'infusione di UCB
misurata mediante analisi di bioimpedenza
48 settimane dopo l'infusione di UCB

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Indice caviglia-brachiale
Lasso di tempo: basale, 48 settimane dopo l'infusione di UCB
misurato dal manometro automatico della pressione sanguigna
basale, 48 settimane dopo l'infusione di UCB
Proporzione di grasso corporeo
Lasso di tempo: basale, 48 settimane dopo l'infusione di UCB
rilevati dall'analisi della bioimpedenza
basale, 48 settimane dopo l'infusione di UCB
Gamma di movimento
Lasso di tempo: basale, 48 settimane dopo l'infusione di UCB
misurato manualmente
basale, 48 settimane dopo l'infusione di UCB
altezza
Lasso di tempo: basale, 48 settimane dopo l'infusione di UCB
misurata mediante analisi di bioimpedenza
basale, 48 settimane dopo l'infusione di UCB

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bundang CHA Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Min Young Kim, MD, PhD, CHA University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 marzo 2019

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 marzo 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

12 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 novembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 novembre 2020

Ultimo verificato

1 novembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2018-12-031

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Belgium

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi